- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02549625
Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells
12 de mayo de 2021 actualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD
Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells for Systemic, Single Right Ventricular Failure Due to Congenital Heart Disease
The objective of this study is to determine the safety and feasibility of autologous mononuclear cells (MNC) collected from bone marrow (BM) and intracoronary delivery for individuals with declining performance of their single right ventricle systemic pumps.
This procedure has the potential to foster a new strategy for congenital heart patients.
This is an open-label study of autologous MNC derived from bone marrow with a 2-year follow-up to document 1) related serious adverse events and 2) monitor changes in cardiac structure and function.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This study is an open label Phase I trial to determine the safety and feasibility of bone marrow-derived mononuclear cells delivered into the coronary circulation of subjects with Fontan circulation and right ventricular dysfunction.
Subjects will be screened at outpatient clinic visits at Mayo Clinic and interested qualified subjects will be consented and offered participation in this trial.
Once informed consent has been obtained; preoperative values will be established and a selection committee will review subjects within three days prior to planned procedure to confirm inclusion and exclusion criteria.
This will require a non-study cardiologist to review the clinical case and confirm the baseline cardiac function with evidence of disease progression with right ventricle dysfunction.
However, individuals with decreased cardiac function requiring inotropic support and immediate listing for cardiac transplantation will NOT be included such that the risk of this research procedure may not be acceptable.
Following cell-based product delivery, subjects will be followed for 6-months according to a pre-determined schedule that includes imaging studies along with questionnaires, electrophysiology and laboratory studies.
Subjects will be contacted for an additional 18-months for surveillance by phone.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Individuals with Fontan circulation with right ventricular dysfunction
- Ejection fraction equal to or less than 40% despite optimal outpatient medical management for at least 3 months
- Able to undergo bone marrow aspirate according to clinical consultation with hematology (INR must be maintained at or below 1.5)
- Able to undergo an MRI or CT examination
Exclusion Criteria:
- Individuals or parents of minors unwilling to consent to participation
- Individuals with severe chronic diseases, extra-cardiac syndromes, or cancer
- Females 10 years and older with positive pregnancy test or lack of effective birth control method
- Individuals currently requiring IV inotropes
- Individuals with bleeding disorders or history of thrombosis
- Individuals not eligible for MRI and have elevated serum creatinine level (eGFR less that 45 mL/min) and therefore cannot have a CT examination
- Individuals not eligible for MRI and have a prior significant reaction to intravenous contrast required for CT examination
Individuals with the following conditions within 60 days prior to procedure:
- Cardiogenic shock or extracorporeal circulation;
- New arrhythmia that required medication for control;
- Documented infection requiring treatment with antibiotics, and/or current infection being treated with antibiotics;
- Cardiac condition requiring emergency procedure;
- Cardiovascular surgery;
- Seizures or history of significant neurological injury;
- Multi-system organ failure including acute or chronic renal failure
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Single-arm
Intracoronary delivery of autologous bone marrow-derived mononuclear cells using catheterization procedure
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Number of related serious adverse events
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Number of subjects who died
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with sustained or symptomatic ventricular arrhythmias
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with acute decompensated heart failure
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with myocardial infarction
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with cardiac infection
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Number of subjects with unexpected cardiovascular procedures within 6 months following cellular transplantation
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Percentage of subjects that have cells delivered
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Percentage of subjects completing the 6-month follow-up
Periodo de tiempo: 6 months post cell delivery
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6 months post cell delivery
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Change in CT/MRI derived right ventricle ejection fraction
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in diastolic ventricular volume
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in systolic ventricular volume
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Change in echocardiography derived right ventricle ejection fraction
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months post cell delivery
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Baseline, 6 months post cell delivery
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
- Director de estudio: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de septiembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 13-006427
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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