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Um estudo em participantes com distrofia muscular de Duchenne passível de ser viciada no exon 45 para avaliar a segurança e a eficácia da Entr-601-45 (ELEVATE-45)

12 de agosto de 2026 atualizado por: Entrada Therapeutics, Inc.

A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-45, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45 (ELEVATE-45)

Este é um estudo da medicina investigacional Entr-601-45 em participantes que têm distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara. Os pesquisadores querem: testar o quão seguro é a Entr-601-45, aprenda sobre quaisquer efeitos colaterais e observe os possíveis efeitos positivos da ENTR-601-45, em comparação com o placebo. O placebo se parece com a medicina de investigação, mas não contém nenhum ingrediente ativo. Neste resumo, Entr-601-45 e placebo são chamados tratamentos de estudo. O estudo possui 2 partes: Parte A: Avaliar se a Entr-601-45 estiver segura e determinar a melhor dose de Entr-601-45 para a Parte B. Parte B: Avaliar ainda mais o efeito e a segurança da ENTR-601-45 na dose determinada na Parte A.

Os participantes irão:

  • Receber tratamento de estudo na forma de múltiplas infusões intravenosas (iv) (injeção lenta) em uma veia ao longo de várias semanas na Parte A e na Parte B
  • Visite a clínica regularmente para verificações e testes, como: testes de sangue e urina, exames físicos, questionários, biópsias musculares e testes de exercício. Os participantes terão uma biópsia muscular no início de sua participação e após a última dose para permitir que os pesquisadores comparem se houve mudanças no músculo como resultado do medicamento do estudo.

Os participantes podem continuar recebendo seu padrão de terapia de atendimento para DMD durante o estudo, desde que sua saúde permaneça estável.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • University Hospital Gent
        • Investigador principal:
          • Nicolas Deconinck
        • Contato:
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
        • Investigador principal:
          • Liesbeth De Waele
        • Contato:
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Investigador principal:
          • Aurore Daron
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Investigador principal:
          • Andres Nascimento
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Gomez Andres
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Investigador principal:
          • Erik Niks
        • Contato:
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Recrutamento
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jan Groothuis
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stefano Previtali
      • Rome, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Investigador principal:
          • Eugenio Maria Mercuri
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Recrutamento
        • Leeds General Infirmary
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Reino Unido, L122AP
        • Recrutamento
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Rajesh Madhu
        • Contato:
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Giovanni Baranello
        • Contato:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Gary McCullagh
        • Contato:
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Diagnóstico genético de DMD e variante patológica confirmada no gene da distrofina, passível de exon 45 pulando conforme revisado por um conselheiro genético central.
  2. Macho atribuído no nascimento com sinais clínicos compatíveis com a distrofia muscular de Duchenne, conforme determinado pelo investigador.
  3. Parte A: 4-20 anos de idade, inclusive.
  4. Parte Ambulatorial Parte A: Ambulatorial com um desempenho da entrada do membro superior v2.0 (PUL 2.0) conforme o protocolo na triagem.
  5. Músculo adequado para obter a biópsia tecidual avaliada pelo investigador.
  6. Outros critérios definidos por protocolo se aplicam.

Critérios de exclusão:

  1. Qualquer condição médica concomitante significativa que possa interferir na capacidade de cumprir os requisitos de protocolo.
  2. Tem uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose de medicamento de estudo que pode interferir nas medições do estudo ou comprometer a segurança do participante.

  3. Uso dos seguintes medicamentos:

    1. Tratamento anterior ou atual com qualquer terapia de pular exon nos 12 meses anteriores
    2. Tratamento anterior ou atual com qualquer terapia genética
    3. Uso de anti-coagulantes, anti-trombóticos ou agentes anti-plaquetários de 30 dias antes da triagem e até o final do estudo
    4. Uso de um imunossupressor para uma condição não DMD de 30 dias antes da triagem até o final do estudo.
    5. Tratamento com um inibidor de histona desacetilase (HDAC), incluindo (mas não se limitou a) Givinostat de 30 dias antes da triagem até o final do estudo
  4. Anormalidades de laboratório.
  5. Dependência do ventilador diurno ou qualquer uso da ventilação mecânica invasiva via traqueostomia.
  6. Possui uma leitura anormal de eletrocardiograma (ECG) avaliada como clinicamente significativa pelo investigador e/ou um intervalo QT com o método de correção de Fridericia (QTCF)> 450 ms na triagem ou antes da primeira dose do medicamento de estudo no dia 1.
  7. Recebeu qualquer medicamento experimental ou investigacional, etc. dentro de 3 meses antes da primeira dose ou dentro de 5 meias-vidas (o que for mais longo).
  8. Outros critérios definidos por protocolo se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Entr-601-45
Infusão intravenosa a cada 6 semanas
Medicamento: Entr-601-45
infusão intravenosa
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão intravenosa a cada 6 semanas
Medicamento: Entr-601-45-placebo correspondente
infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) de acordo com o protocolo do estudo (Parte A e Período OL).
Prazo: Desde a linha de base até ao Fim do Estudo (até 62 semanas).
A segurança será avaliada através da monitorização de eventos adversos, exame físico, sinais vitais e análises clínicas laboratoriais.
Desde a linha de base até ao Fim do Estudo (até 62 semanas).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração desde o início até ao Final do Período de OL na Avaliação Ambulatória North Star (NSAA) (Parte A e Período de OL)
Prazo: Baseline, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Escala ordinal com 0 como pontuação mínima e 34 como pontuação máxima (pontuação mais alta - melhor resultado).
Baseline, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Concentração de ENTR-601-45 e do seu metabolito final no plasma, músculo e urina (Parte A e Período OL)
Prazo: Desde o início do estudo até ao final do estudo (até 62 semanas).
Desde o início do estudo até ao final do estudo (até 62 semanas).
Alteração desde o valor inicial até ao Fim da Parte A na distrofina por Western blot a partir da biópsia muscular (Parte A).
Prazo: Linha de base, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Linha de base, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Alteração da linha de base até ao final da Parte A na expressão e localização da distrofina a partir da biópsia muscular (Parte A).
Prazo: Linha de base, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Linha de base, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Variação percentual do valor basal até ao final da Parte A no saltar do exão 45 medido na biópsia muscular (Parte A)
Prazo: Baseline, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Baseline, Fim do Estudo (Até 25 semanas)
Anticorpo anti-fármaco (ADA) e anticorpo anti-distrofina no soro (Parte A e Período OL)
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (até 62 semanas).
Desde a linha de base até ao final do estudo (até 62 semanas).
Alteração desde a linha de base até ao Final do Período de Extensão Aberta no Teste de Caminhada/Corrida de 10 Metros (10MWR) (Parte A e Período de Extensão Aberta).
Prazo: Linha de base, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Linha de base, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Alteração desde a linha de base até ao Final do Período de OL no Tempo de Levantamento do Chão (Parte A e Período de OL).
Prazo: Linha de Base, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Linha de Base, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Alteração desde a linha de base até ao Final do Período OL no Teste de Subida de 4 Degraus Cronometrado (4SC) (Parte A e Período OL).
Prazo: Linha de base, Final do Estudo (até 62 semanas)
Linha de base, Final do Estudo (até 62 semanas)
Alteração desde a linha de base até ao Final do Período OL no Percentil 95 da Velocidade da Passada (SV95C) (Parte A e Período OL).
Prazo: Linha de Base, Final do Estudo (até 62 semanas)
Linha de Base, Final do Estudo (até 62 semanas)
Alteração desde a linha de base até ao Final do Período OL no Desempenho do Membro Superior v2.0 (PUL 2.0) (Parte A e Período OL).
Prazo: Linha de base, Fim do Estudo (até 62 semanas)
Escala ordinal com 0 como pontuação mínima e 42 como pontuação máxima (pontuação mais alta - melhor resultado).
Linha de base, Fim do Estudo (até 62 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Entrada Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de maio de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de junho de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de junho de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ENTR-601-45-201
  • 2024-517499-39-00 (Ctis)
  • U1111-1316-6093 (Outro identificador: WHO)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não se espera que os conjuntos de dados gerados durante e/ou analisados ​​durante o presente estudo sejam disponibilizados devido à alta sensibilidade comercial dos dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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