Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HTX-001
A Two-Part, Phase 1, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and WISPER Target Engagement of HTX-001 in Adult Healthy Participants (Part 1) and in Adult Participants With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (Part 2)
The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple doses of HTX-001 in human adult participants.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) administered subcutaneously. The purpose of this study is to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of HTX-001. This will evaluate multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) who are receiving standard of care therapy.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
- Rekrutierung
- Lahey Clinic
-
Kontakt:
- Amanda Kirshkaln-Leahy, MS, ACRP-PM
- Telefonnummer: 781-825-8656
- E-Mail: Amanda.Kirshkaln-Leahy@lahey.org
-
Hauptermittler:
- Martin Maron, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
- Rekrutierung
- Saint Luke's Health System
-
Kontakt:
- Claire Clinical Research Nurse
- Telefonnummer: 816-932-1627
- E-Mail: claire.pederson@bjc.org
-
Hauptermittler:
- Erika Hutt Centeno, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
- Rekrutierung
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Kontakt:
- Kasey Wright
- Telefonnummer: 513-585-1777
- E-Mail: kasey.wright@thechristhospital.com
-
Hauptermittler:
- Ankit Bhatia,, MD
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of nHCM
- On a stable regimen of guideline-directed medical therapy for nHCM
- NYHA functional class II or III
- NT-proBNP >300 pg/mL
- Body weight of 50 to 100 kg, inclusive, and BMI ≤40 kg/m2, inclusive
- Adequate renal function
- Not pregnant, and willing to use acceptable birth control methods
- Able and willing to comply with study procedures
Exclusion Criteria:
- Any evidence of left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO)
- Implantation of an implantable cardioverter-defibrillator (ICD) within 6 months
- History or current evidence of a clinically significant or uncontrolled underlying condition
- Unable to tolerate subcutaneous dosing
- Any reason that in the opinion of the Investigator would lead to the inability of the participant to comply with the protocol
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Open-label evaluation of multiple doses of HTX-001 in participants with symptomatic nHCM
Open label evaluation of multiple doses of HTX-001, across 2-3 dose levels, in participants with symptomatic nHCM who are receiving standard of care therapy |
HTX-001 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Safety and Tolerability
Zeitfenster: Through Day 43
|
Adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), and AEs of special interest (AESIs) |
Through Day 43
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Zeitfenster: Through Day 43
|
Maximum (peak) plasma drug concentration (Cmax) |
Through Day 43
|
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Determination of pharmacokinetic parameters
Zeitfenster: Through Day 43
|
Time to reach maximum (peak) plasma concentration (Tmax) |
Through Day 43
|
|
Determination of pharmacokinetic parameters
Zeitfenster: Through Day 43
|
Area under the plasma concentration time curve (AUC) |
Through Day 43
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- HTX-001-A-101
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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