Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Duchennen lihasdystrofialla, joka on sovellettava eksonille 45, ohittaen arvioimaan Entr-601-45: n turvallisuutta ja tehokkuutta (ELEVATE-45)

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Entrada Therapeutics, Inc.

2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu tutkimus osallistujilla, joilla on Duchenne-lihasdystrofia, joka on sovellettava eksonin 45, joka ohittaa alkuperäisen moninkertaisen nousevan annoksen A, osa-601-45: n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi, kun taas osa B: n (SOW-45: n turvallisuutta ja tehokkuutta voidaan arvioida.

Tämä on tutkimus tutkittavasta lääketieteestä entr-601-45 osallistujista, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), harvinainen geneettinen tila. Tutkijat haluavat: testaa kuinka turvallinen Entr-601-45 on, opi kaikki sivuvaikutukset ja tarkastele Entr-601-45: n mahdollisia positiivisia vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna. Plasebo näyttää tutkittavalta lääketiedeltä, mutta ei sisällä mitään vaikuttavaa ainetta. Tässä yhteenvedossa Entr-601-45 ja lumelääke kutsutaan molemmat tutkimushoitoiksi. Tutkimuksessa on 2 osaa: Osa A: Arvioida, onko entr-601-45 turvallinen ja määrittämään paras Entr-601-45-annos osassa B: osa B: Osa B: n vaikutuksen ja turvallisuuden arvioimiseksi edelleen osassa A annoksella määritettynä annoksessa.

Osallistujat:

  • Vastaanotutkimusta useiden laskimonsisäisten (IV) infuusioiden (hidas injektio) muodossa laskimoksi useiden viikkojen aikana osassa A ja osassa B
  • Vieraile klinikalla säännöllisesti tarkistuksia ja testejä, kuten veri- ja virtsakokeet, fyysiset tutkimukset, kyselylomakkeet, lihasbiopsiat ja liikuntakokeet. Osallistujilla on lihaksen biopsia osallistumisensa alussa ja viimeisen annoksensa jälkeen tutkijoille mahdollisuuden verrata, onko lihaksen muutoksia tutkimuslääkkeen seurauksena.

Osallistujien sallitaan jatkaa DMD: n hoitoterapian saamista tutkimuksen aikana, kunhan heidän terveytensä pysyy vakaana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Päätutkija:
          • Erik Niks
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Rekrytointi
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jan Groothuis
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • University Hospital Gent
        • Päätutkija:
          • Nicolas Deconinck
        • Ottaa yhteyttä:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
        • Päätutkija:
          • Liesbeth De Waele
        • Ottaa yhteyttä:
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Päätutkija:
          • Aurore Daron
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Päätutkija:
          • Andres Nascimento
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Gomez Andres
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stefano Previtali
      • Rome, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Päätutkija:
          • Eugenio Maria Mercuri
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Rekrytointi
        • Leeds General Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L122AP
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Rajesh Madhu
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Giovanni Baranello
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Gary McCullagh
        • Ottaa yhteyttä:
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Laurent Servais
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. DMD: n geneettinen diagnoosi ja vahvistettu patologinen variantti dystrofiinigeenissä, joka on sovellettava eksonin 45 ohittamiseen, kuten keskusgeneettinen neuvonantaja tarkistaa.
  2. Määritetty uros syntymän yhteydessä kliinisillä merkkeillä, jotka ovat yhteensopivia Duchennen lihasdystrofian kanssa tutkijan määrittämällä tavalla.
  3. Osa A: 4-20-vuotias, mukaan lukien.
  4. Ambulatorinen tila Osa A: Ambulatorinen yläraajan v2.0 (Pul 2.0) -suorituskyky protokollan mukaisesti seulonnassa.
  5. Riittävä lihakset kudosbiopsian saamiseksi tutkijan arvioimana.
  6. Muita protokollan määrittelemiä kriteerejä sovelletaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki merkittävät samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat häiritä kykyä noudattaa protokollavaatimuksia.
  2. Hänellä on akuutti sairaus 4 viikon kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, joka voi häiritä tutkimuksen mittauksia tai vaarantaa osallistujan turvallisuutta.

  3. Seuraavien lääkkeiden käyttö:

    1. Aikaisempi tai nykyinen hoito millä tahansa eksonin ohittamishoidolla edellisen 12 kuukauden aikana
    2. Aikaisempi tai nykyinen hoito millä tahansa geeniterapialla
    3. Anti-koagulanttien, anti-tromboottien tai verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö 30 päivästä ennen seulontaa ja tutkimuksen loppuun saakka
    4. Immunosuppressantin käyttö ei-DMD-tilassa 30 päivästä ennen seulontaa tutkimuksen loppuun saakka.
    5. Hoito histonideasetylaasin (HDAC) estäjällä, mukaan lukien (mutta niihin rajoittumatta) givinostat 30 päivästä ennen seulontaa tutkimuksen loppuun saakka
  4. Laboratorion poikkeavuudet.
  5. Päivittäinen hengityslaitteiden riippuvuus tai invasiivisen mekaanisen ilmanvaihdon käyttö trakeostomian kautta.
  6. Siinä on epänormaali elektrokardiogrammi (EKG) lukema, jonka tutkija arvioi kliinisesti merkitseväksi ja/tai QT -intervallilla Fridericia -korjausmenetelmällä (QTCF)> 450 ms seulonnassa tai ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta päivänä 1.
  7. Sai kokeellista tai tutkintalääkettä jne. 3 kuukauden kuluessa ennen ensimmäistä annosta tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan, kumpi on pidempi).
  8. Muita protokollan määrittelemiä kriteerejä sovelletaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Entr-601-45
laskimonsisäinen infuusio 6 viikon välein
Lääke: Entr-601-45
laskimonsisäinen infuusio
Placebo Comparator: Plasebo
laskimonsisäinen infuusio 6 viikon välein
Lääke: Entr-601-45-vastaava lumelääke
laskimonsisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) tutkimusprotokollan mukaisesti (osa A ja OL-jakso).
Aikaikkuna: Alkutasosta aina tutkimuksen loppuun saakka (enintään 62 viikkoa).
Turvallisuutta arvioidaan seuraamalla haittatapahtumia, suorittamalla lääkärintarkastus, mittaamalla elintoimintojen merkit ja suorittamalla kliiniset laboratoriotutkimukset.
Alkutasosta aina tutkimuksen loppuun saakka (enintään 62 viikkoa).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta avoimen seuranta-ajanjakson loppuun North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -arvioinnissa (Osa A ja avoin seuranta-aika)
Aikaikkuna: Perustaso, tutkimuksen päättyminen (enintään 62 viikkoa)
Ordinaalinen asteikko, jossa 0 on minimipistemäärä ja 34 maksimipistemäärä (korkeampi pistemäärä - parempi lopputulos).
Perustaso, tutkimuksen päättyminen (enintään 62 viikkoa)
Plasma-, lihas- ja virtsapitoisuus ENTR-601-45:lle ja sen lopulliselle metaboliitille (Osa A ja OL-jakso)
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (enintään 62 viikkoa).
Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (enintään 62 viikkoa).
Muutos lähtöarvosta Part A:n loppuun dystrofiinin määrässä Western blot -menetelmällä lihasbiopsiasta (Part A).
Aikaikkuna: Alkupiste, Tutkimuksen loppu (enintään 25 viikkoa)
Alkupiste, Tutkimuksen loppu (enintään 25 viikkoa)
Muutos dystrofiinin ilmentymisessä ja sijainnissa lihasbiopsiasta perusarvosta osan A loppuun (osa A).
Aikaikkuna: Perustaso, tutkimuksen päättyminen (jopa 25 viikkoa)
Perustaso, tutkimuksen päättyminen (jopa 25 viikkoa)
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta osan A päättymiseen eksonin 45 ohittamisessa mitattuna lihasbiopsiassa (osa A)
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, Tutkimuksen loppu (enintään 25 viikkoa)
Alkuperäinen tila, Tutkimuksen loppu (enintään 25 viikkoa)
Anti-lääkeaine-vasta-aine (ADA) ja anti-dystrofiini-vasta-aine seerumissa (Osa A ja jatkojakso)
Aikaikkuna: Alkupisteestä tutkimuksen loppuun asti (jopa 62 viikkoa).
Alkupisteestä tutkimuksen loppuun asti (jopa 62 viikkoa).
Muutos lähtöarvosta OL-jakson loppuun 10 metrin kävely-/juoksutestissä (10MWR) (Osa A ja OL-jakso).
Aikaikkuna: Perustaso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Perustaso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Muutos lähtöarvosta OL-jakson päättymiseen lattiasta nousemisessa (Osa A ja OL-jakso).
Aikaikkuna: Alkutilanne, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)
Alkutilanne, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)
Muutos perustasosta avoimen jatkohoidon jakson lopussa aikoidussa 4-porrasnousussa (4SC) (osa A ja avoin jatkohoitojakso).
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Alkuperäinen taso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Muutos lähtötasosta OL-jakson loppuun 95. prosenttipisteen askelnopeudessa (SV95C) (osa A ja OL-jakso).
Aikaikkuna: Perustaso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Perustaso, Tutkimuksen päättyminen (jopa 62 viikkoa)
Muutos lähtöarvosta OL-jakson loppuun yläraajan suorituskyvyssä v2.0 (PUL 2.0) (osa A ja OL-jakso).
Aikaikkuna: Perustaso, Tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)
Järjestysasteikko, jossa 0 on alin pisteet ja 42 korkein pisteet (korkeammat pisteet – parempi lopputulos).
Perustaso, Tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Entrada Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 30. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. kesäkuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENTR-601-45-201
  • 2024-517499-39-00 (Ctis)
  • U1111-1316-6093 (Muu tunniste: WHO)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Nykyisen tutkimuksen aikana ja/tai analysoitujen tietojoukkoja ei odoteta saavan saataville tiedon korkean kaupallisen herkkyyden vuoksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa