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Eine Studie an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon 45 überspringt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von BIN-601-45 zu bewerten (ELEVATE-45)

15. Mai 2026 aktualisiert von: Entrada Therapeutics, Inc.

Eine 2-teilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit einem anfänglichen multiplen aufsteigenden Dosis Teil A überspringt, um die Sicherheit zu bewerten, die Verträglichkeit, die Tolerierbarkeit, die Pharmakokinetik und die Pharmacodynamics von BIN-601-45, gefolgt von Teil B, um die Sicherheit der Sicherheit zu bewerten, die die Sicherheit der Sicherheit von BIN-601-45 bewertet.

Dies ist eine Studie der Investigationsmedizin ENT-601-45 an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine seltene genetische Erkrankung. Die Forscher möchten: Testen Sie, wie sicher die BIN-601-45 ist, über alle Nebenwirkungen erfahren und die möglichen positiven Effekte von BIN-601-45 im Vergleich zu Placebo untersuchen. Placebo sieht aus wie das Investigationsmedizin, enthält jedoch keine Wirkstoff. In dieser Zusammenfassung werden BIN-601-45 und Placebo beide als Studienbehandlungen bezeichnet. Die Studie hat 2 Teile: Teil A: Um zu bewerten, ob BIN-601-45 sicher ist, und die beste Dosis von ENT-601-45 für Teil B zu bestimmen. Teil B: Um den Effekt und die Sicherheit von ENT-601-45 in der in Teil A ermittelten Dosis weiter zu bewerten.

Die Teilnehmer werden:

  • Erhalten Sie eine Studienbehandlung in Form mehrerer intravenöser (iv) Infusionen (langsame Injektion) in eine Vene im Laufe von mehreren Wochen in Teil A und in Teil B
  • Besuchen Sie die Klinik regelmäßig für Untersuchungen und Tests wie: Blut- und Urintests, körperliche Untersuchungen, Fragebögen, Muskelbiopsien und Übungstests. Die Teilnehmer werden zu Beginn ihrer Teilnahme und nach ihrer letzten Dosis eine Muskelbiopsie haben, damit Forscher infolge des Studienmedikaments Veränderungen im Muskeln gegeben haben.

Die Teilnehmer dürfen während der Studie weiterhin ihren Standard für die Betreuungstherapie für DMD erhalten, solange ihre Gesundheit stabil bleibt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • University Hospital Gent
        • Hauptermittler:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
        • Hauptermittler:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Hauptermittler:
          • Aurore Daron
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stefano Previtali
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Hauptermittler:
          • Eugenio Maria Mercuri
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Hauptermittler:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Rekrutierung
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Saskia Houwen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Hauptermittler:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Gomez Andres
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Rekrutierung
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L122AP
        • Noch keine Rekrutierung
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hauptermittler:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Genetische Diagnose von DMD und bestätigte pathologische Variante im Dystrophin -Gen, das für Exon 45 überspringt, wie von einem zentralen genetischen Berater überprüft.
  2. Zugeordneter Mann bei der Geburt mit klinischen Anzeichen, die mit der Duchenne -Muskeldystrophie kompatibel sind, wie vom Forscher bestimmt.
  3. Teil A: 4-20 Jahre, inklusive.
  4. Ambulatorischer Status Teil A: Ambulatorisch mit einer Leistung des oberen Gliedes V2.0 (Pul 2.0) Eintrag gemäß Protokoll beim Screening.
  5. Angemessener Muskel zur Erlangung der Gewebebiopsie, wie vom Ermittler bewertet.
  6. Andere protokolldefinierte Kriterien gelten.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede signifikante gleichzeitige Erkrankung, die die Fähigkeit beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen zu erfüllen.
  2. Hat eine akute Krankheit innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von Studienmedikamenten, die die Studienmessungen beeinträchtigen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden können.

  3. Verwendung der folgenden Medikamente:

    1. Vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer Exon -Überspringen der Therapie innerhalb der letzten 12 Monate
    2. Vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer Gentherapie
    3. Verwendung von Anti-Koagulanzien, Anti-Thrombotik- oder Anti-Platten-Wirkstoffen von 30 Tagen vor dem Screening und bis zum Ende der Studie
    4. Verwendung eines Immunsuppressivums für einen Nicht-DMD-Zustand von 30 Tagen vor dem Screening bis zum Ende der Studie.
    5. Behandlung mit einem Histon -Deacetylase -Inhibitor (HDAC), einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Givinostat von 30 Tagen vor dem Screening bis zum Ende der Studie
  4. Laboranomalien.
  5. Tagesbeatmungsabhängigkeit oder Verwendung einer invasiven mechanischen Belüftung durch Tracheotomie.
  6. Hat ein abnormales Elektrokardiogramm (EKG), das vom Forscher als klinisch signifikant bewertet wurde, und/oder ein QT -Intervall mit der Fridericia Correction Methode (QTCF)> 450 ms beim Screening oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments am Tag 1.
  7. Erhielt experimentelle oder Untersuchungsmedikamente usw. innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert länger ist).
  8. Andere protokolldefinierte Kriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ENT-601-45
Intravenöse Infusion alle 6 Wochen
Arzneimittel: ENT-601-45
intravenöse Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Intravenöse Infusion alle 6 Wochen
Arzneimittel: ENTR-601-45-Passendes Placebo
intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) gemäß Studienprotokoll (Teil A und OL-Periode).
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 62 Wochen).
Die Sicherheit wird durch die Überwachung von unerwünschten Ereignissen, körperliche Untersuchungen, Vitalzeichen und klinische Laboruntersuchungen bewertet.
Von der Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 62 Wochen).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der offenen Verlängerungsphase in der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Teil A und offene Verlängerungsphase)
Zeitfenster: Baseline, Studienende (bis zu 62 Wochen)
Ordinalskala mit 0 als Mindestwert und 34 als Höchstwert (höherer Wert - besseres Ergebnis).
Baseline, Studienende (bis zu 62 Wochen)
Plasma-, Muskel- und Urinkonzentration von ENTR-601-45 und seinem Endmetaboliten (Teil A und OL-Periode)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 62 Wochen).
Von der Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 62 Wochen).
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende von Teil A bei Dystrophin durch Western Blot aus Muskelbiopsie (Teil A).
Zeitfenster: Baseline, Ende der Studie (bis zu 25 Wochen)
Baseline, Ende der Studie (bis zu 25 Wochen)
Veränderung der Dystrophin-Expression und -Lokalisation von der Baseline bis zum Ende von Teil A in der Muskelbiopsie (Teil A).
Zeitfenster: Baseline, Studienende (bis zu 25 Wochen)
Baseline, Studienende (bis zu 25 Wochen)
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende von Teil A im Exon-45-Skipping gemessen in Muskelbiopsie (Teil A)
Zeitfenster: Baseline, Studienende (bis zu 25 Wochen)
Baseline, Studienende (bis zu 25 Wochen)
Anti-Drug-Antikörper (ADA) und Anti-Dystrophin-Antikörper im Serum (Teil A und OL-Periode)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zum Studienende (bis zu 62 Wochen).
Von der Basislinie bis zum Studienende (bis zu 62 Wochen).
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der OL-Periode im 10-Meter-Gehen/Laufen (10MWR) (Teil A und OL-Periode).
Zeitfenster: Baseline, Studienende (bis zu 62 Wochen)
Baseline, Studienende (bis zu 62 Wochen)
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der OL-Periode im zeitgesteuerten Aufstehen vom Boden (Teil A und OL-Periode).
Zeitfenster: Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der OL-Periode im zeitgesteuerten 4-Stufen-Aufstieg (4SC) (Teil A und OL-Periode).
Zeitfenster: Ausgangswert, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Ausgangswert, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Open-Label-Periode im 95. Perzentil der Schrittgeschwindigkeit (SV95C) (Teil A und Open-Label-Periode).
Zeitfenster: Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der OL-Periode in der Leistung der oberen Extremität v2.0 (PUL 2.0) (Teil A und OL-Periode).
Zeitfenster: Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)
Ordinalskala mit 0 als Mindestpunktzahl und 42 als Höchstpunktzahl (höhere Punktzahl – besseres Ergebnis).
Baseline, Ende der Studie (bis zu 62 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENTR-601-45-201
  • 2024-517499-39-00 (Ctis)
  • U1111-1316-6093 (Andere Kennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die während der aktuellen Studie erzeugten Datensätze und/oder analysiert werden aufgrund der hohen kommerziellen Sensitivität der Daten nicht zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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