Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Calcineurin Inhibitor (CNI)-Free Immunosuppressive Regimen in T1D Patients Receiving Islet Transplantation (ECIT-1)

9 april 2014 bijgewerkt door: Piemonti Lorenzo, Ospedale San Raffaele

A Multi-step Trial Towards Single Donor Islet Transplantation in Type 1 Diabetic Patients, Using Calcineurin Inhibitor-free Immunosuppression

Our final objective is to develop an adoptive therapy with tolerogenic donor-specific Tr1 cells in T1D patients undergoing pancreatic islet transplantation (Tx). The achievement of this objective depends by the availability of an immunosuppressive treatment (IS) compatible with the survival, function, and expansion of the transferred Tr1 cells. For this purpose the investigators design a CNI-free single-group, phase 1-2 trial excluding the ATG or anti-CD25 induction therapy after the 1st islet infusion

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

We designed the clinical trial as a single-arm, phase 1-2 trial conducted in two transplant centers (San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy; Cell Isolation and Transplantation Center, University of Geneva, Geneva, Switzerland) which used a common protocol for islet preparation, post-transplantation patient management and data collection. The trial is exploratory in nature and the target enrollment is 10 patients. The recruitment is competitive between the two centers and each patient is to receive at least 10,000 IE/kg. Up to three islet infusions are allowed per patients until insulin independence is reached, provided that partial islet function (i.e., fasting C-peptide ≥0.3 ng/mL) is maintained between infusions. We planned an individual follow-up of 3 years after the last islet infusion.

Patients with type 1 diabetes are eligible for this study. Major criteria for inclusion are: age 18-65 years; type 1 diabetes with onset <40 years of age; insulin treatment of at least 5 years at the time of enrollment; stimulated C-peptide in response to arginine <0.5 ng/ml; multiple (three or more) daily insulin injections or Continuous Subcutaneous Insulin Infusion; self-blood glucose monitoring ≥3 times/day; high glycemic instability and/or hypoglycemia unawareness; inability to consistently attain a glycated hemoglobin target of <7.5 % without severe hypoglycemia (defined as an hypoglycemic episode requiring the assistance by another person for its resolution) in the past 36 months despite medical management by a diabetes specialist. Major criteria for exclusion are: HbA1c >12%; BMI >30 kg/m2, or insulin requirement > 0.8 IU/kg/day; poorly controlled hypertension; untreated proliferative diabetic retinopathy; presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or estimated glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females or <70 ml/min/1.73 m2 for males.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Milan, Italië, 20132
        • IRCCS San Raffaele Scientific Institute
      • Geneve, Zwitserland, 1211
        • Universite de Geneve

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Male and female patients aged 18-65yr
  • ability to provide written informed consent and comply with the study protocol procedures
  • clinical history of type 1 diabetes with onset <40yr of age, on insulin for at least 5yr at the time of enrollment
  • absent stimulated C-peptide (<0.5ng/ml) in response to arginine
  • multiple (three or more) daily insulin injections or insulin pump therapy
  • self blood glucose monitoring ≥3 times/day, supervised by a specialist physician
  • high glycemic instability and hypoglycemia unawareness
  • inability to consistently attain a HbA1c < 7.5 % target without experiencing severe hypoglycemia (assistance by another person) in the past 36 months despite appropriate medical management.

Exclusion Criteria:

  • HbA1c >12%
  • BMI >30 kg/m2, or insulin requirement of > 0.8 IU/kg/day;
  • poorly controlled hypertension;
  • untreated proliferative diabetic retinopathy;
  • presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or measured glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females and <70 ml/min/1.73 m2 for males
  • for female participants: positive pregnancy test, presently breast-feeding, or unwilling to use effective contraceptive measures for the duration of the study and 3 months after discontinuation
  • for male participants: intent to procreate during the duration of the study or within 3 months after discontinuation or unwillingness to use effective measures of contraception;
  • any history of malignancy within the previous 5 years, except for completely resected squamous or basal cell carcinoma of the skin;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CNI-free single-group
Immunosuppression consisted of: (i) pre-Tx rapamycin treatment (0.1 mg/kg/day) for at least 30 days; (ii) induction therapy with ATG (1.5 mg/kg/day for 4 days starting at day -1) and a steroid bolus (methyl-prednisolone 500 mg, day -1) plus low dose steroids (prednisone, 10 mg/day) and interleukin-1 (IL-1) receptor antagonist (100 mg/day) for 2 weeks (with ATG and steroid bolus administered only prior to the 1st islet infusion; (iii) maintenance with rapamycin (0.1 mg/kg/day) plus mycophenolate mofetil (2 g/day).
Andere namen:
  • Kineret, Rapamune, Thymoglobulin, Myfortic

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
The Proportion of Insulin Free Patients 3 Years After the Last Islet Infusion
Tijdsspanne: 3 year
Insulin independence is defined as no need for exogenous insulin, with adequate glycemic control [i.e., glycated hemoglobin <7% (normal range 3.5 - 6.0%), fasting glucose levels not exceeding 140 mg/dL (7.8 mmol/L) more than three times per week and 2-hour postprandial levels not exceeding 180 mg/dL (10 mmol/L) more than four times per week].
3 year

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Insulin Independence With Adequate Glycemic Control Throughout Follow-up
Tijdsspanne: up to 3 years
up to 3 years
Glycated Hemoglobin Levels Throughout Follow-up
Tijdsspanne: up to 3 years
up to 3 years
Basal and Stimulated Blood C-peptide Levels in Response to Arginine Challenge Throughout Follow-up
Tijdsspanne: up to 3 year
up to 3 year
the Reduction in Insulin Requirement Compared to Baseline
Tijdsspanne: up to 3 years
up to 3 years
Severe Hypoglycemic Events Since Completion of Transplant
Tijdsspanne: up to 3 years
up to 3 years
Any Adverse Event Throughout Follow-up
Tijdsspanne: up to 3 years
Among study participants there were no reports of death, post-transplantation lymphoproliferative disease, cancer, or opportunistic infections. There was no evidence of cytomegalovirus disease, infection or serological activation (CMV early antigens negative during the whole follow-up), nor of Epstein-Barr clinical and serological reactivation (all patients were antibodies anti EBV positive before transplant, as per the inclusion criteria).
up to 3 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lorenzo Piemonti, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Hoofdonderzoeker: Thierry Berney, MD, Universite de Geneve
  • Studie stoel: Antonio Secchi, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Studie directeur: Paola Maffi, MD, Cantro San Raffaele del Monte Tabor

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 april 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

2 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 mei 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2014

Laatst geverifieerd

1 april 2014

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren