Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

23 июля 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Weekly Intravenous Infusions of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping

This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

This Phase 2, multi-center, open-label extension study is designed to assess the long-term safety, tolerability, and functional efficacy of weekly intravenous doses of BMN 351 administered to participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping in the Phase 1/2 study, 351-201. Up to 18 participants ages 4 through 23 at baseline will enroll in the trial after completing 351-201.

The first visit for this study is the same as the final visit of 351-201. To be eligible for this study, potential participants must satisfy the eligibility criteria described in the protocol.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Spain
      • Seville, Spain, Испания, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Италия
    • Italy
      • Milan, Italy, Италия
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italy, Италия
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Нидерланды
    • Netherlands
      • Leiden, Netherlands, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Турция (Туркие)
    • Turkey
      • Istanbul, Turkey, Турция (Туркие)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Participants must have completed 351-201 without permanent discontinuation of the investigational medicinal product (IMP) or withdrawal from the study

  • Currently receiving treatment with oral corticosteroids, on a stable dose regimen during 351-201, and must remain on a consistent dose regimen throughout 351-202 or 351-203 except for modifications to accommodate changes in weight

    • Transition to the equivalent dose of vamorolone is permitted in 351-202 where approved in participating countries.
  • Willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements

  • Willing to use contraception (sexually mature males) throughout the study and for 90 days after the final dose, if sexually active

    • Contraceptive use by males should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  • Willing and able to provide written assent (if required by local regulations or the IRB/IEC) after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure
  • Willing and able to provide written, signed informed consent as parent or guardian after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure

Exclusion Criteria:

  • Have known coagulation disorder

  • Are taking any prohibited medications

    • any approved exon skipping therapy within 12 weeks prior to baseline or with any gene therapy for the treatment of DMD at any time
    • anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents
    • immunosuppressants

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BMN 351
Participants from 351-201 enrolling in 351-202 will initially receive BMN 351 at the dose level at which they completed 351-201. Once all 351-201 participants have completed their Week 25 visit in 351-202, available safety and PD data will be analyzed and a single optimal dose level will be selected for 351-202. All participants from 351-201 will transition to that dose level at their next applicable visit.
Лекарство: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 will be administered intravenously

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
To assess the long-term safety and tolerability of BMN 351 in participants with DMD
Временное ограничение: Through study completion, at least 1 year
The safety and tolerability of BMN 351 will be assessed based on the incidence of adverse and serious adverse events.
Through study completion, at least 1 year

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Временное ограничение: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Timed 4 stair climb (4SC) will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Временное ограничение: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
SV95C will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Временное ограничение: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
PUL 2.0 will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Временное ограничение: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) will be assessed at the specific visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
To evaluate the trough plasma concentration of BMN 351
Временное ограничение: Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
Serial predose measurements of trough plasma PK
Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
To evaluate the immune response to BMN 351
Временное ограничение: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Anti-BMN 351 antibodies and Anti-dystrophin antibodies
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Временное ограничение: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Временное ограничение: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Vital Capacity (FVC) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Временное ограничение: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Peak Cough Flow (PCF) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Временное ограничение: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Inspiratory Pressure (MIP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Временное ограничение: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Expiratory Pressure (MEP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 351-202
  • 2024-511656-41-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться