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A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

4 septembre 2026 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global, Open-Label, Phase I/II Trial, to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

This is a global, open-label, Phase I/II, interventional trial in participants younger than 6 years of age with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB), designed to assess the safety and tolerability of JR-446, determine its pharmacodynamic effects, and explore its potential to demonstrate early clinical effects on disease-relevant outcomes.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
          • Nicole Maria Muschol
          • Numéro de téléphone: +49 (0) 40 7410 53714
          • E-mail: muschol@uke.de
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland Research Institution, Attn: 2900 Wing
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  1. Patients with confirmed MPS IIIB with a phenotype of MPS IIIB that is not classified as slowly progressive (i.e., not attenuated).
  2. A chronological age <6 years.
  3. Ability to complete and achieve a Standard score ≥55, using either Bailey Scale of Infant Development-4 (BSID-4) Cognitive domain or Kaufman Assessment Battery for Children-II (KABC-II) Non-Verbal Index, whichever tool is most appropriate for the participant's chronological age.

Exclusion Criteria:

  1. Contraindication for lumbar puncture or MRI.
  2. A participant who has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the principal investigator or sub-investigator, might compromise the participant's ability to comply with protocol requirements, the participant's well-being or safety, or the interpretability of the participant's clinical data.
  3. A participant who has received any other investigational drug product (including but not limited to, tralesinidase alfa enzyme replacement therapy [TA-ERT], Genistein, KINERET [anakinra], ambroxol, miglustat) within 4 months (or 5 half-lives, whichever is longer) before the time of providing informed consent.
  4. A participant who has received gene therapy treatment or hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with successful engraftment.
  5. Serious drug allergy or hypersensitivity to any components of JR-446 or medications likely prescribed during the trial.
  6. A participant has a history of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture.
  7. A patient with recurrent epileptic seizures not adequately controlled with anti-seizure medication, and which, in the clinical judgment of the principal investigator, would preclude safe participation in the trial.
  8. Serology consistent with human immunodeficiency virus (HIV) exposure or consistent with active hepatitis B (HepB) or hepatitis C (HepC) infection.
  9. A participant/family, who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with protocol requirements and cooperate fully with the trial assessments, procedures, and scheduling for JR-446 IMP dose administrations.
  10. Study participants for whom informed consent is unable to be provided by a parent or legal guardian; or when applicable for a study participant who is unable to provide assent with respect to study participation in conjunction with parental or legal guardian consent for participation on study.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JR-446
Arm: 1
Médicament: JR-446
Perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPS IIIB patients following repeated dose administration
Délai: Up to 1 year (multiple visits)
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events; Incidence and severity of infusion-associated reactions; Incidence of clinically significant changes/abnormalities in safety laboratory tests, vital signs, and electrocardiogram.
Up to 1 year (multiple visits)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid Heparan Sulfate Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Délai: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Change in Cognitive Function Assessments From Baseline
Délai: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Brain MRIs From Baseline
Délai: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Height Standard Deviation Score (SDS) From Baseline (using WHO child growth standards)
Délai: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Weight SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Délai: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Body Mass Index (BMI) SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Délai: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Collaborateurs

MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

9 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2026

Première publication (Réel)

11 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-446-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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