老化の治療のためのLibella遺伝子治療の安全性と忍容性の評価：AAV-hTERT
老化の治療のためのLibella遺伝子治療（LGT）の安全性と忍容性の評価：AAV-hTERT
遺伝子治療を使用してヒトで活性テロメラーゼ (hTERT) を発現させることは、加齢自体を含む加齢に関連する多くの疾患を治療する可能性を秘めています。
この研究では、AAV を使用した形質導入を介して配信された hTERT で被験者を治療する必要があります。 目標は、テロメアを拡張して、老化を防止、遅延、さらには逆行させることです.
調査の概要
詳細な説明
包含 - 除外基準を満たす参加を希望する被験者は、血管内（IV）に送達されるLGTの単回投与で治療されます。
ベースラインは、治療レジメンの開始から8週間以内に実行されます。 治療レジメンは、「0 日目」と定義される AAV-hTERT の IV 送達から開始されます。安全性および有効性の分析は、治療後 1、4、13、26、39、および 52 週目に実施されます。
研究目的
プライマリ: 安全性と忍容性
1. 静脈内 (IV) 投与による AAV-hTERT の安全性と忍容性を調査します。
セカンダリ: 暫定的な有効性
- AAV-hTERTで処理した後の細胞におけるhTERT発現、テロメラーゼ活性、およびテロメア長のベースラインからの変化を決定する。
- AAV-hTERTによる治療後の健康および加齢関連バイオマーカーのベースラインからの変化を決定する。
- AAV-hTERTによる治療後の免疫系のベースラインからの変化を決定する。
- AAV-hTERTによる治療後の身体機能測定値のベースラインからの変化を判断する
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Cundinamarca
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Zipaquirá、Cundinamarca、コロンビア、250251
- 募集
- IPS Arcasalud SAS
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コンタクト：
- Wiston Pernet, MD
- 電話番号：57 3006840951
- メール：wirapeca@gmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
被験者は、スクリーニング訪問時に以下の選択基準を満たさなければなりません。
- 45歳以上。
- 被験者またはその正式な代理人は、研究の性質とリスクを十分に知らされ、理解している必要があり、インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名と日付を記入できる必要があります。
- 女性は、スクリーニング評価で陰性の血清妊娠検査を受けなければなりません。
- 被験者またはその代表者は、研究スタッフと効果的にコミュニケーションをとることができなければなりません。
- 被験者またはその正式な代理人は、すべてのプロトコル要件および研究制限に従うことができ、従う意思があることを証明する必要があります。
除外基準:
特に明記されていない限り、スクリーニング訪問時に以下の基準のいずれかを満たす場合、被験者は研究に適格ではありません。
- -アレルギー、過敏症、または治験薬の成分、または賦形剤に対する不耐性の病歴があり、研究を実施するスタッフが解決できない被験者。
- -妊娠中、妊娠が予想される、または授乳中/授乳中の女性被験者。
- -性的に活発で、研究への参加中に効果的な避妊方法（ホルモンおよび/またはバリアなど）を使用したくない、または使用できない被験者。
- -IVまたはIT注射に耐えられない、または受けたくない被験者。
- -現在アルコール依存症である、および/または精神活性物質を使用している被験者。
- -静脈穿刺および/または静脈アクセスに耐えられない被験者。
- -30日以内に全血（480 ml以上）を寄付または大幅に失った被験者、またはスクリーニング前の14日以内に血漿または血小板を寄付した被験者。
- -スクリーニング前の30日以内に血液または血液製剤を受け取った被験者。
- -スクリーニング評価の30日前に別の研究製品で治療された被験者、または別の臨床試験に参加する予定であるが、この研究では、主任研究者の意見では、参加により被験者を危険にさらす可能性があります研究、または研究の結果または研究を完了する被験者の能力に影響を与える可能性があります。 別の臨床試験への参加から 30 日以上が経過した場合、研究スタッフは、使用した研究製品に関連する有害事象 (AE) から被験者が回復したことを確認する必要があります。
- -スクリーニング評価前の7日以内に活動性感染症または熱性疾患の病歴または証拠がある被験者。
-他の臨床的に重要な疾患または障害の病歴がある被験者, 主任研究者の意見では, 研究への参加により被験者を危険にさらす可能性がある, または研究の結果または被験者の能力に影響を与える可能性があります.研究。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：LGTで治療された被験者
被験者はLGT（AAV-hTERT）の単回IV投与で治療されます
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被験者は、IV投与による単一のLGT（AAV-hTERT）治療を受けます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
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研究全体の重篤な有害事象および有害事象の発生率
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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hTERT 発現とテロメラーゼ活性
時間枠：12ヶ月
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テロメアの長さのベースラインからの変化
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Winston Pernet, MD、IPS Arcaslud SAS
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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