Heart Imaging in Children With Muscular Dystrophy
2019年9月12日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
A Pilot Study of Cardiac Magnetic Resonance in Patients With Muscular Dystrophy
Background:
- Muscular dystrophy can affect the muscles used for heart function and breathing. Treatment usually involves drugs that help improve heart function. However, better types of heart imaging studies are needed to improve treatment of heart problems related to muscular dystrophy. Better heart imaging methods are especially needed for children with muscular dystrophy. Researchers want to test different heart imaging methods in children with muscular dystrophy. They will look at cardiac magnetic resonance imaging (MRI) and standard heart function tests.
Objectives:
- To develop and test new methods for imaging the heart in children with muscular dystrophy.
Eligibility:
- Children and adolescents between 8 and 17 years of age who have muscular dystrophy.
Design:
- Participants will be screened with a physical exam and medical history.
- Participants will provide a blood sample at the start of the study. They will also have heart function tests before having the imaging study.
- Participants will have a cardiac MRI scan that will last up to 60 minutes. Some tests will require a MRI contrast agent (a drug that helps the image appear more clearly on the scan).
調査の概要
状態
終了しました
条件
詳細な説明
Cardiomyopathy causes significant morbidity and mortality in multiple forms of muscular dystrophy affecting children, including Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD) and subtypes of autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2).
Pharmaceutical treatments for the cardiomyopathy of muscular dystrophy, including angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibition and beta-adrenergic receptor blockade, afford significant benefit and demonstrate cardiac remodeling in clinical studies.
Further studies are needed to identify and characterize more sensitive indicators of cardiac dysfunction in muscular dystrophy subjects to better stratify subjects for entry into clinical protocols.
Using the framework of the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) and the Clinical and Translational Science Award (CTSA) consortium, this pilot study will assess cardiac outcome measures in children obtained by gadolinium enhanced cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) and echocardiographic methods that can be reliably implemented across a consortium of clinical sites devoted to the study of pharmaceutical treatments for muscular dystrophy.
These cardiac MRI scans will be shared with the PITT1109 research protocol in all subjects that are enrolled in both studies.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
- INCLUSION CRITERIA:
- Male or females with a diagnosis of Duchenne, Becker, or Limb Girdle Muscular Dystrophy.
- 8 to 100 years of age.
EXCLUSION CRITERIA:
- Day-time users of continuous positive airway pressure (CPAP)
- Sip ventilator users
- Invasive ventilator dependent
- Pregnant minors (when uncertain, participants will undergo urine testing) or lactating minors
- Decompensated congestive heart failure (unable to lie flat during CMR)
- Impaired renal excretory function (calculated Glomerular Filtration Rate less than 30mL/min)
Contra-indications to Magnetic Resonance Imaging:
- Cardiac pacemaker or implantable defibrillator
- Cerebral aneurysm clip
- Neural stimulator
- Metallic ocular foreign body
- Harrington-rod
- Any implanted device (i.e. insulin pump, drug infusion device)
- Claustrophobia
- Metal shrapnel or bullet
- Investigator assessment of inability to comply with protocol
- Unable/unwilling to lie still throughout the research procedure or who require sedation
- Persons with cognitive impairment
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
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Evaluate CMR measures in muscular dystrophy patients
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二次結果の測定
結果測定 |
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Early Detection
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Measurement of Disease Progression
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Ultimate identification of the response to developing therapies
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Hoffman EP, Brown RH Jr, Kunkel LM. Dystrophin: the protein product of the Duchenne muscular dystrophy locus. Cell. 1987 Dec 24;51(6):919-28. doi: 10.1016/0092-8674(87)90579-4.
- Nigro G, Comi LI, Politano L, Bain RJ. The incidence and evolution of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy. Int J Cardiol. 1990 Mar;26(3):271-7. doi: 10.1016/0167-5273(90)90082-g.
- Corrado G, Lissoni A, Beretta S, Terenghi L, Tadeo G, Foglia-Manzillo G, Tagliagambe LM, Spata M, Santarone M. Prognostic value of electrocardiograms, ventricular late potentials, ventricular arrhythmias, and left ventricular systolic dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Cardiol. 2002 Apr 1;89(7):838-41. doi: 10.1016/s0002-9149(02)02195-1.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年2月24日
研究の完了
2016年10月11日
試験登録日
最初に提出
2012年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年6月30日
最初の投稿 (見積もり)
2012年7月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月12日
最終確認日
2016年10月11日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。