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Heart Imaging in Children With Muscular Dystrophy

12 de septiembre de 2019 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

A Pilot Study of Cardiac Magnetic Resonance in Patients With Muscular Dystrophy

Background:

- Muscular dystrophy can affect the muscles used for heart function and breathing. Treatment usually involves drugs that help improve heart function. However, better types of heart imaging studies are needed to improve treatment of heart problems related to muscular dystrophy. Better heart imaging methods are especially needed for children with muscular dystrophy. Researchers want to test different heart imaging methods in children with muscular dystrophy. They will look at cardiac magnetic resonance imaging (MRI) and standard heart function tests.

Objectives:

- To develop and test new methods for imaging the heart in children with muscular dystrophy.

Eligibility:

- Children and adolescents between 8 and 17 years of age who have muscular dystrophy.

Design:

  • Participants will be screened with a physical exam and medical history.
  • Participants will provide a blood sample at the start of the study. They will also have heart function tests before having the imaging study.
  • Participants will have a cardiac MRI scan that will last up to 60 minutes. Some tests will require a MRI contrast agent (a drug that helps the image appear more clearly on the scan).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Cardiomyopathy causes significant morbidity and mortality in multiple forms of muscular dystrophy affecting children, including Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD) and subtypes of autosomal recessive limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2). Pharmaceutical treatments for the cardiomyopathy of muscular dystrophy, including angiotensin-converting enzyme (ACE) inhibition and beta-adrenergic receptor blockade, afford significant benefit and demonstrate cardiac remodeling in clinical studies. Further studies are needed to identify and characterize more sensitive indicators of cardiac dysfunction in muscular dystrophy subjects to better stratify subjects for entry into clinical protocols. Using the framework of the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) and the Clinical and Translational Science Award (CTSA) consortium, this pilot study will assess cardiac outcome measures in children obtained by gadolinium enhanced cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) and echocardiographic methods that can be reliably implemented across a consortium of clinical sites devoted to the study of pharmaceutical treatments for muscular dystrophy. These cardiac MRI scans will be shared with the PITT1109 research protocol in all subjects that are enrolled in both studies.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

  • INCLUSION CRITERIA:
  • Male or females with a diagnosis of Duchenne, Becker, or Limb Girdle Muscular Dystrophy.
  • 8 to 100 years of age.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Day-time users of continuous positive airway pressure (CPAP)
  • Sip ventilator users
  • Invasive ventilator dependent
  • Pregnant minors (when uncertain, participants will undergo urine testing) or lactating minors
  • Decompensated congestive heart failure (unable to lie flat during CMR)
  • Impaired renal excretory function (calculated Glomerular Filtration Rate less than 30mL/min)

  • Contra-indications to Magnetic Resonance Imaging:

    • Cardiac pacemaker or implantable defibrillator
    • Cerebral aneurysm clip
    • Neural stimulator
    • Metallic ocular foreign body
    • Harrington-rod
    • Any implanted device (i.e. insulin pump, drug infusion device)
    • Claustrophobia
    • Metal shrapnel or bullet
  • Investigator assessment of inability to comply with protocol
  • Unable/unwilling to lie still throughout the research procedure or who require sedation
  • Persons with cognitive impairment

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Evaluate CMR measures in muscular dystrophy patients

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Early Detection
Measurement of Disease Progression
Ultimate identification of the response to developing therapies

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

24 de febrero de 2012

Finalización del estudio

11 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2019

Última verificación

11 de octubre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 120090
  • 12-H-0090

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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