- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03041909
An Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Study GBT440-001
An Open Label Single Arm Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability and Treatment Response of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Phase 1 Study GBT440-001
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Dosing of study drug was 2 to 6 months, depending on subject's dose assignment in the last administration of study drug in GBT440-001 (NCT02285088).
The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of up to a total of 6 months dosing of subjects with SCD who participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- The BRC Research Facility, Floor 15 The Tower Wing
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects with SCD aged 18 to 60 years inclusive and >50 kg who have participated in the GBT440-001 study.
- Subjects, who if female and of child bearing potential, agree to continue to use highly effective methods of contraception prior to enrollment in this study and for 3 months after the last dose of study drug.
- Subjects, who if male are willing to continue to use barrier methods of contraception, prior to enrollment in this study to 3 months after the last dose of study drug.
Exclusion Criteria:
- Subjects requiring chronic transfusion therapy.
- Subjects receiving a blood transfusion within 30 days of enrollment in this study.
- Female subjects who are pregnant, trying to become pregnant or lactating.
- Subjects who have a clinically relevant history or presence of respiratory, gastrointestinal, renal, hepatic, haematological, lymphatic, neurological, cardiovascular, psychiatric, musculoskeletal, genitourinary, immunological, dermatological, connective tissue diseases or disorders, or additional risk factors for torsades de pointe (e.g., heart failure, hypokalemia, personal or family history of long QTc interval).
- Subjects who have a significant infection or known inflammatory process on admission to this study.
- Subjects who have acute gastrointestinal symptoms at the time of admission (e.g. nausea, vomiting, diarrhoea, heartburn).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Single Arm
Single Arm / open label
|
Oral drug
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events During Dosing of GBT440 for up to 6 Months.
Aikaikkuna: 2 - 6 months
|
The safety evaluation will include physical examinations, blood pressure, clinical laboratory tests (hematology, serum biochemistry) and adverse events.
|
2 - 6 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
To Assess the Efficacy of GBT440 as Measured by Improvements in Anemia
Aikaikkuna: 2 - 6 months
|
Data presented are hemoglobin value collected at specific time points.
|
2 - 6 months
|
|
To Observed Pharmacokinetics in Plasma and Whole Blood.
Aikaikkuna: 2 - 6 months
|
Measure maximum plasma concentration (Cmax)
|
2 - 6 months
|
|
To Characterize the Effect of GBT440 on Hemolysis.
Aikaikkuna: 2 - 6 months
|
Data presented for unconjugated bilirubin at specific time point.
|
2 - 6 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics, Inc.
- Päätutkija: Timothy Mant, FRCP, FFPM, Quintiles, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .