Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na účastnících s Duchenne svalovou dystrofií přístupnou na přeskočení exonu 45, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost EntR-601-45 (ELEVATE-45)

15. května 2026 aktualizováno: Entrada Therapeutics, Inc.

2dílná, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie u účastníků s duchennovou svalovou dystrofií přístupnou exonu 45 přeskakováním počátečním vícenásobným vzestupným dávkovým částí A pro posouzení bezpečnosti, tolerovatelnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky Ent-601-45, následovanou částí B na hodnocení bezpečnosti a účinnosti a účinnosti (entule -45) (EntR -45) (Entry 45) (EntR -45) (EntR -45) a účinnost B (Entry45) a účinnost B (EntR-45) (Entry-45), je třeba posoudit bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika ent-4550101501-45 (ent.

Toto je studie vyšetřovací medicíny Entry-601-45 u účastníků, kteří mají duchenne svalovou dystrofii (DMD), vzácný genetický stav. Vědci chtějí: otestovat, jak je bezpečný EntR-601-45, dozvědět se o jakýchkoli vedlejších účincích a podívat se na potenciální pozitivní účinky EntR-601-45 ve srovnání s placebem. Placebo vypadá jako vyšetřovací medicína, ale neobsahuje žádnou aktivní složku. V tomto souhrnu entre-601-45 a placeba se nazývají studijní léčba. Studie má 2 části: Část A: Pro vyhodnocení, zda je EntR-601-45 bezpečný a stanovit nejlepší dávku EntR-601-45 pro část B. Část B: Pro další vyhodnocení účinku a bezpečnosti EntR-601-45 v dávce stanovené v části A. A.

Účastníci budou:

  • Přijímáte studijní léčbu ve formě několika intravenózních (IV) infuzí (pomalá injekce) do žíly v průběhu několika týdnů v části A a v části b
  • Pravidelně navštivte kliniku, kde najdete kontroly a testy, jako jsou: testy krve a moči, fyzické vyšetření, dotazníky, svalové biopsie a cvičební testy. Účastníci budou mít na začátku své účasti svalovou biopsii a po poslední dávce, aby vědci mohli porovnat, zda došlo ke změnám ve svalu v důsledku studijního léčiva.

Účastníci mohou během studie nadále dostávat standard terapie péče o DMD, pokud jejich zdraví zůstává stabilní.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • University Hospital Gent
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgie, 4000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aurore Daron
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erik Niks
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Nábor
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saskia Houwen
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stefano Previtali
      • Rome, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eugenio Maria Mercuri
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Nábor
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Spojené království, L122AP
        • Zatím nenabíráme
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giovanni Baranello
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Gomez Andres

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Genetická diagnóza DMD a potvrzená patologická varianta v genu dystrofinu, která je možné přeskakovat exon 45, jak je přezkoumáno centrálním genetickým poradcem.
  2. Přiřazený muž při narození s klinickými příznaky kompatibilními s duchenne svalovou dystrofií stanovené vyšetřovatelem.
  3. Část A: 4-20 let věku, včetně.
  4. Ambulantní stav Část A: Ambulantní s výkonem vstupu horní končetiny v2.0 (Pul 2.0) podle protokolu při screeningu.
  5. Přiměřený svaly pro získání tkáňové biopsie, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
  6. Používají se další kritéria definovaná protokolem.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Jakýkoli významný souběžný zdravotní stav, který by mohl narušit schopnost splňovat požadavky protokolu.
  2. Má akutní onemocnění do 4 týdnů před první dávkou studijního léčiva, která může narušit měření studie nebo ohrozit bezpečnost účastníka.

  3. Použití následujících léků:

    1. Předchozí nebo současná léčba s jakoukoli terapií přeskočení exonu během předchozích 12 měsíců
    2. Předchozí nebo současná léčba jakoukoli genovou terapií
    3. Použití antikoagulantů, antiprombotik nebo anti-destičkových látek z 30 dnů před screeningem a do konce studie
    4. Použití imunosupresiva pro podmínku bez DMD od 30 dnů před screeningem do konce studie.
    5. Léčba inhibitorem histon deacetylázy (HDAC), včetně (ale nejen) givinostatu od 30 dnů před screeningem do konce studie
  4. Laboratorní abnormality.
  5. Denní závislost ventilátoru nebo jakékoli použití invazivní mechanické ventilace prostřednictvím tracheostomie.
  6. Má abnormální čtení elektrokardiogramu (EKG) hodnoceného jako klinicky významný vyšetřovatelem a/nebo QT interval s metodou korekcí Fridericia (QTCF)> 450 ms při screeningu nebo před první dávkou studijního léčiva v den 1.
  7. Obdržel jakýkoli experimentální nebo vyšetřovací lék atd. Do 3 měsíců před první dávkou nebo do 5 poločasů (podle toho, co je delší).
  8. Používají se další kritéria definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EntR-601-45
Intravenózní infuze každých 6 týdnů
Lék: EntR-601-45
Intravenózní infuze
Komparátor placeba: Placebo
Intravenózní infuze každých 6 týdnů
Lék: EntR-601-45-odpovídající placebo
Intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAEs) podle protokolu studie (část A a OL období).
Časové okno: Od výchozího stavu až do konce studie (až 62 týdnů).
Bezpečnost bude hodnocena sledováním nežádoucích příhod, fyzikálním vyšetřením, vitálních funkcí a klinických laboratorních testů.
Od výchozího stavu až do konce studie (až 62 týdnů).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do konce otevřeného období v hodnocení chůze North Star (NSAA) (Část A a otevřené období)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Ordinalní škála s 0 jako minimálním skóre a 34 jako maximálním skóre (vyšší skóre - lepší výsledek).
Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Koncentrace ENTR-601-45 a jeho konečného metabolitu v plazmě, svalech a moči (část A a období OL)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty do konce části A v dystrofinu pomocí Western blotu ze svalové biopsie (část A).
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (až 25 týdnů)
Výchozí stav, konec studie (až 25 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce části A v expresi a lokalizaci dystrofinu ze svalové biopsie (část A).
Časové okno: Výchozí stav, Konec studie (až 25 týdnů)
Výchozí stav, Konec studie (až 25 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce části A v přeskočení exonu 45 měřeném ve svalové biopsii (část A)
Časové okno: Výchozí hodnota, Konec studie (až 25 týdnů)
Výchozí hodnota, Konec studie (až 25 týdnů)
Protilátky proti léku (ADA) a protilátky proti dystrofinu v séru (část A a OL období)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období v testu 10-Metrové chůze/běhu (10MWR) (část A a OL období).
Časové okno: Výchozí hodnota, Konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí hodnota, Konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období v testu vstávání z podlahy (část A a OL období).
Časové okno: Výchozí hodnoty, konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí hodnoty, konec studie (až 62 týdnů)
Změna oproti výchozí hodnotě na konci OL období u testu výstupu po 4 schodech (4SC) (část A a OL období).
Časové okno: Výchozí hodnota, konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí hodnota, konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období u 95. percentilu rychlosti kroku (SV95C) (část A a OL období).
Časové okno: Výchozí stav, Konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí stav, Konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období ve výkonu horní končetiny v2.0 (PUL 2.0) (část A a OL období).
Časové okno: Baseline, End of Study (up to 62 weeks)
Ordinalní škála s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 42 (vyšší skóre - lepší výsledek).
Baseline, End of Study (up to 62 weeks)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Entrada Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENTR-601-45-201
  • 2024-517499-39-00 (Ctis)
  • U1111-1316-6093 (Jiný identifikátor: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neočekává se, že datové sady generované během a/nebo analyzované během této studie budou zpřístupněny kvůli vysoké komerční citlivosti dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EntR-601-45

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit