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An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

23 de julho de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Weekly Intravenous Infusions of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping

This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This Phase 2, multi-center, open-label extension study is designed to assess the long-term safety, tolerability, and functional efficacy of weekly intravenous doses of BMN 351 administered to participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping in the Phase 1/2 study, 351-201. Up to 18 participants ages 4 through 23 at baseline will enroll in the trial after completing 351-201.

The first visit for this study is the same as the final visit of 351-201. To be eligible for this study, potential participants must satisfy the eligibility criteria described in the protocol.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
    • Spain
      • Seville, Spain, Espanha, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Holanda
    • Netherlands
      • Leiden, Netherlands, Holanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Itália
    • Italy
      • Milan, Italy, Itália
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italy, Itália
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Reino Unido
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquia (Türkiye)
    • Turkey
      • Istanbul, Turkey, Turquia (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Participants must have completed 351-201 without permanent discontinuation of the investigational medicinal product (IMP) or withdrawal from the study

  • Currently receiving treatment with oral corticosteroids, on a stable dose regimen during 351-201, and must remain on a consistent dose regimen throughout 351-202 or 351-203 except for modifications to accommodate changes in weight

    • Transition to the equivalent dose of vamorolone is permitted in 351-202 where approved in participating countries.
  • Willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements

  • Willing to use contraception (sexually mature males) throughout the study and for 90 days after the final dose, if sexually active

    • Contraceptive use by males should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  • Willing and able to provide written assent (if required by local regulations or the IRB/IEC) after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure
  • Willing and able to provide written, signed informed consent as parent or guardian after the nature of the study has been explained and prior to performance of any research-related procedure

Exclusion Criteria:

  • Have known coagulation disorder

  • Are taking any prohibited medications

    • any approved exon skipping therapy within 12 weeks prior to baseline or with any gene therapy for the treatment of DMD at any time
    • anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents
    • immunosuppressants

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 351
Participants from 351-201 enrolling in 351-202 will initially receive BMN 351 at the dose level at which they completed 351-201. Once all 351-201 participants have completed their Week 25 visit in 351-202, available safety and PD data will be analyzed and a single optimal dose level will be selected for 351-202. All participants from 351-201 will transition to that dose level at their next applicable visit.
Medicamento: BMN 351
Anti-sense Oligonucleotide BMN 351 will be administered intravenously

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To assess the long-term safety and tolerability of BMN 351 in participants with DMD
Prazo: Through study completion, at least 1 year
The safety and tolerability of BMN 351 will be assessed based on the incidence of adverse and serious adverse events.
Through study completion, at least 1 year

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Prazo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Timed 4 stair climb (4SC) will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Prazo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
SV95C will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Prazo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
PUL 2.0 will be assessed at the specified visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate the effect of BMN 351 on physical function
Prazo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) will be assessed at the specific visits and compared to individual baseline and external controls
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To evaluate the trough plasma concentration of BMN 351
Prazo: Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
Serial predose measurements of trough plasma PK
Baseline, Week 13, Week 25, Week 37, Week 49
To evaluate the immune response to BMN 351
Prazo: Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
Anti-BMN 351 antibodies and Anti-dystrophin antibodies
Change from baseline and subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Prazo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Prazo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Forced Vital Capacity (FVC) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Prazo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Peak Cough Flow (PCF) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Prazo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Inspiratory Pressure (MIP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
To evaluate lung function longitudinally for participants ages 7 and above
Prazo: Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits
Maximal Expiratory Pressure (MEP) for participants ages 7 and above
Change from baseline to subsequent 24-week incremental visits

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

7 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 351-202
  • 2024-511656-41-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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