クローン病治療のための自家造血幹細胞移植 (HSCT)

包含基準:

1. 7歳から50歳までの年齢（50歳から70歳までの患者は主治医の裁量で参加できます）。

2. -活動性クローン病の確定診断：

   1. -スクリーニングの少なくとも6か月前の典型的な放射線学的外観およびまたは典型的な組織学に基づくクローン病の診断。
   2. 以下のように定義される、試験への登録時の活動性疾患。

   i) クローン病活動指数 (CDAI) > 250、および ii) 以下のうちの 2 つ:

   1. C反応性タンパク質（CRP）の上昇
   2. 組織学によって確認された活動性疾患の内視鏡的証拠
   3. コンピューター断層撮影（CT）または磁気共鳴（MR）腸造影で活動性小腸クローン病の明確な証拠。
3. コルチコステロイドに加えて、3つの免疫抑制剤（通常、アザチオプリン、メトトレキサートおよびインフリキシマブ、アダリムマブおよび/またはセルトリズマブ）にもかかわらず、満足のいく経過はありません。 患者は、チオプリン、メトトレキサートおよび/またはインフリキシマブ/アダリムマブ/セルトリズマブの維持療法、またはこれらの薬物に対する不耐性/毒性の明らかな証明にもかかわらず、疾患の再発(すなわち、1回の増悪/年)を有するべきです。
4. 手術に適さない現在の問題、または短腸症候群を発症するリスクのある患者。

5. インフォームドコンセント：

   1. -試験スケジュールに従って追加の試験手順を受ける準備ができている
   2. 患者はリスクについて集中的なカウンセリングを受けている

除外基準:

1. -妊娠中または研究中に適切な避妊を使用することを望まない、出産可能年齢の女性。 男性に適切な避妊手段を使用したくない。

2. 重篤な疾患の合併

   1. 腎臓: クレアチニンクリアランス < 30 mL/分 (測定または推定)
   2. 心臓：難治性うっ血性心不全の臨床的証拠。 -マルチゲート放射性核種血管造影法（MUGA）または心臓エコーによる左心室駆出率<40％;経口抗凝固療法を必要とする慢性心房細動;制御されていない心室性不整脈;経験豊富な心エコー検査医によって評価されるように、血行動態の結果を伴う心嚢液貯留。
   3. 肺: 拡散能力 <40%
   4. 積極的な薬物乱用またはアルコール乱用を含む精神障害
   5. -悪性疾患の同時または最近の病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）
   6. 少なくとも 2 種類の降圧薬を使用しているにもかかわらず、安静時収縮期血圧が 140 以上および/または安静時拡張期血圧が 90 以上であると定義される、コントロールされていない高血圧。
   7. -制御されていないHIV、ヒトTリンパ球向性ウイルス（HTLV-1または2）による急性または慢性感染症、肝炎ウイルス、または研究者が参加の禁忌と見なすその他の感染症。
   8. 重大な臓器不全を引き起こす他の慢性疾患。

3. 感染またはそのリスク:

   1. -現在の臨床的に関連する膿瘍または重大な活動性感染。
   2. 自由排液のない肛門周囲瘻。 肛門周囲瘻は、自然な自由排液がある場合、またはシートン縫合糸が配置されている場合、除外されません。
   3. 結核の病歴または現在結核のリスクがある
   4. Quantiferon Gold テスト結果または研究者が活動性結核の証拠と見なすその他の調査。
   5. -活動性感染症または新生物と一致する異常な胸部X線（CXR）。
4. 重大な栄養失調: ボディマス指数 (BMI) ≤ 18、血清アルブミン < 20g/l。
5. 以前のコンプライアンスの悪さ。

6. -治験薬または造血成長因子を使用した他のプロトコルへの同時登録 研究登録の4週間前まで。

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