Osservazione del paziente con sensori ambientali e indossabili nella miastenia grave (POWER-MG)
29 maggio 2024 aggiornato da: Dr. med. Marc Günter Pawlitzki, Heinrich-Heine University, Duesseldorf
Questo studio osservazionale cerca di indagare i processi alla base della miastenia grave impiegando tecniche di monitoraggio multimodale.
Integrando biomarcatori digitali insieme al monitoraggio clinico, miriamo a migliorare il rilevamento dell'attività della malattia e a stabilire correlazioni tra misure digitali, punteggi clinici e vari questionari, inclusi quelli sulla qualità della vita, sulla qualità del sonno o sulle attività della vita quotidiana.
Includendo principalmente pazienti trattati con farmaci di nuova approvazione, mira a migliorare e monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento e consentire un trattamento più individualizzato.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La Miastenia Gravis (MG) è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento dovuti a difetti di trasmissione a livello della giunzione neuromuscolare. Tipicamente, le valutazioni sintomatiche avvengono durante gli incontri clinici, sia come parte delle valutazioni del trattamento di routine o in situazioni acute come le crisi miasteniche. Tuttavia, per una comprensione completa dei meccanismi della MG e dell’attività della malattia, è essenziale un monitoraggio continuo.
L'utilizzo di biomarcatori digitali derivati da dispositivi indossabili offre approfondimenti senza precedenti su malattie come la MG e ci consente di stabilire correlazioni tra misure digitali, punteggi clinici come la scala QMG e MGC, nonché vari questionari riguardanti la qualità del sonno, la qualità della vita o le attività di vita quotidiana.
I dati registrati dai dispositivi indossabili utilizzati (Withings Scanwatch 2) coprono vari parametri tra cui dati relativi all'attività (conteggio dei passi, minuti a determinati livelli di intensità), misurazioni cardiovascolari di base come la frequenza cardiaca e dati relativi al sonno (tempo totale di sonno, qualità del sonno , eccetera.).
In prospettiva, questo studio mira a migliorare la cura del paziente acquisendo una visione più approfondita della Miastenia Gravis e della sua attività dinamica della malattia, monitorando contemporaneamente l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti, in particolare dei farmaci recentemente approvati per la MG.
In futuro, i dispositivi indossabili potrebbero potenzialmente migliorare i processi di trattamento e ottimizzare gli approcci terapeutici. Ad esempio, i biomarcatori digitali potrebbero fungere da segnali d’allarme precoci per fenomeni come l’intensificazione dell’attività della malattia o i fenomeni di fine dose, aprendo la strada a strategie di trattamento personalizzate su misura per le esigenze dei singoli pazienti.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Marc Pawlitzki, PD Dr. med.
- Numero di telefono: +49211 8117887
- Email: neuro-trials@med.uni-duesseldorf.de
Luoghi di studio
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Duesseldorf, Germania
- Reclutamento
- Heinrich-Heine University, Duesseldorf
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Contatto:
- Marc Günter Pawlitzki, PD Dr. med.
- Numero di telefono: +49211 8117887
- Email: neuro-trials@med.uni-duesseldorf.de
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Contatto:
- Lars Masanneck, Dr. med.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con sindromi miasteniche trattati presso la Clinica Universitaria di Duesseldorf.
Descrizione
Diagnosi formale di Miastenia Gravis generalizzata, con almeno uno dei seguenti criteri:
- Risposta alla somministrazione orale o endovenosa di un inibitore dell'acetilcolinesterasi
- Evidenza di decremento patologico/jitter elevato
- Evidenza di anticorpi tipici della miastenia gravis (AChR, LRP4, MuSK, Titina) O altra sindrome miastenica diagnosticata
- Età ≥ 18 anni
- Utilizzo di Smartphone con Android 8.1 (o superiore) o IOS12.3 (o superiore)
- In grado di fornire il consenso informato, sulla base del giudizio dello sperimentatore
Criteri di esclusione:
Saranno esclusi dalla partecipazione i pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri:
- Incapace o non disposto a fornire il consenso informato
- Impossibile o non disposto a utilizzare l'app per smartphone
- Qualsiasi comorbilità significativa che potrebbe potenzialmente interferire con la capacità di partecipare con successo allo studio, in base al giudizio dello sperimentatore
- Paziente con sintomi esclusivamente oculari (miastenia grave oculare)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Coorte osservativa sulle sindromi miasteniche
Coorte da caratterizzare tramite osservazioni cliniche, sierologiche e digitali
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Monitoraggio digitale combinato con valutazioni cliniche ripetute e analisi retrospettiva dei marcatori sierologici
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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QMG: scala quantitativa della miastenia gravis
Lasso di tempo: 6 mesi, mensile
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Il QMG-Score è uno strumento clinico per valutare la gravità dei sintomi della MG.
Valuta la forza e la funzione muscolare in specifici gruppi muscolari (muscoli oculari, orali, facciali, del collo e degli arti), la forza di presa e la capacità vitale.
Varia da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano un aumento del carico di sintomi.
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6 mesi, mensile
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MGC: composito della miastenia grave
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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L'MGC è uno strumento clinico per valutare la gravità e la progressione della MG.
Varia da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della MG.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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MGFA-PIS: Miastenia Gravis Stato post intervento
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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L'MGFA-PIS è un sistema di punteggio utilizzato per valutare lo stato dei pazienti con MG.
Divide le presentazioni della MG in diverse classi, classificando le misure di risultato e l'efficacia del trattamento.
Ha 8 classi; La Manifestazione Minima può essere ulteriormente descritta nell’ambito di quattro dimensioni.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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MG-ADL: Miastenia Gravis Attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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L'MG-ADL è uno strumento utilizzato per valutare lo stato funzionale dei pazienti affetti da MG nelle loro attività quotidiane.
Consiste in domande relative a varie attività della vita quotidiana come parlare, masticare, deglutire, camminare ecc.
Va da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione nella vita quotidiana.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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MG-QoL15: Miastenia grave qualità della vita-15
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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La MG-QoL valuta la qualità della vita nei pazienti con MG, coprendo vari aspetti della vita quotidiana come il funzionamento fisico, le interazioni sociali, il benessere emotivo e la soddisfazione generale della vita. Varia da 0 a 60, con punteggi più alti che indicano un maggiore impatto della MG sulla qualità della vita. |
Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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WHOQoL-BREF: versione breve del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione mondiale della sanità
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Il questionario WHOQOL-BREF misura la qualità della vita in 4 ambiti: salute fisica, salute psicologica, relazioni sociali e ambiente.
Include anche una domanda sulla qualità della vita complessiva e una sulla salute generale.
I punteggi WHOQOL-BREF sono altamente correlati (.89 o superiore) con i punteggi WHOQOL-100 e dimostrano una buona validità discriminante, validità del contenuto, coerenza interna e affidabilità test-retest.
I quattro punteggi del dominio WHOQOL-BREF verranno utilizzati come misura di risultato principale.
La misura viene calcolata sommando i valori in punti delle domande corrispondenti a ciascun dominio e quindi trasformando i punteggi in un intervallo da 0 a 100 punti, con punteggi più alti corrispondenti a una maggiore QOL.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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HADSD: scala dell'ansia e della depressione ospedaliera
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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L'HADSD è un questionario di autovalutazione che misura i livelli di ansia e depressione nei pazienti.
Contiene due sottoscale: una per l'ansia e una per la depressione.
I punteggi totali vanno da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano livelli più elevati di ansia o depressione.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Questionario EoD: Questionario sulla fine della dose
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Il questionario EoD valuta l'efficacia di un trattamento al termine del suo intervallo di somministrazione e chiede informazioni sull'aumento dei sintomi.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Questionario sul sonno:
Lasso di tempo: Basale, dopo 3 e 6 mesi
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Il questionario sul sonno contiene il Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) e due elementi sull'impatto percepito dello smartwatch sul sonno del paziente.
Il PSQI valuta la qualità del sonno nell’arco di un mese e misura sette punteggi: qualità del sonno, latenza del sonno, durata del sonno, efficienza del sonno abituale, disturbi del sonno, uso di farmaci per il sonno e disfunzione diurna.
Il punteggio totale varia da 0 a 21, con punteggi più alti che indicano una qualità del sonno peggiore.
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Basale, dopo 3 e 6 mesi
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10. Questionario sull'Utilizzo dello Smartwatch (dopo 6 Mesi) contenente la Scala di Usabilità del Sistema
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi
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Dopo 6 mesi
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Misure digitali: Parametri di attività - Sviluppo longitudinale del conteggio dei passi
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misure digitali: parametri di attività - sviluppo longitudinale della distanza approssimativa percorsa (metro)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri di attività: sviluppo longitudinale della durata dell'attività soft (secondi) come definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri di attività - sviluppo longitudinale della durata dell'attività moderata (secondi) come definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri di attività - sviluppo longitudinale della durata dell'attività fisica (secondi) come definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri di attività - sviluppo longitudinale del tempo attivo (secondi) come definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri di attività: sviluppo longitudinale delle calorie approssimative bruciate come definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misure Digitali: Parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo di veglia (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno: sviluppo longitudinale del numero di volte in cui l'utente si è svegliato
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo impiegato per dormire (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo totale di sonno (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo totale trascorso a letto (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: Parametri del sonno - sviluppo longitudinale del rapporto sonno/tempo trascorso a letto
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo trascorso a letto prima di addormentarsi (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del tempo di veglia dopo il primo addormentamento (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri del sonno - sviluppo longitudinale del punteggio del sonno Withings definito da Withings
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale della frequenza cardiaca media (battiti/min)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale della frequenza cardiaca massima (battiti/min)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale della frequenza cardiaca minima (battiti/min)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale del tempo nella zona del battito cardiaco leggero (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale del tempo nella zona di frequenza cardiaca moderata (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale del tempo nella zona di frequenza cardiaca intensa (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale del tempo nella zona della frequenza cardiaca massima (secondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Misurazioni digitali: parametri cardiovascolari - sviluppo longitudinale della variabilità della frequenza cardiaca (millisecondi)
Lasso di tempo: 6 mesi, continuativamente
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6 mesi, continuativamente
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Aderenza allo smartwatch
Lasso di tempo: Continuamente 6 mesi
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Tempo di utilizzo dello smartwatch (giornaliero)
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Continuamente 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 maggio 2024
Completamento primario (Stimato)
31 ottobre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 ottobre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 maggio 2024
Primo Inserito (Stimato)
4 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Manifestazioni neurologiche
- Patologia
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Sindrome
- Debolezza muscolare
- Miastenia grave
- Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
Altri numeri di identificazione dello studio
- MPGv1.0
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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