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An Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Study GBT440-001

2018年12月18日 更新者:Global Blood Therapeutics

An Open Label Single Arm Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability and Treatment Response of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Phase 1 Study GBT440-001

This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

研究概览

地位

完全的

干预/治疗

详细说明

This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

Dosing of study drug was 2 to 6 months, depending on subject's dose assignment in the last administration of study drug in GBT440-001 (NCT02285088).

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of up to a total of 6 months dosing of subjects with SCD who participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

研究类型

介入性

注册 (实际的)

5

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • London、英国、SE1 9RT
        • The BRC Research Facility, Floor 15 The Tower Wing

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 60年 (成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subjects with SCD aged 18 to 60 years inclusive and >50 kg who have participated in the GBT440-001 study.
  2. Subjects, who if female and of child bearing potential, agree to continue to use highly effective methods of contraception prior to enrollment in this study and for 3 months after the last dose of study drug.
  3. Subjects, who if male are willing to continue to use barrier methods of contraception, prior to enrollment in this study to 3 months after the last dose of study drug.

Exclusion Criteria:

  1. Subjects requiring chronic transfusion therapy.
  2. Subjects receiving a blood transfusion within 30 days of enrollment in this study.
  3. Female subjects who are pregnant, trying to become pregnant or lactating.
  4. Subjects who have a clinically relevant history or presence of respiratory, gastrointestinal, renal, hepatic, haematological, lymphatic, neurological, cardiovascular, psychiatric, musculoskeletal, genitourinary, immunological, dermatological, connective tissue diseases or disorders, or additional risk factors for torsades de pointe (e.g., heart failure, hypokalemia, personal or family history of long QTc interval).
  5. Subjects who have a significant infection or known inflammatory process on admission to this study.
  6. Subjects who have acute gastrointestinal symptoms at the time of admission (e.g. nausea, vomiting, diarrhoea, heartburn).

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:其他
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:Single Arm
Single Arm / open label
Oral drug

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events During Dosing of GBT440 for up to 6 Months.
大体时间:2 - 6 months
The safety evaluation will include physical examinations, blood pressure, clinical laboratory tests (hematology, serum biochemistry) and adverse events.
2 - 6 months

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
To Assess the Efficacy of GBT440 as Measured by Improvements in Anemia
大体时间:2 - 6 months
Data presented are hemoglobin value collected at specific time points.
2 - 6 months
To Observed Pharmacokinetics in Plasma and Whole Blood.
大体时间:2 - 6 months
Measure maximum plasma concentration (Cmax)
2 - 6 months
To Characterize the Effect of GBT440 on Hemolysis.
大体时间:2 - 6 months
Data presented for unconjugated bilirubin at specific time point.
2 - 6 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Josh Lehrer-Graiwer, MD、Global Blood Therapeutics, Inc.
  • 首席研究员:Timothy Mant, FRCP, FFPM、Quintiles, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年8月1日

初级完成 (实际的)

2017年6月1日

研究完成 (实际的)

2017年8月1日

研究注册日期

首次提交

2017年1月19日

首先提交符合 QC 标准的

2017年2月1日

首次发布 (估计)

2017年2月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年1月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年12月18日

最后验证

2018年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

GBT440的临床试验

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