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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

6 gennaio 2025 aggiornato da: Ractigen Therapeutics.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

Questo è uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1). . I livelli di dose saranno valutati sequenzialmente in coorti separate utilizzando un disegno basato su regole, in cui i partecipanti riceveranno RAG-17 o placebo con un rapporto di 3:1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contatto:
      • Chengdu, Cina
        • Reclutamento
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contatto:
      • Hangzhou, Cina
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Acconsente volontariamente a partecipare a questo studio e fornisce il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  2. ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato.
  3. Diagnosi di possibile SLA probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio secondo la Federazione Mondiale di Neurologia El Escorial.
  4. Mutazione SOD1 documentata.
  5. Capacità vitale forzata (FVC) ≥50% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (misurata seduti).
  6. Se sta assumendo riluzolo o edaravone, il soggetto deve assumere una dose stabile o ≥ 30 giorni prima del Giorno 1 e dovrebbe rimanere a quella dose fino alla visita finale dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Mutazione documentata p.F21C SOD1.
  2. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Nello specifico, non è consentito alcun trattamento precedente con acido ribonucleico a piccola interferenza, terapia con cellule staminali o terapia genica.
  3. Attuale iscrizione a qualsiasi altro studio interventistico.
  4. Anamnesi o risultato positivo del test per il virus dell'immunodeficienza umana, gli anticorpi del virus dell'epatite C o il virus dell'epatite B.
  5. Incinta o attualmente allattante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RAG-17
RAG-17 viene somministrato mediante iniezione intratecale a soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene Superossido Dismutasi di tipo 1 (SOD1)
Droga: RAG-17
RAG-17 è un piccolo RNA interferente terapeutico (siRNA).
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo viene somministrato mediante iniezione intratecale a soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene Superossido Dismutasi di tipo 1 (SOD1)
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite iniezione intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 57 giorni dopo il trattamento
Valutazione della sicurezza e della tollerabilità: incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Prima del trattamento ed entro 57 giorni dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: AUC0-last
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile diversa da zero
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: AUC0-inf
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 estrapolato all'infinito
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Cmax
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Concentrazione plasmatica di picco
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Tmax
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
È tempo di raggiungere la Cmax. Se il valore massimo si verifica in più di un punto temporale, Tmax viene definito come il primo punto temporale con questo valore
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: λz
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Costante del tasso di eliminazione
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: T½
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Emivita apparente di eliminazione terminale del farmaco in studio
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: CL/F
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Autorizzazione apparente
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Vz/F
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Volume di distribuzione apparente
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: MRT
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Tempo medio di residenza
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) del liquido cerebrospinale: concentrazione
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 29 giorni dopo il trattamento
Concentrazione nel liquido cerebrospinale (CSF)
Prima del trattamento ed entro 29 giorni dopo il trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) del liquido cerebrospinale: T½
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 29 giorni dal trattamento
Emivita nel liquido cerebrospinale (CSF)
Prima del trattamento ed entro 29 giorni dal trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGN17-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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