Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, der er tilgængelige for at eksonere 45 over at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ENTR-601-45 (ELEVATE-45)

15. maj 2026 opdateret af: Entrada Therapeutics, Inc.

En 2-dels, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, der er tilgængelig for at eksonere 45, der springer over med en indledende multiple stigende dosis del A for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken i entr-601-45, efterfulgt af del B for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​entr-601-45555 (Elevate-45)

Dette er en undersøgelse af undersøgelsesmedicinen ENTR-601-45 hos deltagere, der har Duchenne muskeldystrofi (DMD), en sjælden genetisk tilstand. Forskerne vil: Test, hvor sikker entr-601-45 er, lære om bivirkninger og se på de potentielle positive effekter af Entr-601-45 sammenlignet med placebo. Placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ikke nogen aktiv ingrediens. I denne resume kaldes ENTR-601-45 og placebo begge studiebehandlinger. Undersøgelsen har 2 dele: Del A: At evaluere, om ENTR-601-45 er sikker, og for at bestemme den bedste dosis af ENTR-601-45 for del B. Del B: At yderligere evaluere effekten og sikkerheden af ​​ENTR-601-45 i den dosis, der er bestemt i del A.

Deltagerne vil:

  • Modtag undersøgelsesbehandling i form af flere intravenøse (IV) infusioner (langsom injektion) i en vene i løbet af flere uger i del A og i del B
  • Besøg klinikken regelmæssigt for at kontrollere og tests, såsom: blod- og urinforsøg, fysiske undersøgelser, spørgeskemaer, muskelbiopsier og træningstest. Deltagerne vil have en muskelbiopsi i begyndelsen af ​​deres deltagelse og efter deres sidste dosis for at give forskere mulighed for at sammenligne, om der har været ændringer i muskelen som et resultat af undersøgelsesmedicinen.

Deltagerne får lov til at fortsætte med at modtage deres standard for plejeterapi for DMD under undersøgelsen, så længe deres helbred forbliver stabil.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ledende efterforsker:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Ledende efterforsker:
          • Aurore Daron
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L122AP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Ledende efterforsker:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saskia Houwen
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stefano Previtali
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Ledende efterforsker:
          • Eugenio Maria Mercuri
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Ledende efterforsker:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Gomez Andres

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Genetisk diagnose af DMD og bekræftet patologisk variant i dystrophin -genet, der er tilgængelige for at exon 45, der springer over som gennemgået af en central genetisk rådgiver.
  2. Tildelt mand ved fødslen med kliniske tegn, der er kompatible med Duchenne muskeldystrofi som bestemt af efterforskeren.
  3. Del A: 4-20 år, inklusive.
  4. Ambulatorisk status Del A: Ambulatorisk med en ydelse af den øverste lem v2.0 (pul 2.0) post i henhold til protokollen ved screening.
  5. Tilstrækkelig muskel til opnåelse af vævsbiopsi som vurderet af efterforskeren.
  6. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver væsentlig samtidig medicinsk tilstand, der kan forstyrre evnen til at overholde protokollens krav.
  2. Har en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin, der kan forstyrre undersøgelsesmålinger eller bringe deltagerens sikkerhed i fare.

  3. Brug af følgende medicin:

    1. Forudlig eller nuværende behandling med enhver exon, der springer over terapi inden for de foregående 12 måneder
    2. Forudgående eller nuværende behandling med enhver genterapi
    3. Brug af anti-koagulanter, anti-thrombotics eller anti-platelet-midler fra 30 dage før screening og indtil studiets afslutning
    4. Anvendelse af et immunsuppressivt middel til en ikke-DMD-tilstand fra 30 dage før screening til studiets afslutning.
    5. Behandling med en histondeacetylase (HDAC) -inhibitor, inklusive (men ikke begrænset til) givinostat fra 30 dage før screening indtil studiets afslutning indtil undersøgelsen
  4. Laboratorie abnormiteter.
  5. Ventilatorafhængighed på dagen eller enhver anvendelse af invasiv mekanisk ventilation via tracheostomi.
  6. Har et unormalt elektrokardiogram (EKG) -læsning vurderet som klinisk signifikant af efterforskeren og/eller et QT -interval med fridericia -korrektionsmetode (QTCF)> 450 msek ved screening eller før den første dosis af undersøgelsesmedicin på dag 1.
  7. Modtaget ethvert eksperimentelt eller undersøgelsesmedicin osv. Inden for 3 måneder før den første dosis eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere).
  8. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ENTR-601-45
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-45
Intravenøs infusion
Placebo komparator: Placebo
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-45-Matchende placebo
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) i henhold til studiekriterierne (del A og åben behandlingsperiode).
Tidsramme: Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).
Sikkerhed vil blive vurderet ved overvågning af bivirkninger, fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorieprøver.
Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 34 som maksimumsscore (højere score - bedre resultat).
Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Plasma-, muskel- og urinkoncentration af ENTR-601-45 og dets endelige metabolit (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Fra baseline gennem afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger).
Fra baseline gennem afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrophin ved Western blot fra muskelbiopsi (del A).
Tidsramme: Baseline, Afslutning af studiet (Op til 25 uger)
Baseline, Afslutning af studiet (Op til 25 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrofin-ekspression og lokalisering fra muskelbiopsi (del A).
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 25 uger)
Baseline, slutningen af studiet (op til 25 uger)
Procentvis ændring fra baseline til afslutningen af del A i exon 45-skipping målt i muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, Studiafslutning (Op til 25 uger)
Baseline, Studiafslutning (Op til 25 uger)
Anti-drug antistof (ADA) og anti-dystrofin antistof i serum (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).
Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 10-meters gang/løb (10MWR) (Del A og OL-perioden).
Tidsramme: Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i Timed Rise from Floor (Del A og OL-periode).
Tidsramme: Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i Timed 4-Stair Climb (4SC) (Del A og OL-periode).
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 95. centil skridthastighed (SV95C) (del A og OL-periode).
Tidsramme: Baseline, Studiafslutning (op til 62 uger)
Baseline, Studiafslutning (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (del A og OL-perioden).
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumscore og 42 som maksimumscore (højere score - bedre udfald).
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

26. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENTR-601-45-201
  • 2024-517499-39-00 (Ctis)
  • U1111-1316-6093 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

De datasæt, der blev genereret under og/eller analyseret under den aktuelle undersøgelse, forventes ikke at blive stillet til rådighed på grund af datas høje kommercielle følsomhed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ENTR-601-45

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner