Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

An Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Study GBT440-001

18 december 2018 uppdaterad av: Global Blood Therapeutics

An Open Label Single Arm Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability and Treatment Response of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Phase 1 Study GBT440-001

This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

Dosing of study drug was 2 to 6 months, depending on subject's dose assignment in the last administration of study drug in GBT440-001 (NCT02285088).

The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of up to a total of 6 months dosing of subjects with SCD who participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • The BRC Research Facility, Floor 15 The Tower Wing

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subjects with SCD aged 18 to 60 years inclusive and >50 kg who have participated in the GBT440-001 study.
  2. Subjects, who if female and of child bearing potential, agree to continue to use highly effective methods of contraception prior to enrollment in this study and for 3 months after the last dose of study drug.
  3. Subjects, who if male are willing to continue to use barrier methods of contraception, prior to enrollment in this study to 3 months after the last dose of study drug.

Exclusion Criteria:

  1. Subjects requiring chronic transfusion therapy.
  2. Subjects receiving a blood transfusion within 30 days of enrollment in this study.
  3. Female subjects who are pregnant, trying to become pregnant or lactating.
  4. Subjects who have a clinically relevant history or presence of respiratory, gastrointestinal, renal, hepatic, haematological, lymphatic, neurological, cardiovascular, psychiatric, musculoskeletal, genitourinary, immunological, dermatological, connective tissue diseases or disorders, or additional risk factors for torsades de pointe (e.g., heart failure, hypokalemia, personal or family history of long QTc interval).
  5. Subjects who have a significant infection or known inflammatory process on admission to this study.
  6. Subjects who have acute gastrointestinal symptoms at the time of admission (e.g. nausea, vomiting, diarrhoea, heartburn).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Single Arm
Single Arm / open label
Oral drug

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events During Dosing of GBT440 for up to 6 Months.
Tidsram: 2 - 6 months
The safety evaluation will include physical examinations, blood pressure, clinical laboratory tests (hematology, serum biochemistry) and adverse events.
2 - 6 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To Assess the Efficacy of GBT440 as Measured by Improvements in Anemia
Tidsram: 2 - 6 months
Data presented are hemoglobin value collected at specific time points.
2 - 6 months
To Observed Pharmacokinetics in Plasma and Whole Blood.
Tidsram: 2 - 6 months
Measure maximum plasma concentration (Cmax)
2 - 6 months
To Characterize the Effect of GBT440 on Hemolysis.
Tidsram: 2 - 6 months
Data presented for unconjugated bilirubin at specific time point.
2 - 6 months

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studierektor: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics, Inc.
  • Huvudutredare: Timothy Mant, FRCP, FFPM, Quintiles, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2017

Första postat (Uppskatta)

3 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2018

Senast verifierad

1 december 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera