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Calcineurin Inhibitor (CNI)-Free Immunosuppressive Regimen in T1D Patients Receiving Islet Transplantation (ECIT-1)

9 aprile 2014 aggiornato da: Piemonti Lorenzo, Ospedale San Raffaele

A Multi-step Trial Towards Single Donor Islet Transplantation in Type 1 Diabetic Patients, Using Calcineurin Inhibitor-free Immunosuppression

Our final objective is to develop an adoptive therapy with tolerogenic donor-specific Tr1 cells in T1D patients undergoing pancreatic islet transplantation (Tx). The achievement of this objective depends by the availability of an immunosuppressive treatment (IS) compatible with the survival, function, and expansion of the transferred Tr1 cells. For this purpose the investigators design a CNI-free single-group, phase 1-2 trial excluding the ATG or anti-CD25 induction therapy after the 1st islet infusion

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

We designed the clinical trial as a single-arm, phase 1-2 trial conducted in two transplant centers (San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy; Cell Isolation and Transplantation Center, University of Geneva, Geneva, Switzerland) which used a common protocol for islet preparation, post-transplantation patient management and data collection. The trial is exploratory in nature and the target enrollment is 10 patients. The recruitment is competitive between the two centers and each patient is to receive at least 10,000 IE/kg. Up to three islet infusions are allowed per patients until insulin independence is reached, provided that partial islet function (i.e., fasting C-peptide ≥0.3 ng/mL) is maintained between infusions. We planned an individual follow-up of 3 years after the last islet infusion.

Patients with type 1 diabetes are eligible for this study. Major criteria for inclusion are: age 18-65 years; type 1 diabetes with onset <40 years of age; insulin treatment of at least 5 years at the time of enrollment; stimulated C-peptide in response to arginine <0.5 ng/ml; multiple (three or more) daily insulin injections or Continuous Subcutaneous Insulin Infusion; self-blood glucose monitoring ≥3 times/day; high glycemic instability and/or hypoglycemia unawareness; inability to consistently attain a glycated hemoglobin target of <7.5 % without severe hypoglycemia (defined as an hypoglycemic episode requiring the assistance by another person for its resolution) in the past 36 months despite medical management by a diabetes specialist. Major criteria for exclusion are: HbA1c >12%; BMI >30 kg/m2, or insulin requirement > 0.8 IU/kg/day; poorly controlled hypertension; untreated proliferative diabetic retinopathy; presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or estimated glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females or <70 ml/min/1.73 m2 for males.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS San Raffaele Scientific Institute
      • Geneve, Svizzera, 1211
        • Université de Genève

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male and female patients aged 18-65yr
  • ability to provide written informed consent and comply with the study protocol procedures
  • clinical history of type 1 diabetes with onset <40yr of age, on insulin for at least 5yr at the time of enrollment
  • absent stimulated C-peptide (<0.5ng/ml) in response to arginine
  • multiple (three or more) daily insulin injections or insulin pump therapy
  • self blood glucose monitoring ≥3 times/day, supervised by a specialist physician
  • high glycemic instability and hypoglycemia unawareness
  • inability to consistently attain a HbA1c < 7.5 % target without experiencing severe hypoglycemia (assistance by another person) in the past 36 months despite appropriate medical management.

Exclusion Criteria:

  • HbA1c >12%
  • BMI >30 kg/m2, or insulin requirement of > 0.8 IU/kg/day;
  • poorly controlled hypertension;
  • untreated proliferative diabetic retinopathy;
  • presence or history of macroalbuminuria (>300mg/g day) or measured glomerular filtration rate <60 ml/min/1.73 m2 for females and <70 ml/min/1.73 m2 for males
  • for female participants: positive pregnancy test, presently breast-feeding, or unwilling to use effective contraceptive measures for the duration of the study and 3 months after discontinuation
  • for male participants: intent to procreate during the duration of the study or within 3 months after discontinuation or unwillingness to use effective measures of contraception;
  • any history of malignancy within the previous 5 years, except for completely resected squamous or basal cell carcinoma of the skin;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CNI-free single-group
Immunosuppression consisted of: (i) pre-Tx rapamycin treatment (0.1 mg/kg/day) for at least 30 days; (ii) induction therapy with ATG (1.5 mg/kg/day for 4 days starting at day -1) and a steroid bolus (methyl-prednisolone 500 mg, day -1) plus low dose steroids (prednisone, 10 mg/day) and interleukin-1 (IL-1) receptor antagonist (100 mg/day) for 2 weeks (with ATG and steroid bolus administered only prior to the 1st islet infusion; (iii) maintenance with rapamycin (0.1 mg/kg/day) plus mycophenolate mofetil (2 g/day).
Altri nomi:
  • Kineret, Rapamune, Thymoglobulin, Myfortic

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
The Proportion of Insulin Free Patients 3 Years After the Last Islet Infusion
Lasso di tempo: 3 year
Insulin independence is defined as no need for exogenous insulin, with adequate glycemic control [i.e., glycated hemoglobin <7% (normal range 3.5 - 6.0%), fasting glucose levels not exceeding 140 mg/dL (7.8 mmol/L) more than three times per week and 2-hour postprandial levels not exceeding 180 mg/dL (10 mmol/L) more than four times per week].
3 year

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Insulin Independence With Adequate Glycemic Control Throughout Follow-up
Lasso di tempo: up to 3 years
up to 3 years
Glycated Hemoglobin Levels Throughout Follow-up
Lasso di tempo: up to 3 years
up to 3 years
Basal and Stimulated Blood C-peptide Levels in Response to Arginine Challenge Throughout Follow-up
Lasso di tempo: up to 3 year
up to 3 year
the Reduction in Insulin Requirement Compared to Baseline
Lasso di tempo: up to 3 years
up to 3 years
Severe Hypoglycemic Events Since Completion of Transplant
Lasso di tempo: up to 3 years
up to 3 years
Any Adverse Event Throughout Follow-up
Lasso di tempo: up to 3 years
Among study participants there were no reports of death, post-transplantation lymphoproliferative disease, cancer, or opportunistic infections. There was no evidence of cytomegalovirus disease, infection or serological activation (CMV early antigens negative during the whole follow-up), nor of Epstein-Barr clinical and serological reactivation (all patients were antibodies anti EBV positive before transplant, as per the inclusion criteria).
up to 3 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Lorenzo Piemonti, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Investigatore principale: Thierry Berney, MD, Université de Genève
  • Cattedra di studio: Antonio Secchi, MD, Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor
  • Direttore dello studio: Paola Maffi, MD, Cantro San Raffaele del Monte Tabor

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

2 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2014

Ultimo verificato

1 aprile 2014

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Diabete di tipo 1

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