Efficacy and Safety of Omega-3 Lipid Therapy in Pediatric Patients With Parenteral Nutrition-Associated Liver Disease
torstai 29. marraskuuta 2012 päivittänyt: Amarnath, Rathna, M.D.
This pilot study seeks to demonstrate the efficacy of an intravenous lipid preparation high in omega-3 fatty acids (Omegaven) in the treatment of cholestasis in parenteral nutrition dependent patients with short gut syndrome.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Rekrytointi
- Palmetto Health Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Terra R Varner, PharmD
- Puhelinnumero: 803-434-3034
- Sähköposti: terra.varner@palmettohealth.org
-
Päätutkija:
- Terra R Varner, PharmD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Patient will be dependent upon parenteral nutrition (PN)
- Patient will have short gut syndrome (loss of >50% of small bowel)
- Patient's guardian/caregiver provides informed consent for patient to receive therapy
- Pediatric patient ≤ 1 year of age
- Expected PN duration is greater than 30 days
- Direct bilirubin >2.0 mg/dL measured on two occasions no more than one week apart
Exclusion Criteria:
- Liver dysfunction secondary to cause other than PN verified by standard of care diagnostic procedures and lab work to rule out alternative causes of neonatal cholestasis.
- Any patient in whom Omegaven therapy would be contraindicated, such as an allergy to any seafood product, egg protein, and/or previously established allergy to Omegaven
- impaired lipid metabolism
- severe hemorrhagic disorder
- unstable diabetes mellitus
- collapse and shock, stroke/embolism, recent cardiac infarction, or undefined coma status
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Omegaven Therapy
After baseline labs, which have been collected no earlier than seven days prior to the initiation of therapy are obtained, therapy with Omegaven will be initiated at a starting dose of 0.5 g/kg/day infused over 12 hours.
If tolerated, the dose will be increased to 1 g/kg/day, the goal dose.
Omegaven will be infused intravenously through either a central or peripheral catheter in conjunction with parenteral nutrition.
|
After baseline labs, which have been collected no earlier than seven days prior to the initiation of therapy are obtained, therapy with Omegaven will be initiated at a starting dose of 0.5 g/kg/day infused over 12 hours.
If tolerated, the dose will be increased to 1 g/kg/day, the goal dose.
Omegaven will be infused intravenously through either a central or peripheral catheter in conjunction with parenteral nutrition.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Improvement of liver dysfunction as measured by time to achieve 50 % decrease in direct bilirubin
Aikaikkuna: weekly then biweekly data collection
|
Direct bilirubin will be collected at baseline, then weekly for 30 days, and then biweekly, thereafter, up to an expected average of 108 weeks
|
weekly then biweekly data collection
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
a) Maintenance of nutritional status
Aikaikkuna: Labwork will be collected at baseline, then weekly for the first month. Thereafter, a lipid panel will be collected every 2 months, complete metabolic panel every 2 weeks, and essential fatty acid profile monthly, up to an expected average of 108 weeks
|
Nutritional status will be monitored by reviewing complete metabolic panel, magnesium, weight, vitals, phosphorus, prealbumin, lipid panel, and essential free fatty acid profile.
The essential fatty acid profile will be checked at baseline and then monthly for at least 6 months until the patient is determined to be receiving at least 2.7% of caloric intake from linoleic acid.
If the patient's essential fatty acid profile indicates that the patient is absorbing adequate amounts of essential fatty acid, the essential fatty acid profile will be discontinued .
|
Labwork will be collected at baseline, then weekly for the first month. Thereafter, a lipid panel will be collected every 2 months, complete metabolic panel every 2 weeks, and essential fatty acid profile monthly, up to an expected average of 108 weeks
|
|
Occurrence of potential adverse side effects
Aikaikkuna: biweekly labwork up to an expected average of 108 weeks
|
Adverse events may include but are not limited to prolonged prothrombin time, hypertriglyceridemia, and anaphylaxis in relation to the patient's therapy.
|
biweekly labwork up to an expected average of 108 weeks
|
|
c) Resolution of liver dysfunction
Aikaikkuna: weekly complete metabolic panel for the first month and then biweekly thereafter, up to an expected average of 108 weeks
|
Resolution of liver dysfunction will be defined by achievement of normal direct bilirubin, aspartate aminotransferase and alanine transaminase.
|
weekly complete metabolic panel for the first month and then biweekly thereafter, up to an expected average of 108 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Terra R Varner, PharmD, Palmetto Health Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Christensen RD, Henry E, Wiedmeier SE, Burnett J, Lambert DK. Identifying patients, on the first day of life, at high-risk of developing parenteral nutrition-associated liver disease. J Perinatol. 2007 May;27(5):284-90. doi: 10.1038/sj.jp.7211686. Epub 2007 Mar 8.
- Diamond IR, Sterescu A, Pencharz PB, Wales PW. The rationale for the use of parenteral omega-3 lipids in children with short bowel syndrome and liver disease. Pediatr Surg Int. 2008 Jul;24(7):773-8. doi: 10.1007/s00383-008-2174-0. Epub 2008 May 27.
- Kelly DA. Intestinal failure-associated liver disease: what do we know today? Gastroenterology. 2006 Feb;130(2 Suppl 1):S70-7. doi: 10.1053/j.gastro.2005.10.066.
- Gura KM, Duggan CP, Collier SB, Jennings RW, Folkman J, Bistrian BR, Puder M. Reversal of parenteral nutrition-associated liver disease in two infants with short bowel syndrome using parenteral fish oil: implications for future management. Pediatrics. 2006 Jul;118(1):e197-201. doi: 10.1542/peds.2005-2662.
- Moss RL, Das JB, Ansari G, Raffensperger JG. Hepatobiliary dysfunction during total parenteral nutrition is caused by infusate, not the route of administration. J Pediatr Surg. 1993 Mar;28(3):391-6; discussion 396-7. doi: 10.1016/0022-3468(93)90238-g.
- Chen WJ, Yeh SL, Huang PC. Effects of fat emulsions with different fatty acid composition on plasma and hepatic lipids in rats receiving total parenteral nutrition. Clin Nutr. 1996 Feb;15(1):24-8. doi: 10.1016/s0261-5614(96)80257-3.
- de Meijer VE, Le HD, Meisel JA, Gura KM, Puder M. Parenteral fish oil as monotherapy prevents essential fatty acid deficiency in parenteral nutrition-dependent patients. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Feb;50(2):212-8. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181bbf51e.
- Colomb V, Jobert-Giraud A, Lacaille F, Goulet O, Fournet JC, Ricour C. Role of lipid emulsions in cholestasis associated with long-term parenteral nutrition in children. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2000 Nov-Dec;24(6):345-50. doi: 10.1177/0148607100024006345.
- Yeh SL, Chen WJ, Huang PC. Effects of fish oil and safflower oil emulsions on diet-induced hepatic steatosis in rats receiving total parenteral nutrition. Clin Nutr. 1996 Apr;15(2):80-3. doi: 10.1016/s0261-5614(96)80024-0.
- Gura KM, Lee S, Valim C, Zhou J, Kim S, Modi BP, Arsenault DA, Strijbosch RA, Lopes S, Duggan C, Puder M. Safety and efficacy of a fish-oil-based fat emulsion in the treatment of parenteral nutrition-associated liver disease. Pediatrics. 2008 Mar;121(3):e678-86. doi: 10.1542/peds.2007-2248.
- Puder M, Valim C, Meisel JA, Le HD, de Meijer VE, Robinson EM, Zhou J, Duggan C, Gura KM. Parenteral fish oil improves outcomes in patients with parenteral nutrition-associated liver injury. Ann Surg. 2009 Sep;250(3):395-402. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181b36657.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. marraskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. marraskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 3. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 3. joulukuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. marraskuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. marraskuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IND104555
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .