진행성 또는 재발성 뇌종양이 있는 어린이를 치료하기 위한 페닐부티레이트

포함 기준:

연령: 환자는 2세에서 21세 사이여야 합니다.

조직학적 진단: 골수 이식을 포함하여 방사선 또는 화학요법 후 재발성 또는 진행성 질환이 있는 조직학적 진단을 받은 이전에 치료받은 뇌종양 환자. 뇌간 종양 환자의 경우 조직학적 확인 요건이 면제될 수 있습니다. 그러나 과분할 방사선 요법으로 치료받은 뇌간 종양 환자의 경우 MRI 변화의 가능한 원인으로 방사선 괴사를 배제하기 위해 연구 시작 전에 생검, PET 스캔 또는 NMR 분광법을 강력히 권장합니다. 연구 등록 전에 방사선 수술로 치료받은 환자에게는 생검, PET 스캔 또는 NMR 분광법이 필요합니다.

페닐부티레이트는 초기 종양 조직학에 의해 정의된 다음 질병 계층 각각 내에서 연구될 것입니다:

1. 고급 신경아교종(역형성 성상세포종 또는 다형성 교모세포종)
2. 뇌간 신경아교종
3. 수모세포종 또는 원시 신경외배엽 종양(PNET)이 천막상 또는 후와 위치에 존재합니다.
4. 다른

방사선학적 평가: (치료 시작 전 2주 이내에 받아야 함) 환자는 병변(들)의 재발성 또는 진행성 특성을 명확하게 보여주는 측정 가능한 병변(들)을 문서화하는 CT 또는 MRI 영상 연구를 받아야 합니다.

이전 치료로부터의 회복:

1. 환자는 본 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 회복되어야 하며 심각한 전신 질환(예: 전염병).
2. 환자는 이 프로토콜에 등록한 후 3주(이전 니트로소우레아의 경우 6주) 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않아야 합니다.
3. 평가 가능한 병변은 이 프로토콜 시작 후 8주 이내에 방사선 요법을 받거나 4개월 이내에 방사선 수술을 받은 적이 없어야 합니다.
4. 덱사메타손을 받는 환자는 연구 시작 전 2주 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다.

기대 수명: 환자의 기대 수명은 최소 8주 이상이어야 합니다.

수행 상태: 10세 이상인 환자의 경우 Karnofsky 수행 점수가 50% 이상이어야 합니다. 10세 미만 어린이의 경우 Lansky 점수가 50% 이상이어야 합니다. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 계산할 때 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.

정보에 입각한 동의: 모든 환자 또는 법적 보호자(환자가 18세 미만인 경우)는 본 연구의 연구 특성 및 위험에 대한 인식을 나타내는 정보에 입각한 동의 문서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 환자는 구두 동의를 얻기 위해 모든 토론에 포함됩니다.

혈액학적 매개변수: (치료 시작 전 1주 이내에 얻어야 함). 환자는 적절한 골수 기능을 가지고 있어야 합니다(ANC 1,000/mm(3) 초과, 혈소판 수 50,000/mm(3) 초과, hgb 8.0 mg/dL 초과).

종양에 의한 골수 침범의 조직학적 증거가 있는 환자 또는 골수 이식 또는 광범위한 방사선 요법(두개척수 XRT 또는 반골반보다 큰 영역을 포함하는 필드)의 병력이 있는 환자는 연구에 적합하지만 혈액학적 독성에 대해 별도로 평가됩니다. . 수혈 지원은 이러한 환자에서 혈액학적 매개변수를 얻기 위해 사용될 수 있습니다.

생화학적 매개변수:

1. 간 기능: 환자는 빌리루빈이 1.5mg/dl 미만이고 SGPT가 정상의 2배 미만이어야 합니다.

2. 신장 기능: 환자는 연령 조정 정상 혈청 크레아티닌(아래 참조) 또는 70mL/분/1.73m(2)의 크레아티닌 청소율을 가져야 합니다. 이상.

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   연령(세) 최대 혈청 크레아티닌(mg/dl)

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   5 이상 0.8

   5~10 사이 1.0

   10에서 15 사이 1.2

   15 이상 1.5

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   전해질: 환자는 정상적인 혈청 전해질(Na+, K+, Cl-, CO2)을 가지고 있어야 합니다. 참고: 그들은 전해질을 정상 범위로 유지하기 위해 전해질 보충제를 받고 있을 수 있습니다.

   중심 정맥 접근: 환자는 중심 정맥 접근 장치(예: Broviac 또는 Hickman 또는 Port-a-Cath). 외부 중앙 정맥 접근 장치가 바람직합니다.

   지속 위임장(DPA): DPA는 18~21세의 모든 환자에게 제공되어야 합니다.

   제외 기준:

   임신 중이거나 수유 중인 가임 여성.

   중대한 전신 질환이 있는 환자.

   아미노산뇨증 또는 유기산혈증이 있는 환자.