Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HTX-001
A Two-Part, Phase 1, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and WISPER Target Engagement of HTX-001 in Adult Healthy Participants (Part 1) and in Adult Participants With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Part 2)
The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple doses of HTX-001 in human adult participants.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) administered subcutaneously. The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of HTX-001. This will evaluate multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) who are receiving standard of care therapy.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
- Toborzás
- Lahey Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Amanda Kirshkaln-Leahy, MS, ACRP-PM
- Telefonszám: 781-825-8656
- E-mail: Amanda.Kirshkaln-Leahy@lahey.org
-
Kutatásvezető:
- Martin Maron, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Toborzás
- Saint Luke's Health System
-
Kapcsolatba lépni:
- Claire Clinical Research Nurse
- Telefonszám: 816-932-1627
- E-mail: claire.pederson@bjc.org
-
Kutatásvezető:
- Erika Hutt Centeno, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- Toborzás
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Kasey Wright
- Telefonszám: 513-585-1777
- E-mail: kasey.wright@thechristhospital.com
-
Kutatásvezető:
- Ankit Bhatia,, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of nHCM
- On a stable regimen of guideline-directed medical therapy for nHCM
- NYHA functional class II or III
- NT-proBNP >300 pg/mL
- Body weight of 50 to 100 kg, inclusive, and BMI ≤40 kg/m2, inclusive
- Adequate renal function
- Not pregnant, and willing to use acceptable birth control methods
- Able and willing to comply with study procedures
Exclusion Criteria:
- Any evidence of left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO)
- Implantation of an implantable cardioverter-defibrillator (ICD) within 6 months
- History or current evidence of a clinically significant or uncontrolled underlying condition
- Unable to tolerate subcutaneous dosing
- Any reason that in the opinion of the Investigator would lead to the inability of the participant to comply with the protocol
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Open-label evaluation of multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nHCM
Open label evaluation of multiple doses of HTX-001, across 2-3 dose levels, in participants with symptomatic nHCM who are receiving standard of care therapy |
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Safety and Tolerability
Időkeret: Through Day 43
|
Adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), and AEs of special interest (AESIs) |
Through Day 43
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Időkeret: Through Day 43
|
Maximum (peak) plasma drug concentration (Cmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Időkeret: Through Day 43
|
Time to reach maximum (peak) plasma concentration (Tmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Időkeret: Through Day 43
|
Area under the plasma concentration time curve (AUC) |
Through Day 43
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HTX-001-A-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .