- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01213446
Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease
2 ottobre 2017 aggiornato da: CSL Behring
A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease
This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Homel, Bielorussia, 246040
- Study Site
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Minsk, Bielorussia, 223040
- Study Site
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Tbilisi, Georgia, 0179
- Study Site
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Bremen, Germania, 28177
- Study Site
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CP
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Guatemala, CP, Guatemala, 01010
- Study Site
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Beirut, Libano
- Study Site
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Lviv, Ucraina
- Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 12 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Male and female subjects between 0 and <12 years of age
- Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
- Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
- von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
- Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
- Written informed consent given
Exclusion Criteria:
- Active bleeding immediately prior to initial PK period
- Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
- Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
- Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
- Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
- Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Biostate
|
PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only. Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Half-life of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Mean residence time (MRT) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Haemostatic efficacy
Lasso di tempo: From Day 1 until final study visit
|
From Day 1 until final study visit
|
Incremental Recovery of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Incremental Recovery of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Half-life of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
AUC of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
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Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Mean residence time (MRT) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
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Clearance (CL) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Clearance (CL) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
|
Severity of AEs per infusion
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
|
Severity of AEs per subject
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
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Relatedness of AEs per infusion
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
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Relatedness of AEs per subject
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
|
Development of VWF inhibitors
Lasso di tempo: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
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Development of FVIII inhibitors
Lasso di tempo: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Lasso di tempo: 13 months
|
13 months
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 ottobre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 ottobre 2010
Primo Inserito (Stima)
4 ottobre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 ottobre 2017
Ultimo verificato
1 ottobre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSLCT-BIO-08-52
- 1494 (CSL Behring)
- 2009-017753-34 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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