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Cerca studi clinici per: Inborn errors
Totale 15833 risultati
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Non ancora reclutamentoCarenza di piruvato chinasiSpagna, Stati Uniti
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Leiden University Medical CenterThe Dutch Brain Foundation (funding)Non ancora reclutamentoAngiopatia amiloide cerebrale
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AstraZenecaReclutamentoSindrome del tunnel carpale | Amiloidosi | Polineuropatia | Amiloidosi ereditaria da transtiretinaFederazione Russa
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Non ancora reclutamentoGotta con iperuricemia negli adulti
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Tisento TherapeuticsNon ancora reclutamentoEncefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (sindrome MELAS)Stati Uniti, Australia, Italia, Germania, Canada, Regno Unito
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Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaReclutamentoMalattie da accumulo di glicogenoIndia
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamentoAngiopatia amiloide cerebraleCanada
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GeneCradle IncReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Cina
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Laval UniversityReclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Colesterolo, elevato | Nutrizione, sanaCanada
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AstraZenecaReclutamento
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...ReclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Disordine geneticoItalia
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...ReclutamentoMalattie Rare | Errori congeniti del metabolismoBelgio
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamentoAmiloidosi ereditaria correlata alla transtiretina | Stato di portatore asintomaticoFrancia
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John Paul II Hospital, KrakowReclutamentoAmiloidosi da transtiretinaPolonia
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildNon ancora reclutamentoAlbinismo, Oculare
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AstraZenecaReclutamentoCardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina, insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservataFederazione Russa
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoDeficit del complesso di piruvato deidrogenasiStati Uniti
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Rigshospitalet, DenmarkNon ancora reclutamentoMalattie del cervello | Malattie genetiche, congenite | Metabolismo, errori congeniti | Malattie cerebrali, metaboliche | Fenilchetonuria | Malattie cerebrali, metaboliche, congenite | Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti | Malattia metabolicaDanimarca
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Medical University of ViennaUniversity of Vienna; Griffith UniversityReclutamento
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NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.Non ancora reclutamento
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Non ancora reclutamentoMucopolisaccaridosi III | Sindrome di SanfilippoStati Uniti
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Maastricht University Medical CenterReclutamentoQualità della vita | Sclerosi tuberosa | Sindrome del nevo basocellulare | Cutis Laxa | Epidermolisi Bollosa | Ittiosi | Displasia ectodermica | Albinismo | Sindrome di Birt-Hogg-Dube | Cheratosi palmoplantariOlanda
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Hospital do CoracaoUniversity of Sao Paulo; Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia; National Institute...Non ancora reclutamento
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcNon ancora reclutamento
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Caroline Michaela KistorpSanofiNon ancora reclutamentoMalattie renali croniche | Malattia di FabriDanimarca
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National Taiwan University HospitalReclutamento
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Forge Biologics, IncNon ancora reclutamentoMalattia di KrabbeStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalReclutamento
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PTC TherapeuticsReclutamentoFenilchetonuriaStati Uniti
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Shanghai Institute Of Biological ProductsThe First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology; First... e altri collaboratoriReclutamento
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Non ancora reclutamentoAlcaptonuria | Omocistina; Disturbo metabolico | Tirosinemia, tipo I | Tirosinemia, tipo II | Tirosinemia, tipo III | MSUD (malattia delle urine a sciroppo d'acero)
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Suzhou Municipal HospitalNon ancora reclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Ipercolesterolemia refrattaria
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Steen Hvitfeldt PoulsenNovo Nordisk A/SReclutamentoQualità della vita | Amiloidosi da transtiretina | Cardiomiopatia amiloide da transtiretina | Amiloidosi correlata alla transtiretina di tipo selvaggio (ATTR).Danimarca
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Ondokuz Mayıs UniversityReclutamentoQualità della vita | Incontinenza urinaria | Menopausa | Malattia di Wolmann | Benessere psicologicoTacchino
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNon ancora reclutamento
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Novilla PharmaceuticalsNon ancora reclutamentoDolore acuto | Infiammazione della gotta | Artrite gottosa acutaAustralia
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Novartis PharmaceuticalsReclutamentoIpercolesterolemia | Ipercolesterolemia familiareGiappone
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.ReclutamentoMalattia di Gaucher di tipo IICina
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Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...Reclutamento
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UniQure Biopharma B.V.Reclutamento
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesReclutamento
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Leadiant Biosciences, Inc.Non ancora reclutamento
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Brunel UniversityRoyal Free Hospital NHS Foundation TrustReclutamentoMalattia di FabriRegno Unito
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Chung-Hsing WangSanofiNon ancora reclutamentoMalattia di GaucherTaiwan
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iECURE, Inc.ReclutamentoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Malattia da carenza di ornitina transcarbamilasi | Carenza di ornitina carbamoiltransferasi (disturbo)Regno Unito
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Hospices Civils de LyonNon ancora reclutamentoRachitismo ipofosfatemico legato all'X
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Travere Therapeutics, Inc.Reclutamento
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UNICANCERServierNon ancora reclutamentoCancro colorettale metastatico | Adenocarcinoma gastroesofageo metastatico | Carenza di DPD
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Swedish Orphan BiovitrumReclutamentoTirosinemia ereditaria, tipo ICina