Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HTX-001
A Two-Part, Phase 1, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and WISPER Target Engagement of HTX-001 in Adult Healthy Participants (Part 1) and in Adult Participants With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Part 2)
The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple doses of HTX-001 in human adult participants.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) administered subcutaneously. The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of HTX-001. This will evaluate multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) who are receiving standard of care therapy.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
- Reclutamento
- Lahey Clinic
-
Contatto:
- Amanda Kirshkaln-Leahy, MS, ACRP-PM
- Numero di telefono: 781-825-8656
- Email: Amanda.Kirshkaln-Leahy@lahey.org
-
Investigatore principale:
- Martin Maron, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Reclutamento
- Saint Luke's Health System
-
Contatto:
- Claire Clinical Research Nurse
- Numero di telefono: 816-932-1627
- Email: claire.pederson@bjc.org
-
Investigatore principale:
- Erika Hutt Centeno, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Reclutamento
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Contatto:
- Kasey Wright
- Numero di telefono: 513-585-1777
- Email: kasey.wright@thechristhospital.com
-
Investigatore principale:
- Ankit Bhatia,, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of nHCM
- On a stable regimen of guideline-directed medical therapy for nHCM
- NYHA functional class II or III
- NT-proBNP >300 pg/mL
- Body weight of 50 to 100 kg, inclusive, and BMI ≤40 kg/m2, inclusive
- Adequate renal function
- Not pregnant, and willing to use acceptable birth control methods
- Able and willing to comply with study procedures
Exclusion Criteria:
- Any evidence of left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO)
- Implantation of an implantable cardioverter-defibrillator (ICD) within 6 months
- History or current evidence of a clinically significant or uncontrolled underlying condition
- Unable to tolerate subcutaneous dosing
- Any reason that in the opinion of the Investigator would lead to the inability of the participant to comply with the protocol
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Open-label evaluation of multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nHCM
Open label evaluation of multiple doses of HTX-001, across 2-3 dose levels, in participants with symptomatic nHCM who are receiving standard of care therapy |
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Safety and Tolerability
Lasso di tempo: Through Day 43
|
Adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), and AEs of special interest (AESIs) |
Through Day 43
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Lasso di tempo: Through Day 43
|
Maximum (peak) plasma drug concentration (Cmax) |
Through Day 43
|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Lasso di tempo: Through Day 43
|
Time to reach maximum (peak) plasma concentration (Tmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Lasso di tempo: Through Day 43
|
Area under the plasma concentration time curve (AUC) |
Through Day 43
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- HTX-001-A-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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