A Reduced Toxicity Allogeneic Unrelated Donor Stem Cell Transplantation (SCT) for Severe Sickle Cell Disease
2 de abril de 2019 atualizado por: Nationwide Children's Hospital
A Pilot Study of an Immunosuppressive and Myeloablative Preparative Regimen for Allogeneic Unrelated Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) for Severe Sickle Cell Disease
Majority of patients who are eligible for allogeneic HSCT for cure of severe sickle cell disease lack a matched family donor.
This study aims for cure of sickle cell disease by performing unrelated donor (outside family) allogeneic HSCT.
Donors or unrelated cord blood units will be selected from the NMDP database.
It is designed to estimate the safety of a novel reduced toxicity, yet an immunosuppressive and myeloablative preparative regimen.
This is meant for patients <21 years old who have severe complications from sickle cell and do not have matched sibling donors in the family to undergo stem cell transplant.
Patients will undergo transplant using unrelated donor stem cells after receiving the protocol therapy.
They will be followed for 1 year to monitor for engraftment of donor cells and complications like graft versus host disease (GVHD), infections and death.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
The primary goal of this pilot study is to determine the safety and feasibility of the preparative regimen for HSCT using a novel reduced toxicity regimen for stem cell transplant with unrelated donors.
Analysis will be geared to confirm if the study regimen, followed by an appropriately HLA-matched unrelated donor (MUD)or unrelated cord blood HSCT, can lead to durable donor engraftment with reasonable toxicity, inhibiting sickle erythropoiesis and limiting disease related organ toxicity in patients who are at high risk for morbidity and mortality associated with sickle cell disease (SCD).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria:
Patients must have sickle cell disease (genotype Hb SS or Sß° thalassemia), AND must have 1 or more of the following clinical complications related to Sickle cell disease:
- A clinically significant neurologic event (stroke) or any neurologic defect lasting >24 hours, that is accompanied by an infarct on cerebral MRI.
- Minimum of two episodes of acute chest syndrome (defined as new pulmonary alveolar consolidation involving at least 1 complete lung segment associated with acute symptoms including fever, chest pain, tachypnea, wheezing or cough) despite adequate supportive care measures (example: asthma therapy, hydroxyurea).
- History of severe pain episodes defined as 3 or more severe pain events per year in the 2 years prior to enrollment despite adequate supportive care measures and hydroxyurea trial (i.e. Hydroxyurea non-responders). Pain may occur in typical sites associated with vaso-occlusive painful events and cannot be explained by causes other than vaso-occlusion mediated by sickle cell disease.
- Recurrent priapism.
- Osteo-necrosis of multiple joints
- Evidence of Pulmonary Hypertension as evidenced by Tricuspid Regurgitation jet velocity (TRV) > 2.5 m/s on Echocardiogram.
- Red cell allo-immunization (≥ 2 antibodies) during long term transfusion therapy.
Exclusion Criteria:
- Invasive bacterial, viral or fungal infections within 1 month prior to starting conditioning therapy.
- Female patients who are Pregnant (Beta HCG +) or breastfeeding.
- HIV positive patients.
- Patients with HLA-matched related family donors are not eligible for this study.
- Prior myeloablative allogeneic HCT.
- Patients on chronic transfusion therapy for ≥ 1 year with evidence of cirrhosis of liver on biopsy
- Any significant concurrent disease, illness, severe cognitive delay or psychiatric disorder that would compromise patient safety or compliance, interfere with consent, study participation, follow up, or interpretation of study results.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Hematopoietic Stem Cell Transplant
Stem cell infusion on Day 0.
|
180 mg/m2 over 6 days.
375 mg/m2 on day -13 and day -3
Outros nomes:
AUC 1000-1200 microM.mt
Outros nomes:
2.5 mg/kg for 3 days
Outros nomes:
50 mg/kg on day +3
Outros nomes:
15 mg/kg q 8 hours
Outros nomes:
0.03 mg/kg /d
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Event-free Survival
Prazo: 1 year
|
Event-free survival
|
1 year
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Sandeep Soni, MD, Nationwide Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
19 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de abril de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2019
Última verificação
1 de abril de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclofosfamida
- Rituximabe
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Tacrolimo
- Ácido micofenólico
- Busulfan
- Timoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- 09-00383
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