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An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

23 juillet 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Weekly Intravenous Infusions of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping

This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This Phase 2, multi-center, open-label extension study is designed to assess the long-term safety, tolerability, and functional efficacy of weekly intravenous doses of BMN 351 administered to participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping in the Phase 1/2 study, 351-201. Up to 18 participants ages 4 through 23 at baseline will enroll in the trial after completing 351-201.

The first visit for this study is the same as the final visit of 351-201. To be eligible for this study, potential participants must satisfy the eligibility criteria described in the protocol.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
    • Spain
      • Seville, Spain, Espagne, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Italie
    • Italy
      • Milan, Italy, Italie
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italy, Italie
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Pays-Bas
    • Netherlands
      • Leiden, Netherlands, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquie (Türkiye)
    • Turkey
      • Istanbul, Turkey, Turquie (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Participants must have completed 351-201 without permanent discontinuation of the investigational medicinal product (IMP) or withdrawal from the study

  • Currently receiving treatment with oral corticosteroids, on a stable dose regimen during 351-201, and must remain on a consistent dose regimen throughout 351-202 or 351-203 except for modifications to accommodate changes in weight

    • Transition to the equivalent dose of vamorolone is permitted in 351-202 where approved in participating countries.
  • Willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements

  • Willing to use contraception (sexually mature males) throughout the study and for 90 days after the final dose, if sexually active

    • Contraceptive use by males should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  • Willing and able to provide written assent (if required by local regulations or the IRB/IEC) after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure
  • Willing and able to provide written, signed informed consent as parent or guardian after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure

Exclusion Criteria:

  • Have known coagulation disorder

  • Are taking any prohibited medications

    • any approved exon skipping therapy within 12 weeks prior to baseline or with any gene therapy for the treatment of DMD at any time
    • anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents
    • immunosuppressants

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN 351
Participants from 351-201 enrolling in 351-202 will initially receive BMN 351 at the dose level at which they completed 351-201. Once all 351-201 participants have completed their Week 25 visit in 351-202, available safety and PD data will be analyzed and a single optimal dose level will be selected for 351-202. All participants from 351-201 will transition to that dose level at their next applicable visit.
Médicament: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 will be administered intravenously

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To assess the long-term safety and tolerability of BMN 351 in participants with DMD
Délai: Through study completion, at least 1 year
The safety and tolerability of BMN 351 will be assessed based on the incidence of adverse and serious adverse events.
Through study completion, at least 1 year

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Délai: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Timed 4 stair climb (4SC) will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Délai: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
SV95C will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Délai: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
PUL 2.0 will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Délai: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) will be assessed at the specific visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To evaluate the trough plasma concentration of BMN 351
Délai: Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
Serial predose measurements of trough plasma PK
Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
To evaluate the immune response to BMN 351
Délai: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Anti-BMN 351 antibodies and Anti-dystrophin antibodies
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Délai: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Délai: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Vital Capacity (FVC) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Délai: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Peak Cough Flow (PCF) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Délai: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Inspiratory Pressure (MIP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Délai: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Expiratory Pressure (MEP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2026

Première publication (Réel)

7 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 351-202
  • 2024-511656-41-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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