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A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

2026년 6월 8일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global, Open-Label, Phase I/II Trial, to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

This is a global, open-label, Phase I/II, interventional trial in participants younger than 6 years of age with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB), designed to assess the safety and tolerability of JR-446, determine its pharmacodynamic effects, and explore its potential to demonstrate early clinical effects on disease-relevant outcomes.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • 연락하다:
          • Nicole Maria Muschol
          • 전화번호: +49 (0) 40 7410 53714
          • 이메일: muschol@uke.de
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital Oakland Research Institution, Attn: 2900 Wing
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
        • 연락하다:
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

Inclusion Criteria:

  1. Patients with confirmed MPS IIIB with a phenotype of MPS IIIB that is not classified as slowly progressive (i.e., not attenuated).
  2. A chronological age <6 years.
  3. Ability to complete and achieve a Standard score ≥55, using either Bailey Scale of Infant Development-4 (BSID-4) Cognitive domain or Kaufman Assessment Battery for Children-II (KABC-II) Non-Verbal Index, whichever tool is most appropriate for the participant's chronological age.

Exclusion Criteria:

  1. Contraindication for lumbar puncture or MRI.
  2. A participant who has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the principal investigator or sub-investigator, might compromise the participant's ability to comply with protocol requirements, the participant's well-being or safety, or the interpretability of the participant's clinical data.
  3. A participant who has received any other investigational drug product (including but not limited to, tralesinidase alfa enzyme replacement therapy [TA-ERT], Genistein, KINERET [anakinra], ambroxol, miglustat) within 4 months (or 5 half-lives, whichever is longer) before the time of providing informed consent.
  4. A participant who has received gene therapy treatment or hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with successful engraftment.
  5. Serious drug allergy or hypersensitivity to any components of JR-446 or medications likely prescribed during the trial.
  6. A participant has a history of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture.
  7. A patient with recurrent epileptic seizures not adequately controlled with anti-seizure medication, and which, in the clinical judgment of the principal investigator, would preclude safe participation in the trial.
  8. Serology consistent with human immunodeficiency virus (HIV) exposure or consistent with active hepatitis B (HepB) or hepatitis C (HepC) infection.
  9. A participant/family, who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with protocol requirements and cooperate fully with the trial assessments, procedures, and scheduling for JR-446 IMP dose administrations.
  10. Study participants for whom informed consent is unable to be provided by a parent or legal guardian; or when applicable for a study participant who is unable to provide assent with respect to study participation in conjunction with parental or legal guardian consent for participation on study.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JR-446
Arm: 1
의약품: JR-446
IV 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPS IIIB patients following repeated dose administration
기간: Up to 1 year (multiple visits)
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events; Incidence and severity of infusion-associated reactions; Incidence of clinically significant changes/abnormalities in safety laboratory tests, vital signs, and electrocardiogram.
Up to 1 year (multiple visits)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid Heparan Sulfate Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
기간: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Change in Cognitive Function Assessments From Baseline
기간: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Brain MRIs From Baseline
기간: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Height Standard Deviation Score (SDS) From Baseline (using WHO child growth standards)
기간: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Weight SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
기간: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Body Mass Index (BMI) SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
기간: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

협력자

MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 6월 18일

기본 완료 (추정된)

2028년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2028년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 6월 8일

처음 게시됨 (실제)

2026년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • JR-446-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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