Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells
2021年5月12日 更新者:Timothy J Nelson, MD, PhD
Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells for Systemic, Single Right Ventricular Failure Due to Congenital Heart Disease
The objective of this study is to determine the safety and feasibility of autologous mononuclear cells (MNC) collected from bone marrow (BM) and intracoronary delivery for individuals with declining performance of their single right ventricle systemic pumps.
This procedure has the potential to foster a new strategy for congenital heart patients.
This is an open-label study of autologous MNC derived from bone marrow with a 2-year follow-up to document 1) related serious adverse events and 2) monitor changes in cardiac structure and function.
調査の概要
詳細な説明
This study is an open label Phase I trial to determine the safety and feasibility of bone marrow-derived mononuclear cells delivered into the coronary circulation of subjects with Fontan circulation and right ventricular dysfunction.
Subjects will be screened at outpatient clinic visits at Mayo Clinic and interested qualified subjects will be consented and offered participation in this trial.
Once informed consent has been obtained; preoperative values will be established and a selection committee will review subjects within three days prior to planned procedure to confirm inclusion and exclusion criteria.
This will require a non-study cardiologist to review the clinical case and confirm the baseline cardiac function with evidence of disease progression with right ventricle dysfunction.
However, individuals with decreased cardiac function requiring inotropic support and immediate listing for cardiac transplantation will NOT be included such that the risk of this research procedure may not be acceptable.
Following cell-based product delivery, subjects will be followed for 6-months according to a pre-determined schedule that includes imaging studies along with questionnaires, electrophysiology and laboratory studies.
Subjects will be contacted for an additional 18-months for surveillance by phone.
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年~30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
Inclusion Criteria:
- Individuals with Fontan circulation with right ventricular dysfunction
- Ejection fraction equal to or less than 40% despite optimal outpatient medical management for at least 3 months
- Able to undergo bone marrow aspirate according to clinical consultation with hematology (INR must be maintained at or below 1.5)
- Able to undergo an MRI or CT examination
Exclusion Criteria:
- Individuals or parents of minors unwilling to consent to participation
- Individuals with severe chronic diseases, extra-cardiac syndromes, or cancer
- Females 10 years and older with positive pregnancy test or lack of effective birth control method
- Individuals currently requiring IV inotropes
- Individuals with bleeding disorders or history of thrombosis
- Individuals not eligible for MRI and have elevated serum creatinine level (eGFR less that 45 mL/min) and therefore cannot have a CT examination
- Individuals not eligible for MRI and have a prior significant reaction to intravenous contrast required for CT examination
Individuals with the following conditions within 60 days prior to procedure:
- Cardiogenic shock or extracorporeal circulation;
- New arrhythmia that required medication for control;
- Documented infection requiring treatment with antibiotics, and/or current infection being treated with antibiotics;
- Cardiac condition requiring emergency procedure;
- Cardiovascular surgery;
- Seizures or history of significant neurological injury;
- Multi-system organ failure including acute or chronic renal failure
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:Single-arm
Intracoronary delivery of autologous bone marrow-derived mononuclear cells using catheterization procedure
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他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Number of related serious adverse events
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Number of subjects who died
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with sustained or symptomatic ventricular arrhythmias
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with acute decompensated heart failure
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with myocardial infarction
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with cardiac infection
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with unexpected cardiovascular procedures within 6 months following cellular transplantation
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Percentage of subjects that have cells delivered
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Percentage of subjects completing the 6-month follow-up
時間枠:6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Change in CT/MRI derived right ventricle ejection fraction
時間枠:Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in diastolic ventricular volume
時間枠:Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in systolic ventricular volume
時間枠:Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in echocardiography derived right ventricle ejection fraction
時間枠:Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者:Muhammad Y Qureshi, MBBS、Mayo Clinic
- スタディディレクター:Timothy J Nelson, M.D., Ph.D.、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年8月1日
一次修了 (実際)
2020年11月1日
研究の完了 (実際)
2020年11月1日
試験登録日
最初に提出
2015年9月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年9月11日
最初の投稿 (見積もり)
2015年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月12日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
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