Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HTX-001
A Two-Part, Phase 1, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and WISPER Target Engagement of HTX-001 in Adult Healthy Participants (Part 1) and in Adult Participants With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Part 2)
The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple doses of HTX-001 in human adult participants.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) administered subcutaneously. The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of HTX-001. This will evaluate multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) who are receiving standard of care therapy.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 01805
- Recrutement
- Lahey Clinic
-
Contact:
- Amanda Kirshkaln-Leahy, MS, ACRP-PM
- Numéro de téléphone: 781-825-8656
- E-mail: Amanda.Kirshkaln-Leahy@lahey.org
-
Chercheur principal:
- Martin Maron, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Recrutement
- Saint Luke's Health System
-
Contact:
- Claire Clinical Research Nurse
- Numéro de téléphone: 816-932-1627
- E-mail: claire.pederson@bjc.org
-
Chercheur principal:
- Erika Hutt Centeno, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Recrutement
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Contact:
- Kasey Wright
- Numéro de téléphone: 513-585-1777
- E-mail: kasey.wright@thechristhospital.com
-
Chercheur principal:
- Ankit Bhatia,, MD
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of nHCM
- On a stable regimen of guideline-directed medical therapy for nHCM
- NYHA functional class II or III
- NT-proBNP >300 pg/mL
- Body weight of 50 to 100 kg, inclusive, and BMI ≤40 kg/m2, inclusive
- Adequate renal function
- Not pregnant, and willing to use acceptable birth control methods
- Able and willing to comply with study procedures
Exclusion Criteria:
- Any evidence of left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO)
- Implantation of an implantable cardioverter-defibrillator (ICD) within 6 months
- History or current evidence of a clinically significant or uncontrolled underlying condition
- Unable to tolerate subcutaneous dosing
- Any reason that in the opinion of the Investigator would lead to the inability of the participant to comply with the protocol
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Open-label evaluation of multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nHCM
Open label evaluation of multiple doses of HTX-001, across 2-3 dose levels, in participants with symptomatic nHCM who are receiving standard of care therapy |
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Safety and Tolerability
Délai: Through Day 43
|
Adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), and AEs of special interest (AESIs) |
Through Day 43
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Délai: Through Day 43
|
Maximum (peak) plasma drug concentration (Cmax) |
Through Day 43
|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Délai: Through Day 43
|
Time to reach maximum (peak) plasma concentration (Tmax) |
Through Day 43
|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Délai: Through Day 43
|
Area under the plasma concentration time curve (AUC) |
Through Day 43
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- HTX-001-A-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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