Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease
2 октября 2017 г. обновлено: CSL Behring
A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease
This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
- Male and female subjects between 0 and <12 years of age
- Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
- Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
- von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
- Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
- Written informed consent given
Exclusion Criteria:
- Active bleeding immediately prior to initial PK period
- Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
- Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
- Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
- Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
- Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Biostate
|
PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only. Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Half-life of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Mean residence time (MRT) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Haemostatic efficacy
Временное ограничение: From Day 1 until final study visit
|
From Day 1 until final study visit
|
|
Incremental Recovery of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Incremental Recovery of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Half-life of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
AUC of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Mean residence time (MRT) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Clearance (CL) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Clearance (CL) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
|
|
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Временное ограничение: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
|
Severity of AEs per infusion
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
|
Severity of AEs per subject
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
|
Relatedness of AEs per infusion
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
|
Relatedness of AEs per subject
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
|
Development of VWF inhibitors
Временное ограничение: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
|
Development of FVIII inhibitors
Временное ограничение: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
|
|
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Временное ограничение: 13 months
|
13 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 октября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 октября 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 октября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 октября 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 октября 2017 г.
Последняя проверка
1 октября 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CSLCT-BIO-08-52
- 1494 (CSL Behring)
- 2009-017753-34 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .