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Safaa Ali

Non ancora reclutamento

Ruolo della mutazione SF3B1 nella valutazione della leucemia linfatica acuta e cronica

Leucemia linfatica cronica (LLC) | Leucemia linfoblastica acuta LLA
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Non ancora reclutamento

Sicurezza ed efficacia della terapia genica dell'FHL di tipo 3 causata da mutazioni nel gene umano UNC13D mediante trapianto di una singola dose di cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con il vettore LV UNC13D che esprime il CDNA UNC13D (MUNC13-4)

Linfoistiocitosi emofagocitica familiare di tipo 3 (FHL 3)

Francia
Washington University School of Medicine
Eli Lilly and Company; National Institute on Aging (NIA); Alzheimer's Association; GHR Foundation e altri collaboratori

Reclutamento

Uno studio multicentrico di Fase II/III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in due fasi, con disegno adattivo su piattaforma, di trattamenti sperimentali per la prevenzione primaria della progressione della malattia nella malattia di Alzheimer con ereditarietà dominante (DIAN-TU-002)

Demenza | Il morbo di Alzheimer | Malattia di Alzheimer, familiare

Stati Uniti, Canada, Argentina, Australia, Colombia, Italia, Porto Rico, Spagna, Regno Unito, Francia, Olanda, Nuova Zelanda, Corea del Sud, Germania, Messico
Qifu Li

Reclutamento

Tipo patologico, mutazione genetica e caratteristiche cliniche dell'aldosteronismo primario unilaterale

Aldosteronismo primario

Cina
Ractigen Therapeutics.

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

Sclerosi laterale amiotrofica

Cina

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