- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03285126
Pompe Gene Therapy- Screening for Eligibility
Screening for Eligibility to Participate in a Clinical Trial of Gene Therapy for Late-onset Pompe Disease
The purpose of this study is to determine eligibility for the future clinical trial of gene therapy in adults with late-onset Pompe disease.
This screening protocol will enroll up to 20 adults patients (>=18 yo) with late-onset Pompe disease. Study assessments include review of medical history, vital signs, physical examination, muscle function testing, lung function testing, blood and urine collection, serum pregnancy test and ECG.
The study results will be collected to perform descriptive statistical analysis and used to determine eligibility for the proposed clinical trial of gene therapy in the future.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27701
- Duke University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Inclusion Criteria
- Diagnosis of Pompe disease by blood or skin fibroblast GAA assay and two pathogenic variants in the GAA gene.
- Age: at least 18 years at enrollment.
- Subjects are capable of giving written consent.
- Receiving ERT at a stable dose for at least 104 weeks.
Exclusion Criteria
- Any condition that would interfere with participation in the study as determined by the principal investigator.
- Pregnancy or nursing mothers.
- History of active hepatitis B, hepatitis C, or cirrhosis
- Receiving any investigational agent.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eligibility for gene therapy.
Lasso di tempo: Up to 2 days
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The purpose of this study is to determine eligibility for the proposed clinical trial of gene therapy in adults with late-onset Pompe disease.
Eligibility is measure by a composite score of blood tests, Electrocardiogram, Pulmonary Function Tests, and Muscle Status Testing.
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Up to 2 days
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Dwight Koeberl, Duke University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00085445
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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