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Calcineurin Inhibitor (CNI)-Free Immunosuppressive Regimen in T1D Patients Receiving Islet Transplantation (ECIT-1)

9 avril 2014 mis à jour par: Piemonti Lorenzo, Ospedale San Raffaele

A Multi-step Trial Towards Single Donor Islet Transplantation in Type 1 Diabetic Patients, Using Calcineurin Inhibitor-free Immunosuppression

Our final objective is to develop an adoptive therapy with tolerogenic donor-specific Tr1 cells in T1D patients undergoing pancreatic islet transplantation (Tx). The achievement of this objective depends by the availability of an immunosuppressive treatment (IS) compatible with the survival, function, and expansion of the transferred Tr1 cells. For this purpose the investigators design a CNI-free single-group, phase 1-2 trial excluding the ATG or anti-CD25 induction therapy after the 1st islet infusion

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

We designed the clinical trial as a single-arm, phase 1-2 trial conducted in two transplant centers (San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy; Cell Isolation and Transplantation Center, University of Geneva, Geneva, Switzerland) which used a common protocol for islet preparation, post-transplantation patient management and data collection. The trial is exploratory in nature and the target enrollment is 10 patients. The recruitment is competitive between the two centers and each patient is to receive at least 10,000 IE/kg. Up to three islet infusions are allowed per patients until insulin independence is reached, provided that partial islet function (i.e., fasting C-peptide ≥0.3 ng/mL) is maintained between infusions. We planned an individual follow-up of 3 years after the last islet infusion.

Patients with type 1 diabetes are eligible for this study. Major criteria for inclusion are: age 18-65 years; type 1 diabetes with onset <40 years of age; insulin treatment of at least 5 years at the time of enrollment; stimulated C-peptide in response to arginine <0.5 ng/ml; multiple (three or more) daily insulin injections or Continuous Subcutaneous Insulin Infusion; self-blood glucose monitoring ≥3 times/day; high glycemic instability and/or hypoglycemia unawareness; inability to consistently attain a glycated hemoglobin target of <7.5 % without severe hypoglycemia (defined as an hypoglycemic episode requiring the assistance by another person for its resolution) in the past 36 months despite medical management by a diabetes specialist. Major criteria for exclusion are: HbA1c >12%; BMI >30 kg/m2, or insulin requirement > 0.8 IU/kg/day; poorly controlled hypertension; untreated proliferative diabetic retinopathy; presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or estimated glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females or <70 ml/min/1.73 m2 for males.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Milan, Italie, 20132
        • IRCCS San Raffaele Scientific Institute
      • Geneve, Suisse, 1211
        • Universite de Geneve

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Male and female patients aged 18-65yr
  • ability to provide written informed consent and comply with the study protocol procedures
  • clinical history of type 1 diabetes with onset <40yr of age, on insulin for at least 5yr at the time of enrollment
  • absent stimulated C-peptide (<0.5ng/ml) in response to arginine
  • multiple (three or more) daily insulin injections or insulin pump therapy
  • self blood glucose monitoring ≥3 times/day, supervised by a specialist physician
  • high glycemic instability and hypoglycemia unawareness
  • inability to consistently attain a HbA1c < 7.5 % target without experiencing severe hypoglycemia (assistance by another person) in the past 36 months despite appropriate medical management.

Exclusion Criteria:

  • HbA1c >12%
  • BMI >30 kg/m2, or insulin requirement of > 0.8 IU/kg/day;
  • poorly controlled hypertension;
  • untreated proliferative diabetic retinopathy;
  • presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or measured glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females and <70 ml/min/1.73 m2 for males
  • for female participants: positive pregnancy test, presently breast-feeding, or unwilling to use effective contraceptive measures for the duration of the study and 3 months after discontinuation
  • for male participants: intent to procreate during the duration of the study or within 3 months after discontinuation or unwillingness to use effective measures of contraception;
  • any history of malignancy within the previous 5 years, except for completely resected squamous or basal cell carcinoma of the skin;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CNI-free single-group
Immunosuppression consisted of: (i) pre-Tx rapamycin treatment (0.1 mg/kg/day) for at least 30 days; (ii) induction therapy with ATG (1.5 mg/kg/day for 4 days starting at day -1) and a steroid bolus (methyl-prednisolone 500 mg, day -1) plus low dose steroids (prednisone, 10 mg/day) and interleukin-1 (IL-1) receptor antagonist (100 mg/day) for 2 weeks (with ATG and steroid bolus administered only prior to the 1st islet infusion; (iii) maintenance with rapamycin (0.1 mg/kg/day) plus mycophenolate mofetil (2 g/day).
Autres noms:
  • Kineret, Rapamune, Thymoglobulin, Myfortic

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
The Proportion of Insulin Free Patients 3 Years After the Last Islet Infusion
Délai: 3 year
Insulin independence is defined as no need for exogenous insulin, with adequate glycemic control [i.e., glycated hemoglobin <7% (normal range 3.5 - 6.0%), fasting glucose levels not exceeding 140 mg/dL (7.8 mmol/L) more than three times per week and 2-hour postprandial levels not exceeding 180 mg/dL (10 mmol/L) more than four times per week].
3 year

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Insulin Independence With Adequate Glycemic Control Throughout Follow-up
Délai: up to 3 years
up to 3 years
Glycated Hemoglobin Levels Throughout Follow-up
Délai: up to 3 years
up to 3 years
Basal and Stimulated Blood C-peptide Levels in Response to Arginine Challenge Throughout Follow-up
Délai: up to 3 year
up to 3 year
the Reduction in Insulin Requirement Compared to Baseline
Délai: up to 3 years
up to 3 years
Severe Hypoglycemic Events Since Completion of Transplant
Délai: up to 3 years
up to 3 years
Any Adverse Event Throughout Follow-up
Délai: up to 3 years
Among study participants there were no reports of death, post-transplantation lymphoproliferative disease, cancer, or opportunistic infections. There was no evidence of cytomegalovirus disease, infection or serological activation (CMV early antigens negative during the whole follow-up), nor of Epstein-Barr clinical and serological reactivation (all patients were antibodies anti EBV positive before transplant, as per the inclusion criteria).
up to 3 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lorenzo Piemonti, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Chercheur principal: Thierry Berney, MD, Universite de Geneve
  • Chaise d'étude: Antonio Secchi, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Directeur d'études: Paola Maffi, MD, Cantro San Raffaele del Monte Tabor

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2006

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2011

Première publication (Estimation)

2 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2014

Dernière vérification

1 avril 2014

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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