Heart Imaging in Children With Muscular Dystrophy
2019년 9월 12일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
A Pilot Study of Cardiac Magnetic Resonance in Patients With Muscular Dystrophy
Background:
- Muscular dystrophy can affect the muscles used for heart function and breathing. Treatment usually involves drugs that help improve heart function. However, better types of heart imaging studies are needed to improve treatment of heart problems related to muscular dystrophy. Better heart imaging methods are especially needed for children with muscular dystrophy. Researchers want to test different heart imaging methods in children with muscular dystrophy. They will look at cardiac magnetic resonance imaging (MRI) and standard heart function tests.
Objectives:
- To develop and test new methods for imaging the heart in children with muscular dystrophy.
Eligibility:
- Children and adolescents between 8 and 17 years of age who have muscular dystrophy.
Design:
- Participants will be screened with a physical exam and medical history.
- Participants will provide a blood sample at the start of the study. They will also have heart function tests before having the imaging study.
- Participants will have a cardiac MRI scan that will last up to 60 minutes. Some tests will require a MRI contrast agent (a drug that helps the image appear more clearly on the scan).
연구 개요
상태
종료됨
정황
상세 설명
Cardiomyopathy causes significant morbidity and mortality in multiple forms of muscular dystrophy affecting children, including Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD) and subtypes of autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2).
Pharmaceutical treatments for the cardiomyopathy of muscular dystrophy, including angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibition and beta-adrenergic receptor blockade, afford significant benefit and demonstrate cardiac remodeling in clinical studies.
Further studies are needed to identify and characterize more sensitive indicators of cardiac dysfunction in muscular dystrophy subjects to better stratify subjects for entry into clinical protocols.
Using the framework of the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) and the Clinical and Translational Science Award (CTSA) consortium, this pilot study will assess cardiac outcome measures in children obtained by gadolinium enhanced cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) and echocardiographic methods that can be reliably implemented across a consortium of clinical sites devoted to the study of pharmaceutical treatments for muscular dystrophy.
These cardiac MRI scans will be shared with the PITT1109 research protocol in all subjects that are enrolled in both studies.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
2
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
- INCLUSION CRITERIA:
- Male or females with a diagnosis of Duchenne, Becker, or Limb Girdle Muscular Dystrophy.
- 8 to 100 years of age.
EXCLUSION CRITERIA:
- Day-time users of continuous positive airway pressure (CPAP)
- Sip ventilator users
- Invasive ventilator dependent
- Pregnant minors (when uncertain, participants will undergo urine testing) or lactating minors
- Decompensated congestive heart failure (unable to lie flat during CMR)
- Impaired renal excretory function (calculated Glomerular Filtration Rate less than 30mL/min)
Contra-indications to Magnetic Resonance Imaging:
- Cardiac pacemaker or implantable defibrillator
- Cerebral aneurysm clip
- Neural stimulator
- Metallic ocular foreign body
- Harrington-rod
- Any implanted device (i.e. insulin pump, drug infusion device)
- Claustrophobia
- Metal shrapnel or bullet
- Investigator assessment of inability to comply with protocol
- Unable/unwilling to lie still throughout the research procedure or who require sedation
- Persons with cognitive impairment
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
|---|
|
Evaluate CMR measures in muscular dystrophy patients
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
|---|
|
Early Detection
|
|
Measurement of Disease Progression
|
|
Ultimate identification of the response to developing therapies
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hoffman EP, Brown RH Jr, Kunkel LM. Dystrophin: the protein product of the Duchenne muscular dystrophy locus. Cell. 1987 Dec 24;51(6):919-28. doi: 10.1016/0092-8674(87)90579-4.
- Nigro G, Comi LI, Politano L, Bain RJ. The incidence and evolution of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy. Int J Cardiol. 1990 Mar;26(3):271-7. doi: 10.1016/0167-5273(90)90082-g.
- Corrado G, Lissoni A, Beretta S, Terenghi L, Tadeo G, Foglia-Manzillo G, Tagliagambe LM, Spata M, Santarone M. Prognostic value of electrocardiograms, ventricular late potentials, ventricular arrhythmias, and left ventricular systolic dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Cardiol. 2002 Apr 1;89(7):838-41. doi: 10.1016/s0002-9149(02)02195-1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 2월 24일
연구 완료
2016년 10월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 6월 30일
처음 게시됨 (추정)
2012년 7월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2016년 10월 11일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근이영양증에 대한 임상 시험
-
Avidity Biosciences, Inc.모병안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
-
Avidity Biosciences, Inc.모집하지 않고 적극적으로근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
-
FSHD Society모병안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH미국
-
Avidity Biosciences, Inc.완전한근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
-
Avidity Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음신경계 질환 | 근골격계 질환 | 근이영양증 | 근육 장애, 위축 | 유전병 | 신생아 질병 | X-연결 | DMD | 유전 | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 근육질병 | 타고난 | 신경근육질환(NMD) | Duchene 근이영양증
-
Dyne Therapeutics모병근이영양증 | 근이영양증, Duchenne | 뒤시엔 근이영양증(DMD) | 근이영양증, Duchenne 및 Becker 유형 | 유전병, X-연관 | 유전병, 선천적 | DMD | 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상 | 근이영양증(DMD) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 소아 근이영양증 | 근이영양증, Duchenne 유형 | 신경근육질환(NMD)미국
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)초대로 등록비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상미국