Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Heart Imaging in Children With Muscular Dystrophy

12 september 2019 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

A Pilot Study of Cardiac Magnetic Resonance in Patients With Muscular Dystrophy

Background:

- Muscular dystrophy can affect the muscles used for heart function and breathing. Treatment usually involves drugs that help improve heart function. However, better types of heart imaging studies are needed to improve treatment of heart problems related to muscular dystrophy. Better heart imaging methods are especially needed for children with muscular dystrophy. Researchers want to test different heart imaging methods in children with muscular dystrophy. They will look at cardiac magnetic resonance imaging (MRI) and standard heart function tests.

Objectives:

- To develop and test new methods for imaging the heart in children with muscular dystrophy.

Eligibility:

- Children and adolescents between 8 and 17 years of age who have muscular dystrophy.

Design:

  • Participants will be screened with a physical exam and medical history.
  • Participants will provide a blood sample at the start of the study. They will also have heart function tests before having the imaging study.
  • Participants will have a cardiac MRI scan that will last up to 60 minutes. Some tests will require a MRI contrast agent (a drug that helps the image appear more clearly on the scan).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Cardiomyopathy causes significant morbidity and mortality in multiple forms of muscular dystrophy affecting children, including Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD) and subtypes of autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2). Pharmaceutical treatments for the cardiomyopathy of muscular dystrophy, including angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibition and beta-adrenergic receptor blockade, afford significant benefit and demonstrate cardiac remodeling in clinical studies. Further studies are needed to identify and characterize more sensitive indicators of cardiac dysfunction in muscular dystrophy subjects to better stratify subjects for entry into clinical protocols. Using the framework of the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) and the Clinical and Translational Science Award (CTSA) consortium, this pilot study will assess cardiac outcome measures in children obtained by gadolinium enhanced cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) and echocardiographic methods that can be reliably implemented across a consortium of clinical sites devoted to the study of pharmaceutical treatments for muscular dystrophy. These cardiac MRI scans will be shared with the PITT1109 research protocol in all subjects that are enrolled in both studies.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INCLUSION CRITERIA:
  • Male or females with a diagnosis of Duchenne, Becker, or Limb Girdle Muscular Dystrophy.
  • 8 to 100 years of age.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Day-time users of continuous positive airway pressure (CPAP)
  • Sip ventilator users
  • Invasive ventilator dependent
  • Pregnant minors (when uncertain, participants will undergo urine testing) or lactating minors
  • Decompensated congestive heart failure (unable to lie flat during CMR)
  • Impaired renal excretory function (calculated Glomerular Filtration Rate less than 30mL/min)

  • Contra-indications to Magnetic Resonance Imaging:

    • Cardiac pacemaker or implantable defibrillator
    • Cerebral aneurysm clip
    • Neural stimulator
    • Metallic ocular foreign body
    • Harrington-rod
    • Any implanted device (i.e. insulin pump, drug infusion device)
    • Claustrophobia
    • Metal shrapnel or bullet
  • Investigator assessment of inability to comply with protocol
  • Unable/unwilling to lie still throughout the research procedure or who require sedation
  • Persons with cognitive impairment

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Evaluate CMR measures in muscular dystrophy patients

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Early Detection
Measurement of Disease Progression
Ultimate identification of the response to developing therapies

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

24 februari 2012

Studie voltooiing

11 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juni 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

4 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 september 2019

Laatst geverifieerd

11 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 120090
  • 12-H-0090

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren