進行性または再発性脳腫瘍の子供を治療するための酪酸フェニル

包含基準:

年齢: 患者は 2 歳から 21 歳の間でなければなりません。

組織学的診断：骨髄移植を含む、放射線または化学療法後に再発または進行性疾患を有する、何らかの組織学的診断を受けた以前に治療を受けた脳腫瘍患者。 脳幹腫瘍の患者については、組織学的検証の要件が免除される場合があります。 ただし、超分割放射線療法で治療された脳幹腫瘍の患者には、MRI 変化の考えられる原因として放射線壊死を除外するために、研究登録前に生検、PET スキャン、または NMR 分光法を強くお勧めします。 研究に参加する前に放射線外科で治療された患者には、生検、PETスキャン、またはNMR分光法が必要です。

フェニル酪酸は、初期の腫瘍組織学によって定義されるように、次の各疾患層内で研究されます。

1. 高悪性度神経膠腫（退形成性星細胞腫または多形性膠芽腫）
2. 脳幹グリオーマ
3. テント上または後窩の位置に存在する髄芽腫または原始神経外胚葉性腫瘍（PNET）。
4. 他の

放射線評価: (治療開始前の 2 週間以内に取得する必要があります) 患者は、病変の再発性または進行性を明確に示す測定可能な病変を記録した CT または MRI 画像検査を受ける必要があります。

以前の治療からの回復:

1. 患者は、この研究に参加する前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から回復している必要があり、重大な全身疾患 (例: 感染）。
2. 患者は、このプロトコルへの登録から 3 週間以内 (前にニトロソウレアの場合は 6 週間) に骨髄抑制化学療法を受けてはなりません。
3. 評価可能な病変は、このプロトコルの開始から 8 週間以内に放射線療法を受けていないか、4 か月以内に放射線手術を受けていてはなりません。
4. デキサメタゾンを投与されている患者は、試験に参加する前の 2 週間、用量が安定しているか減少している必要があります。

平均余命: 患者の平均余命は少なくとも 8 週間である必要があります。

パフォーマンス ステータス: 10 歳以上の患者のカルノフスキー パフォーマンス スコアは 50% 以上でなければなりません。 10 歳未満の子供の場合、Lansky スコアは 50% 以上でなければなりません。 麻痺のために歩くことができないが、車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを計算する目的で歩行可能と見なされます.

インフォームド コンセント: すべての患者またはその法的保護者 (患者が 18 歳未満の場合) は、調査の性質とこの研究のリスクを認識していることを示すインフォームド コンセントの文書に署名する必要があります。 必要に応じて、患者は口頭での同意を得るためにすべての話し合いに参加します。

血液学的パラメーター：（治療開始前の1週間以内に取得する必要があります）。 -患者は十分な骨髄機能を持っている必要があります（1,000 / mm（3）を超えるANC、50,000 / mm（3）を超える血小板数、8.0 mg / dLを超えるhgb）。

-腫瘍による骨髄の関与の組織学的証拠、または骨髄移植または広範な放射線療法（頭蓋脊髄XRTまたは半骨盤よりも大きな領域を含むフィールド）の病歴を有する患者は、研究に適格であるが、血液学的毒性については個別に評価される. そのような患者の血液学的パラメーターを取得するために、輸血サポートが使用される場合があります。

生化学的パラメータ:

1. 肝機能: 患者は、ビリルビンが 1.5 mg/dl 未満で、SGPT が通常の 2 倍未満でなければなりません。

2. 腎機能：患者は、年齢調整された正常な血清クレアチニン（以下を参照）またはクレアチニンクリアランスが70 mL / min / 1.73m（2）でなければなりません 以上。

   ____________________________________________

   年齢 (歳) 最大血清クレアチニン (mg/dl)

   ____________________________________________

   5以上 0.8

   5～10 1.0

   10 から 15 の間 1.2

   15以上 1.5

   ____________________________________________

   電解質: 患者は正常な血清電解質 (Na+、K+、Cl-、CO2) を持っている必要があります。 注: 電解質を正常範囲に維持するために、電解質サプリメントを摂取している場合があります。

   中心静脈アクセス: 患者は、中心静脈アクセス装置 (例: Broviac または Hickman または Port-a-Cath)。 外部中心静脈アクセス装置が好ましい。

   恒久委任状 (DPA): DPA は 18 ～ 21 歳のすべての患者に提供する必要があります。

   除外基準:

   妊娠中または授乳中の出産の可能性のある女性。

   重大な全身疾患のある患者。

   アミノ酸尿症または有機酸血症の患者。