- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03041909
An Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Study GBT440-001
An Open Label Single Arm Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability and Treatment Response of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Phase 1 Study GBT440-001
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Dosing of study drug was 2 to 6 months, depending on subject's dose assignment in the last administration of study drug in GBT440-001 (NCT02285088).
The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of up to a total of 6 months dosing of subjects with SCD who participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- The BRC Research Facility, Floor 15 The Tower Wing
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects with SCD aged 18 to 60 years inclusive and >50 kg who have participated in the GBT440-001 study.
- Subjects, who if female and of child bearing potential, agree to continue to use highly effective methods of contraception prior to enrollment in this study and for 3 months after the last dose of study drug.
- Subjects, who if male are willing to continue to use barrier methods of contraception, prior to enrollment in this study to 3 months after the last dose of study drug.
Exclusion Criteria:
- Subjects requiring chronic transfusion therapy.
- Subjects receiving a blood transfusion within 30 days of enrollment in this study.
- Female subjects who are pregnant, trying to become pregnant or lactating.
- Subjects who have a clinically relevant history or presence of respiratory, gastrointestinal, renal, hepatic, haematological, lymphatic, neurological, cardiovascular, psychiatric, musculoskeletal, genitourinary, immunological, dermatological, connective tissue diseases or disorders, or additional risk factors for torsades de pointe (e.g., heart failure, hypokalemia, personal or family history of long QTc interval).
- Subjects who have a significant infection or known inflammatory process on admission to this study.
- Subjects who have acute gastrointestinal symptoms at the time of admission (e.g. nausea, vomiting, diarrhoea, heartburn).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Single Arm
Single Arm / open label
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Oral drug
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events During Dosing of GBT440 for up to 6 Months.
Prazo: 2 - 6 months
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The safety evaluation will include physical examinations, blood pressure, clinical laboratory tests (hematology, serum biochemistry) and adverse events.
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2 - 6 months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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To Assess the Efficacy of GBT440 as Measured by Improvements in Anemia
Prazo: 2 - 6 months
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Data presented are hemoglobin value collected at specific time points.
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2 - 6 months
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To Observed Pharmacokinetics in Plasma and Whole Blood.
Prazo: 2 - 6 months
|
Measure maximum plasma concentration (Cmax)
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2 - 6 months
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To Characterize the Effect of GBT440 on Hemolysis.
Prazo: 2 - 6 months
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Data presented for unconjugated bilirubin at specific time point.
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2 - 6 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics, Inc.
- Investigador principal: Timothy Mant, FRCP, FFPM, Quintiles, Inc.
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-024
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
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