A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)
4 сентября 2026 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
A Global, Open-Label, Phase I/II Trial, to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)
This is a global, open-label, Phase I/II, interventional trial in participants younger than 6 years of age with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB), designed to assess the safety and tolerability of JR-446, determine its pharmacodynamic effects, and explore its potential to demonstrate early clinical effects on disease-relevant outcomes.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
- Номер телефона: +81-797-32-8582
- Электронная почта: clinical_development@jp.jcrpharm.com
Места учебы
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Контакт:
- Nicole Maria Muschol
- Номер телефона: +49 (0) 40 7410 53714
- Электронная почта: muschol@uke.de
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Контакт:
- James Davison
- Номер телефона: 0074 0207 405 9200
- Электронная почта: james.davison@gosh.nhs.uk
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital Oakland Research Institution, Attn: 2900 Wing
-
Контакт:
- Irene Chang
- Номер телефона: 415-476-2757
- Электронная почта: Irene.chang@ucsf.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Контакт:
- Deepa Rajan
- Номер телефона: 412-692-6787
- Электронная почта: rajands@upmc.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
-
Контакт:
- Ozlem Goker-Alpan
- Номер телефона: 703-261-6220
- Электронная почта: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Inclusion Criteria:
- Patients with confirmed MPS IIIB with a phenotype of MPS IIIB that is not classified as slowly progressive (i.e., not attenuated).
- A chronological age <6 years.
- Ability to complete and achieve a Standard score ≥55, using either Bailey Scale of Infant Development-4 (BSID-4) Cognitive domain or Kaufman Assessment Battery for Children-II (KABC-II) Non-Verbal Index, whichever tool is most appropriate for the participant's chronological age.
Exclusion Criteria:
- Contraindication for lumbar puncture or MRI.
- A participant who has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the principal investigator or sub-investigator, might compromise the participant's ability to comply with protocol requirements, the participant's well-being or safety, or the interpretability of the participant's clinical data.
- A participant who has received any other investigational drug product (including but not limited to, tralesinidase alfa enzyme replacement therapy [TA-ERT], Genistein, KINERET [anakinra], ambroxol, miglustat) within 4 months (or 5 half-lives, whichever is longer) before the time of providing informed consent.
- A participant who has received gene therapy treatment or hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with successful engraftment.
- Serious drug allergy or hypersensitivity to any components of JR-446 or medications likely prescribed during the trial.
- A participant has a history of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture.
- A patient with recurrent epileptic seizures not adequately controlled with anti-seizure medication, and which, in the clinical judgment of the principal investigator, would preclude safe participation in the trial.
- Serology consistent with human immunodeficiency virus (HIV) exposure or consistent with active hepatitis B (HepB) or hepatitis C (HepC) infection.
- A participant/family, who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with protocol requirements and cooperate fully with the trial assessments, procedures, and scheduling for JR-446 IMP dose administrations.
- Study participants for whom informed consent is unable to be provided by a parent or legal guardian; or when applicable for a study participant who is unable to provide assent with respect to study participation in conjunction with parental or legal guardian consent for participation on study.
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: JR-446
Arm: 1
|
Внутривенная инфузия
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPS IIIB patients following repeated dose administration
Временное ограничение: Up to 1 year (multiple visits)
|
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events; Incidence and severity of infusion-associated reactions; Incidence of clinically significant changes/abnormalities in safety laboratory tests, vital signs, and electrocardiogram.
|
Up to 1 year (multiple visits)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid Heparan Sulfate Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Absolute Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Percent Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Absolute Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Percent Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Absolute Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Percent Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
|
|
Change in Cognitive Function Assessments From Baseline
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year)
|
Through Week 53 (up to 1 year)
|
|
Change in Brain MRIs From Baseline
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year)
|
Through Week 53 (up to 1 year)
|
|
Change in Height Standard Deviation Score (SDS) From Baseline (using WHO child growth standards)
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year)
|
Through Week 53 (up to 1 year)
|
|
Change in Weight SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year)
|
Through Week 53 (up to 1 year)
|
|
Change in Body Mass Index (BMI) SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Временное ограничение: Through Week 53 (up to 1 year)
|
Through Week 53 (up to 1 year)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
9 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 мая 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июня 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 июня 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- JR-446-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .