- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04133649
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af Libella-genterapi til behandling af aldring: AAV-hTERT
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af Libella-genterapi (LGT) til behandling af aldring: AAV-hTERT
Brug af genterapi til at udtrykke aktiv telomerase (hTERT) hos mennesker har potentiale til at behandle mange af de aldersrelaterede sygdomme, inklusive aldring selv.
Denne undersøgelse vil indebære behandling af forsøgspersoner med hTERT leveret via transduktion ved hjælp af AAV. Målet er at udvide telomererne for at forhindre, forsinke eller endda vende aldring.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Individer, der er villige til at deltage, og som opfylder inklusions-eksklusionskriterierne, vil blive behandlet med en enkelt dosis LGT givet intravaskulært (IV).
Baseline vil blive udført inden for 8 uger efter påbegyndelse af behandlingsregimet. Behandlingsregimet vil begynde med IV levering af AAV-hTERT, defineret som "Dag 0". Sikkerheds- og effektivitetsanalyser vil blive udført i uge 1, 4, 13, 26, 39 og 52 efter behandling.
Studiemål
Primær: Sikkerhed og Tolerabilitet
1. Undersøg sikkerheden og tolerabiliteten af AAV-hTERT ved intravenøs (IV) administration.
Sekundær: Foreløbig effektivitet
- For at bestemme ændringer fra baseline i hTERT-ekspression, telomeraseaktivitet og telomerlængde i celler efter behandling med AAV-hTERT.
- At bestemme ændringer fra baseline i sundheds- og aldringsrelaterede biomarkører efter behandling med AAV-hTERT.
- For at bestemme ændringer fra baseline i immunsystemet efter behandling med AAV-hTERT.
- At bestemme ændringer fra baseline i fysiske funktionsmål efter behandling med AAV-hTERT
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Jeff Mathis, PhD
- Telefonnummer: 1 785 4100223
- E-mail: jmathis@libellagt.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Osvaldo Martinez-Clark
- Telefonnummer: 1 786 4717814
- E-mail: ozclark@libellagt.com
Studiesteder
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Colombia, 250251
- Rekruttering
- IPS Arcasalud SAS
-
Kontakt:
- Wiston Pernet, MD
- Telefonnummer: 57 3006840951
- E-mail: wirapeca@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Forsøgspersoner skal opfylde følgende inklusionskriterier ved screeningsbesøget.
- Alder på 45 år eller ældre.
- Forsøgspersoner eller deres autoriserede repræsentanter skal være tilstrækkeligt informeret og forstå arten og risiciene ved undersøgelsen og skal være i stand til at angive en underskrift og dato i Informed Consent Form (ICF).
- Kvinder skal gennemgå en negativ serumgraviditetstest ved screeningsvurderingen.
- Forsøgspersoner eller deres repræsentanter skal være i stand til at kommunikere effektivt med undersøgelsens personale.
- Forsøgspersoner eller deres autoriserede repræsentanter skal attestere, at de er i stand til og villige til at følge alle protokolkrav og undersøgelsesrestriktioner.
Ekskluderingskriterier:
Forsøgspersoner er ikke kvalificerede til undersøgelsen, hvis de opfylder et af følgende kriterier ved screeningsbesøget, medmindre andet er angivet.
- Forsøgspersoner, der har en historie med allergi, overfølsomhed eller intolerance over for medicin, komponenter eller hjælpestoffer i forsøgsproduktet, hvilket ikke kan løses af personalet, der udfører undersøgelsen.
- Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, forventes at blive gravide eller ammer/ammer.
- Forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, og som er uvillige eller ude af stand til at bruge en metode til effektiv prævention (f.eks. hormonel og/eller barriere) under deres deltagelse i undersøgelsen.
- Forsøgspersoner, der er intolerante over for eller ikke ønsker at modtage IV- eller IT-indsprøjtninger.
- Forsøgspersoner, der i øjeblikket er alkoholikere og/eller bruger psykoaktive stoffer.
- Forsøgspersoner, der ikke kan tåle venepunktur og/eller venøs adgang.
- Forsøgspersoner, der har doneret eller haft et betydeligt tab af fuldblod (480 ml eller mere) inden for 30 dage, eller doneret plasma eller blodplader inden for 14 dage før screening.
- Forsøgspersoner, der har modtaget blod eller blodprodukter inden for 30 dage før screening.
- Forsøgspersoner, der er blevet behandlet med et andet forskningsprodukt 30 dage før screeningsvurderingen, eller planlægger at deltage i et andet klinisk forsøg, mens de er i denne undersøgelse, kan, hvis efter hovedinvestigatorens opfattelse, bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelse, eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller forsøgspersonens evne til at gennemføre undersøgelsen. Hvis der er gået mere end 30 dage siden deltagelse i et andet klinisk forsøg, skal undersøgelsespersonalet sikre, at forsøgspersonen er kommet sig over enhver uønsket hændelse (AE) forbundet med det anvendte forskningsprodukt.
- Forsøgspersoner, der har en historie eller tegn på aktiv infektion eller febril sygdom inden for 7 dage før screeningsvurderingen.
Forsøgspersoner, der har en historie med enhver anden klinisk signifikant sygdom eller lidelse, som efter hovedforskerens mening kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller forsøgspersonens evne til at gennemføre Studiet.
-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: forsøgspersoner behandlet med LGT
Forsøgspersoner vil blive behandlet med en enkelt IV-dosis LGT (AAV-hTERT)
|
forsøgspersoner vil modtage en enkelt LGT (AAV-hTERT) behandling via IV administration
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
hTERT-ekspression og telomeraseaktivitet
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring fra baseline i telomerlængde
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Winston Pernet, MD, IPS Arcaslud SAS
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med AAV-hTERT
-
Libella Gene TherapeuticsUkendtKritisk lemmeriskæmiColombia
-
Libella Gene TherapeuticsUkendtAlzheimers sygdomColombia
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, ikke rekrutterendeTay-Sachs sygdom | Sandhoffs sygdomForenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdAfsluttetLeber medfødt amauroseDet Forenede Kongerige, Forenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaAfsluttet
-
Abramson Cancer Center of the University of PennsylvaniaAfsluttet
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaAktiv, ikke rekrutterendeAchromatopsiDet Forenede Kongerige, Forenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedAfsluttetØjensygdomme | Nethindesygdomme | Øjensygdomme, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
University of FloridaTrukket tilbage
-
Lantu BiopharmaIkke rekrutterer endnu