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A Reduced Toxicity Allogeneic Unrelated Donor Stem Cell Transplantation (SCT) for Severe Sickle Cell Disease

2 aprile 2019 aggiornato da: Nationwide Children's Hospital

A Pilot Study of an Immunosuppressive and Myeloablative Preparative Regimen for Allogeneic Unrelated Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) for Severe Sickle Cell Disease

Majority of patients who are eligible for allogeneic HSCT for cure of severe sickle cell disease lack a matched family donor. This study aims for cure of sickle cell disease by performing unrelated donor (outside family) allogeneic HSCT. Donors or unrelated cord blood units will be selected from the NMDP database. It is designed to estimate the safety of a novel reduced toxicity, yet an immunosuppressive and myeloablative preparative regimen. This is meant for patients <21 years old who have severe complications from sickle cell and do not have matched sibling donors in the family to undergo stem cell transplant. Patients will undergo transplant using unrelated donor stem cells after receiving the protocol therapy. They will be followed for 1 year to monitor for engraftment of donor cells and complications like graft versus host disease (GVHD), infections and death.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The primary goal of this pilot study is to determine the safety and feasibility of the preparative regimen for HSCT using a novel reduced toxicity regimen for stem cell transplant with unrelated donors. Analysis will be geared to confirm if the study regimen, followed by an appropriately HLA-matched unrelated donor (MUD)or unrelated cord blood HSCT, can lead to durable donor engraftment with reasonable toxicity, inhibiting sickle erythropoiesis and limiting disease related organ toxicity in patients who are at high risk for morbidity and mortality associated with sickle cell disease (SCD).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

Patients must have sickle cell disease (genotype Hb SS or Sß° thalassemia), AND must have 1 or more of the following clinical complications related to Sickle cell disease:

  1. A clinically significant neurologic event (stroke) or any neurologic defect lasting >24 hours, that is accompanied by an infarct on cerebral MRI.
  2. Minimum of two episodes of acute chest syndrome (defined as new pulmonary alveolar consolidation involving at least 1 complete lung segment associated with acute symptoms including fever, chest pain, tachypnea, wheezing or cough) despite adequate supportive care measures (example: asthma therapy, hydroxyurea).
  3. History of severe pain episodes defined as 3 or more severe pain events per year in the 2 years prior to enrollment despite adequate supportive care measures and hydroxyurea trial (i.e. Hydroxyurea non-responders). Pain may occur in typical sites associated with vaso-occlusive painful events and cannot be explained by causes other than vaso-occlusion mediated by sickle cell disease.
  4. Recurrent priapism.
  5. Osteo-necrosis of multiple joints
  6. Evidence of Pulmonary Hypertension as evidenced by Tricuspid Regurgitation jet velocity (TRV) > 2.5 m/s on Echocardiogram.
  7. Red cell allo-immunization (≥ 2 antibodies) during long term transfusion therapy.

Exclusion Criteria:

  1. Invasive bacterial, viral or fungal infections within 1 month prior to starting conditioning therapy.
  2. Female patients who are Pregnant (Beta HCG +) or breastfeeding.
  3. HIV positive patients.
  4. Patients with HLA-matched related family donors are not eligible for this study.
  5. Prior myeloablative allogeneic HCT.
  6. Patients on chronic transfusion therapy for ≥ 1 year with evidence of cirrhosis of liver on biopsy
  7. Any significant concurrent disease, illness, severe cognitive delay or psychiatric disorder that would compromise patient safety or compliance, interfere with consent, study participation, follow up, or interpretation of study results.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Hematopoietic Stem Cell Transplant
Stem cell infusion on Day 0.
Droga: Fludarabine monophosphate
180 mg/m2 over 6 days.
Droga: Rituximab
375 mg/m2 on day -13 and day -3
Altri nomi:
  • Rituxan
Droga: Busulfan
AUC 1000-1200 microM.mt
Altri nomi:
  • busulfex
Droga: ATG
2.5 mg/kg for 3 days
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Cyclophosphamide
50 mg/kg on day +3
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: Mycophenolate mofetil
15 mg/kg q 8 hours
Altri nomi:
  • MMF, Cell-cept.
Droga: Tacrolimus
0.03 mg/kg /d
Altri nomi:
  • FK-506

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Event-free Survival
Lasso di tempo: 1 year
Event-free survival
1 year

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Sandeep Soni, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

19 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 09-00383

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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