- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03041909
An Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Study GBT440-001
An Open Label Single Arm Extension Study to Further Evaluate the Safety, Tolerability and Treatment Response of GBT440 in Patients With Sickle Cell Disease Who Participated in the Phase 1 Study GBT440-001
Przegląd badań
Szczegółowy opis
This is an open label, single arm study which enrolled 5 subjects with SCD who previously participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Dosing of study drug was 2 to 6 months, depending on subject's dose assignment in the last administration of study drug in GBT440-001 (NCT02285088).
The primary objective of the study was to evaluate the safety and tolerability of up to a total of 6 months dosing of subjects with SCD who participated in the GBT440-001 study (NCT02285088).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- The BRC Research Facility, Floor 15 The Tower Wing
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects with SCD aged 18 to 60 years inclusive and >50 kg who have participated in the GBT440-001 study.
- Subjects, who if female and of child bearing potential, agree to continue to use highly effective methods of contraception prior to enrollment in this study and for 3 months after the last dose of study drug.
- Subjects, who if male are willing to continue to use barrier methods of contraception, prior to enrollment in this study to 3 months after the last dose of study drug.
Exclusion Criteria:
- Subjects requiring chronic transfusion therapy.
- Subjects receiving a blood transfusion within 30 days of enrollment in this study.
- Female subjects who are pregnant, trying to become pregnant or lactating.
- Subjects who have a clinically relevant history or presence of respiratory, gastrointestinal, renal, hepatic, haematological, lymphatic, neurological, cardiovascular, psychiatric, musculoskeletal, genitourinary, immunological, dermatological, connective tissue diseases or disorders, or additional risk factors for torsades de pointe (e.g., heart failure, hypokalemia, personal or family history of long QTc interval).
- Subjects who have a significant infection or known inflammatory process on admission to this study.
- Subjects who have acute gastrointestinal symptoms at the time of admission (e.g. nausea, vomiting, diarrhoea, heartburn).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Single Arm
Single Arm / open label
|
Oral drug
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events During Dosing of GBT440 for up to 6 Months.
Ramy czasowe: 2 - 6 months
|
The safety evaluation will include physical examinations, blood pressure, clinical laboratory tests (hematology, serum biochemistry) and adverse events.
|
2 - 6 months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
To Assess the Efficacy of GBT440 as Measured by Improvements in Anemia
Ramy czasowe: 2 - 6 months
|
Data presented are hemoglobin value collected at specific time points.
|
2 - 6 months
|
|
To Observed Pharmacokinetics in Plasma and Whole Blood.
Ramy czasowe: 2 - 6 months
|
Measure maximum plasma concentration (Cmax)
|
2 - 6 months
|
|
To Characterize the Effect of GBT440 on Hemolysis.
Ramy czasowe: 2 - 6 months
|
Data presented for unconjugated bilirubin at specific time point.
|
2 - 6 months
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics, Inc.
- Główny śledczy: Timothy Mant, FRCP, FFPM, Quintiles, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT440-024
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .