A Reduced Toxicity Allogeneic Unrelated Donor Stem Cell Transplantation (SCT) for Severe Sickle Cell Disease
2019. április 2. frissítette: Nationwide Children's Hospital
A Pilot Study of an Immunosuppressive and Myeloablative Preparative Regimen for Allogeneic Unrelated Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) for Severe Sickle Cell Disease
Majority of patients who are eligible for allogeneic HSCT for cure of severe sickle cell disease lack a matched family donor.
This study aims for cure of sickle cell disease by performing unrelated donor (outside family) allogeneic HSCT.
Donors or unrelated cord blood units will be selected from the NMDP database.
It is designed to estimate the safety of a novel reduced toxicity, yet an immunosuppressive and myeloablative preparative regimen.
This is meant for patients <21 years old who have severe complications from sickle cell and do not have matched sibling donors in the family to undergo stem cell transplant.
Patients will undergo transplant using unrelated donor stem cells after receiving the protocol therapy.
They will be followed for 1 year to monitor for engraftment of donor cells and complications like graft versus host disease (GVHD), infections and death.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
The primary goal of this pilot study is to determine the safety and feasibility of the preparative regimen for HSCT using a novel reduced toxicity regimen for stem cell transplant with unrelated donors.
Analysis will be geared to confirm if the study regimen, followed by an appropriately HLA-matched unrelated donor (MUD)or unrelated cord blood HSCT, can lead to durable donor engraftment with reasonable toxicity, inhibiting sickle erythropoiesis and limiting disease related organ toxicity in patients who are at high risk for morbidity and mortality associated with sickle cell disease (SCD).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Inclusion Criteria:
Patients must have sickle cell disease (genotype Hb SS or Sß° thalassemia), AND must have 1 or more of the following clinical complications related to Sickle cell disease:
- A clinically significant neurologic event (stroke) or any neurologic defect lasting >24 hours, that is accompanied by an infarct on cerebral MRI.
- Minimum of two episodes of acute chest syndrome (defined as new pulmonary alveolar consolidation involving at least 1 complete lung segment associated with acute symptoms including fever, chest pain, tachypnea, wheezing or cough) despite adequate supportive care measures (example: asthma therapy, hydroxyurea).
- History of severe pain episodes defined as 3 or more severe pain events per year in the 2 years prior to enrollment despite adequate supportive care measures and hydroxyurea trial (i.e. Hydroxyurea non-responders). Pain may occur in typical sites associated with vaso-occlusive painful events and cannot be explained by causes other than vaso-occlusion mediated by sickle cell disease.
- Recurrent priapism.
- Osteo-necrosis of multiple joints
- Evidence of Pulmonary Hypertension as evidenced by Tricuspid Regurgitation jet velocity (TRV) > 2.5 m/s on Echocardiogram.
- Red cell allo-immunization (≥ 2 antibodies) during long term transfusion therapy.
Exclusion Criteria:
- Invasive bacterial, viral or fungal infections within 1 month prior to starting conditioning therapy.
- Female patients who are Pregnant (Beta HCG +) or breastfeeding.
- HIV positive patients.
- Patients with HLA-matched related family donors are not eligible for this study.
- Prior myeloablative allogeneic HCT.
- Patients on chronic transfusion therapy for ≥ 1 year with evidence of cirrhosis of liver on biopsy
- Any significant concurrent disease, illness, severe cognitive delay or psychiatric disorder that would compromise patient safety or compliance, interfere with consent, study participation, follow up, or interpretation of study results.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Hematopoietic Stem Cell Transplant
Stem cell infusion on Day 0.
|
180 mg/m2 over 6 days.
375 mg/m2 on day -13 and day -3
Más nevek:
AUC 1000-1200 microM.mt
Más nevek:
2.5 mg/kg for 3 days
Más nevek:
50 mg/kg on day +3
Más nevek:
15 mg/kg q 8 hours
Más nevek:
0.03 mg/kg /d
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Event-free Survival
Időkeret: 1 year
|
Event-free survival
|
1 year
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Sandeep Soni, MD, Nationwide Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2010. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 18.
Első közzététel (Becslés)
2011. január 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2019. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Vérszegénység, sarlósejtes
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Immunológiai daganatellenes szerek
- Antibakteriális szerek
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Antituberkuláris szerek
- Antibiotikumok, tuberkulózis elleni szerek
- Kalcineurin inhibitorok
- Ciklofoszfamid
- Rituximab
- Fludarabine
- Fludarabin-foszfát
- Takrolimusz
- Mikofenolsav
- Buszulfán
- Thymoglobulin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 09-00383
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .