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An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

23 de julio de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Weekly Intravenous Infusions of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping

This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This Phase 2, multi-center, open-label extension study is designed to assess the long-term safety, tolerability, and functional efficacy of weekly intravenous doses of BMN 351 administered to participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping in the Phase 1/2 study, 351-201. Up to 18 participants ages 4 through 23 at baseline will enroll in the trial after completing 351-201.

The first visit for this study is the same as the final visit of 351-201. To be eligible for this study, potential participants must satisfy the eligibility criteria described in the protocol.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
    • Spain
      • Seville, Spain, España, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Italia
    • Italy
      • Milan, Italy, Italia
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italy, Italia
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Países Bajos
    • Netherlands
      • Leiden, Netherlands, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Reino Unido
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquía (Türkiye)
    • Turkey
      • Istanbul, Turkey, Turquía (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Participants must have completed 351-201 without permanent discontinuation of the investigational medicinal product (IMP) or withdrawal from the study

  • Currently receiving treatment with oral corticosteroids, on a stable dose regimen during 351-201, and must remain on a consistent dose regimen throughout 351-202 or 351-203 except for modifications to accommodate changes in weight

    • Transition to the equivalent dose of vamorolone is permitted in 351-202 where approved in participating countries.
  • Willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements

  • Willing to use contraception (sexually mature males) throughout the study and for 90 days after the final dose, if sexually active

    • Contraceptive use by males should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  • Willing and able to provide written assent (if required by local regulations or the IRB/IEC) after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure
  • Willing and able to provide written, signed informed consent as parent or guardian after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure

Exclusion Criteria:

  • Have known coagulation disorder

  • Are taking any prohibited medications

    • any approved exon skipping therapy within 12 weeks prior to baseline or with any gene therapy for the treatment of DMD at any time
    • anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents
    • immunosuppressants

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 351
Participants from 351-201 enrolling in 351-202 will initially receive BMN 351 at the dose level at which they completed 351-201. Once all 351-201 participants have completed their Week 25 visit in 351-202, available safety and PD data will be analyzed and a single optimal dose level will be selected for 351-202. All participants from 351-201 will transition to that dose level at their next applicable visit.
Droga: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 will be administered intravenously

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To assess the long-term safety and tolerability of BMN 351 in participants with DMD
Periodo de tiempo: Through study completion, at least 1 year
The safety and tolerability of BMN 351 will be assessed based on the incidence of adverse and serious adverse events.
Through study completion, at least 1 year

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Periodo de tiempo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Timed 4 stair climb (4SC) will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Periodo de tiempo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
SV95C will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Periodo de tiempo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
PUL 2.0 will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Periodo de tiempo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) will be assessed at the specific visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To evaluate the trough plasma concentration of BMN 351
Periodo de tiempo: Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
Serial predose measurements of trough plasma PK
Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
To evaluate the immune response to BMN 351
Periodo de tiempo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Anti-BMN 351 antibodies and Anti-dystrophin antibodies
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Periodo de tiempo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Periodo de tiempo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Vital Capacity (FVC) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Periodo de tiempo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Peak Cough Flow (PCF) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Periodo de tiempo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Inspiratory Pressure (MIP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Periodo de tiempo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Expiratory Pressure (MEP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 351-202
  • 2024-511656-41-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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