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Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells

12 mai 2021 mis à jour par: Timothy J Nelson, MD, PhD

Phase I Safety and Feasibility Study of Intracoronary Delivery of Autologous Bone Marrow Derived Mononuclear Cells for Systemic, Single Right Ventricular Failure Due to Congenital Heart Disease

The objective of this study is to determine the safety and feasibility of autologous mononuclear cells (MNC) collected from bone marrow (BM) and intracoronary delivery for individuals with declining performance of their single right ventricle systemic pumps. This procedure has the potential to foster a new strategy for congenital heart patients. This is an open-label study of autologous MNC derived from bone marrow with a 2-year follow-up to document 1) related serious adverse events and 2) monitor changes in cardiac structure and function.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

This study is an open label Phase I trial to determine the safety and feasibility of bone marrow-derived mononuclear cells delivered into the coronary circulation of subjects with Fontan circulation and right ventricular dysfunction. Subjects will be screened at outpatient clinic visits at Mayo Clinic and interested qualified subjects will be consented and offered participation in this trial. Once informed consent has been obtained; preoperative values will be established and a selection committee will review subjects within three days prior to planned procedure to confirm inclusion and exclusion criteria. This will require a non-study cardiologist to review the clinical case and confirm the baseline cardiac function with evidence of disease progression with right ventricle dysfunction. However, individuals with decreased cardiac function requiring inotropic support and immediate listing for cardiac transplantation will NOT be included such that the risk of this research procedure may not be acceptable. Following cell-based product delivery, subjects will be followed for 6-months according to a pre-determined schedule that includes imaging studies along with questionnaires, electrophysiology and laboratory studies. Subjects will be contacted for an additional 18-months for surveillance by phone.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Individuals with Fontan circulation with right ventricular dysfunction
  • Ejection fraction equal to or less than 40% despite optimal outpatient medical management for at least 3 months
  • Able to undergo bone marrow aspirate according to clinical consultation with hematology (INR must be maintained at or below 1.5)
  • Able to undergo an MRI or CT examination

Exclusion Criteria:

  • Individuals or parents of minors unwilling to consent to participation
  • Individuals with severe chronic diseases, extra-cardiac syndromes, or cancer
  • Females 10 years and older with positive pregnancy test or lack of effective birth control method
  • Individuals currently requiring IV inotropes
  • Individuals with bleeding disorders or history of thrombosis
  • Individuals not eligible for MRI and have elevated serum creatinine level (eGFR less that 45 mL/min) and therefore cannot have a CT examination
  • Individuals not eligible for MRI and have a prior significant reaction to intravenous contrast required for CT examination
  • Individuals with the following conditions within 60 days prior to procedure:

    • Cardiogenic shock or extracorporeal circulation;
    • New arrhythmia that required medication for control;
    • Documented infection requiring treatment with antibiotics, and/or current infection being treated with antibiotics;
    • Cardiac condition requiring emergency procedure;
    • Cardiovascular surgery;
    • Seizures or history of significant neurological injury;
    • Multi-system organ failure including acute or chronic renal failure

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Single-arm
Intracoronary delivery of autologous bone marrow-derived mononuclear cells using catheterization procedure
Autres noms:
  • Multinationale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Number of related serious adverse events
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Number of subjects who died
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Number of subjects with sustained or symptomatic ventricular arrhythmias
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Number of subjects with acute decompensated heart failure
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Number of subjects with myocardial infarction
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Number of subjects with cardiac infection
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Number of subjects with unexpected cardiovascular procedures within 6 months following cellular transplantation
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Percentage of subjects that have cells delivered
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Percentage of subjects completing the 6-month follow-up
Délai: 6 months post cell delivery
6 months post cell delivery
Change in CT/MRI derived right ventricle ejection fraction
Délai: Baseline, 6 months post cell delivery
Baseline, 6 months post cell delivery
Change in diastolic ventricular volume
Délai: Baseline, 6 months post cell delivery
Baseline, 6 months post cell delivery
Change in systolic ventricular volume
Délai: Baseline, 6 months post cell delivery
Baseline, 6 months post cell delivery
Change in echocardiography derived right ventricle ejection fraction
Délai: Baseline, 6 months post cell delivery
Baseline, 6 months post cell delivery

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
  • Directeur d'études: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2015

Première publication (Estimation)

15 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • 13-006427

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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