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Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease

2 de octubre de 2017 actualizado por: CSL Behring

A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease

This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bremen, Alemania, 28177
        • Study Site
  • Bielorrusia
      • Homel, Bielorrusia, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Bielorrusia, 223040
        • Study Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
    • CP
      • Guatemala, CP, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Study Site
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Male and female subjects between 0 and <12 years of age
  • Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
  • Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
  • von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
  • Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
  • Written informed consent given

Exclusion Criteria:

  • Active bleeding immediately prior to initial PK period
  • Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
  • Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
  • Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
  • Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
  • Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Biostate
Biológico: Biostate

PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only.

Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Half-life of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Haemostatic efficacy
Periodo de tiempo: From Day 1 until final study visit
From Day 1 until final study visit
Incremental Recovery of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Incremental Recovery of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
AUC of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Periodo de tiempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Periodo de tiempo: 13 months
13 months
Severity of AEs per infusion
Periodo de tiempo: 13 months
13 months
Severity of AEs per subject
Periodo de tiempo: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per infusion
Periodo de tiempo: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per subject
Periodo de tiempo: 13 months
13 months
Development of VWF inhibitors
Periodo de tiempo: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Development of FVIII inhibitors
Periodo de tiempo: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Periodo de tiempo: 13 months
13 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Colaboradores

Parexel

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de octubre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de octubre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSLCT-BIO-08-52
  • 1494 (CSL Behring)
  • 2009-017753-34 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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