Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

4 september 2026 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global, Open-Label, Phase I/II Trial, to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)

This is a global, open-label, Phase I/II, interventional trial in participants younger than 6 years of age with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB), designed to assess the safety and tolerability of JR-446, determine its pharmacodynamic effects, and explore its potential to demonstrate early clinical effects on disease-relevant outcomes.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
          • Nicole Maria Muschol
          • Telefoonnummer: +49 (0) 40 7410 53714
          • E-mail: muschol@uke.de
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital Oakland Research Institution, Attn: 2900 Wing
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Patients with confirmed MPS IIIB with a phenotype of MPS IIIB that is not classified as slowly progressive (i.e., not attenuated).
  2. A chronological age <6 years.
  3. Ability to complete and achieve a Standard score ≥55, using either Bailey Scale of Infant Development-4 (BSID-4) Cognitive domain or Kaufman Assessment Battery for Children-II (KABC-II) Non-Verbal Index, whichever tool is most appropriate for the participant's chronological age.

Exclusion Criteria:

  1. Contraindication for lumbar puncture or MRI.
  2. A participant who has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the principal investigator or sub-investigator, might compromise the participant's ability to comply with protocol requirements, the participant's well-being or safety, or the interpretability of the participant's clinical data.
  3. A participant who has received any other investigational drug product (including but not limited to, tralesinidase alfa enzyme replacement therapy [TA-ERT], Genistein, KINERET [anakinra], ambroxol, miglustat) within 4 months (or 5 half-lives, whichever is longer) before the time of providing informed consent.
  4. A participant who has received gene therapy treatment or hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with successful engraftment.
  5. Serious drug allergy or hypersensitivity to any components of JR-446 or medications likely prescribed during the trial.
  6. A participant has a history of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture.
  7. A patient with recurrent epileptic seizures not adequately controlled with anti-seizure medication, and which, in the clinical judgment of the principal investigator, would preclude safe participation in the trial.
  8. Serology consistent with human immunodeficiency virus (HIV) exposure or consistent with active hepatitis B (HepB) or hepatitis C (HepC) infection.
  9. A participant/family, who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with protocol requirements and cooperate fully with the trial assessments, procedures, and scheduling for JR-446 IMP dose administrations.
  10. Study participants for whom informed consent is unable to be provided by a parent or legal guardian; or when applicable for a study participant who is unable to provide assent with respect to study participation in conjunction with parental or legal guardian consent for participation on study.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-446
Arm: 1
Geneesmiddel: JR-446
IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPS IIIB patients following repeated dose administration
Tijdsspanne: Up to 1 year (multiple visits)
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events; Incidence and severity of infusion-associated reactions; Incidence of clinically significant changes/abnormalities in safety laboratory tests, vital signs, and electrocardiogram.
Up to 1 year (multiple visits)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid Heparan Sulfate Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Heparan Sulfate Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Urine Heparan Sulfate Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Absolute Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Percent Change From Baseline in Serum Neurofilament Light Chain Concentration
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Through Week 53 (up to 1 year; multiple visits)
Change in Cognitive Function Assessments From Baseline
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Brain MRIs From Baseline
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Height Standard Deviation Score (SDS) From Baseline (using WHO child growth standards)
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Weight SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)
Change in Body Mass Index (BMI) SDS From Baseline (using WHO child growth standards)
Tijdsspanne: Through Week 53 (up to 1 year)
Through Week 53 (up to 1 year)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Medewerkers

MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

9 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juni 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • JR-446-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren