Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HTX-001
A Two-Part, Phase 1, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and WISPER Target Engagement of HTX-001 in Adult Healthy Participants (Part 1) and in Adult Participants With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Part 2)
The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple doses of HTX-001 in human adult participants.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) administered subcutaneously. The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of HTX-001. This will evaluate multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) who are receiving standard of care therapy.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 01805
- Rekruttering
- Lahey Clinic
-
Ta kontakt med:
- Amanda Kirshkaln-Leahy, MS, ACRP-PM
- Telefonnummer: 781-825-8656
- E-post: Amanda.Kirshkaln-Leahy@lahey.org
-
Hovedetterforsker:
- Martin Maron, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
- Rekruttering
- Saint Luke's Health System
-
Ta kontakt med:
- Claire Clinical Research Nurse
- Telefonnummer: 816-932-1627
- E-post: claire.pederson@bjc.org
-
Hovedetterforsker:
- Erika Hutt Centeno, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Rekruttering
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kasey Wright
- Telefonnummer: 513-585-1777
- E-post: kasey.wright@thechristhospital.com
-
Hovedetterforsker:
- Ankit Bhatia,, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of nHCM
- On a stable regimen of guideline-directed medical therapy for nHCM
- NYHA functional class II or III
- NT-proBNP >300 pg/mL
- Body weight of 50 to 100 kg, inclusive, and BMI ≤40 kg/m2, inclusive
- Adequate renal function
- Not pregnant, and willing to use acceptable birth control methods
- Able and willing to comply with study procedures
Exclusion Criteria:
- Any evidence of left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO)
- Implantation of an implantable cardioverter-defibrillator (ICD) within 6 months
- History or current evidence of a clinically significant or uncontrolled underlying condition
- Unable to tolerate subcutaneous dosing
- Any reason that in the opinion of the Investigator would lead to the inability of the participant to comply with the protocol
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Open-label evaluation of multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nHCM
Open label evaluation of multiple doses of HTX-001, across 2-3 dose levels, in participants with symptomatic nHCM who are receiving standard of care therapy |
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Safety and Tolerability
Tidsramme: Through Day 43
|
Adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), and AEs of special interest (AESIs) |
Through Day 43
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Tidsramme: Through Day 43
|
Maximum (peak) plasma drug concentration (Cmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Tidsramme: Through Day 43
|
Time to reach maximum (peak) plasma concentration (Tmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Tidsramme: Through Day 43
|
Area under the plasma concentration time curve (AUC) |
Through Day 43
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- HTX-001-A-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .